Page 22 - 《中国药房》2025年17期
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2.3.5 监管方对样品检验有较为严格的考量
                      制度存在不清晰之处
                       实际审批程序复杂                                   对于企业在进口环节最常提及的抽检量问题，监管
                       实际审批周期过长
                                                              方表示“3倍检验量”的标准是出于对监管的严谨性的考
                         审批费用较高
                                                              量：1倍样品用于检验；1倍样品用于留样（仲裁检验的凭
                         进口关税过高
             审批时限统计不合理、流程节点不清晰                                证）；1 倍样品用于应对在检验时出现的意外情况，保留
                  信息公开及沟通机制不健全
                                                              重复检测的机会。对于用量较小的罕见病药品，企业也
                              其他
                                 0    10   20   30   40   50   60  可以基于产品具体情况提出申请，中国食品药品检定研
                                  企业面临的问题与挑战分布（占比）/%          究院视情况灵活开展抽样工作。
          图1 24家企业在罕见病药品进口中面临的主要问题与
                                                                  同时，监管方在进口样品检验过程中也面临挑战，
               挑战
                                                              如开展生物制品的检测时，存在检测项目多、部分项目
          2.3 专家访谈结果                                          所需的检测周期较长等情况；当产品情况复杂时，如涉
          2.3.1 企业进口罕见病药品的周期长、成本高昂                            及复杂细胞的培养以及一些动物实验时，检验操作的复
              从制药企业方来看，罕见病药品的开发通常需要花                          杂程度较大；另外，如果送检产品较为分散，也会影响检
          费比普通新药更高的成本，且罕见病患者人数较少，进                            验效率。而特殊进口模式下的药品检验，仍需根据具体
          口批次也会更少，如按照国内进口抽样检查的标准，则                            产品特点和国情进行考量。
          付出的抽检样本量对企业来说是一个较大的负担。以                             3 讨论与建议
          某受访企业的神经免疫罕见病药品为例，其于2021年4                          3.1 优化罕见病药品认定机制，完善进口引入依据
          月在我国被批准上市后，共进口 2 批，第一批 590 支、第                          相较于全球认定的罕见病数量，国内已发布的 2 批
          二批 428 支。根据相关要求，该药品每批被抽样 120 支                      罕见病目录所涵盖的病种过少，无法满足国内超 2 000
          用于进口检验，而罕见病患者人数较少，进口检测用样
                                                              万罕见病患者的健康需求。这一覆盖缺口导致大量患
          品量在进口总量中占较大比例，有时可能超过患者使用
                                                              者面临“境外有药、境内无药”的困境，亟须系统性改进。
          数量，给企业带来了较大负担。而且，由于部分罕见病
                                                              因此，建议加快罕见病目录的更新，并参考美国和欧盟
          生物药的特殊性，在进行样本采集检测时，可能会经历
                                                              等国家和地区用流行病学数据对罕见病和罕见病药品
          多次遗传部门的审批，从而延长审批时间。
                                                              界定的方式，通过量化标准为药品研发与准入提供清晰
          2.3.2 境外企业进入中国市场的意愿较低
                                                              依据，建立并优化基于中国人群流行病学数据的动态定
              部分访谈企业表示，通过海南博鳌乐城国际医疗旅
                                                              义机制，将患病率、疾病严重程度等客观指标纳入考量，
          游先行区和粤港澳大湾区等医疗特区模式引入境外药
                                                              为罕见病药品的资格认定和进口引入提供依据。
          品具有较大挑战：在该模式下面对的患者极为有限，相
                                                              3.2 完善罕见病药品进口激励政策
          较普通进口模式获益较少且成本较高，投入产出较低，
                                                                  在临床急需境外新药的认定方面，我国还需提高药
          故企业将药品引入中国市场的意愿相对较低；同时，由
                                                              品清单更新频率，为更多境外罕见病药品的进口提供动
          于中国对罕见病药品境内注册上市的政策宣传不足，国
                                                              力。在进口增值税方面，我国虽然提出对进口罕见病药
          外企业不清楚中国的药品注册流程、支付环境、获利情
                                                              品减按 3% 征收进口环节增值税，并发布了 3 批符合条
          况，不够了解海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区、粤港
                                                              件的罕见病药品清单，但该清单包含的品种数量有限且
          澳大湾区等特殊进口模式，这也降低了国外企业进入中
                                                              更新缓慢。因此，建议进一步扩大税收优惠政策覆盖的
          国市场的积极性。
          2.3.3 医疗机构与企业的临床试验合作沟通意识不强                          罕见病药品品种范围，激励更多罕见病药品从境外引入
              从医疗机构方来看，其非常愿意和企业在罕见病药                          中国。同时，在审批环节也应进一步提升罕见病药品的
          品的创新和医学转化方面达成合作，但目前在进口新药                            优先级，可以参考美国罕见病药品上市享受的多条加速
                                                                  [13]
          的临床试验开展方面，双方提前沟通的意识不强，并表                            通道 ，缩短审批时限，降低企业的审批成本。
          示合作应该在进入临床试验阶段之前甚至更早的时间                             3.3 提升罕见病药品进口监管灵活性
          就开始。                                                    我国罕见病患者常面临“境外有药、境内无药”的困
          2.3.4 患者面临境内无药、境外购药风险大的难题                           境，现有进口检验机制存在资源分配不均、审批周期长
              从患者方来看，面对“境外有药、境内无药”的严峻                         等问题。对于境外已上市、临床使用较为成熟和安全的
          形势，其通常会选择自行从海外购药，但这可能会带来                            罕见病药品，建议建立基于风险评估的分级监管制度，
                                                                                        [14]
          较大的风险。如部分境外已上市、境内未上市的抗癫痫                            参考美国和欧盟的“互认协议” ，将他国监管机构的质
          药物，在国内是按照麻精药品进行严格管控的，这类药                            量检验报告纳入考量，并结合中国食品药品检定研究院
          物进口备案很困难，患者只能通过代购获取药品，但这                            给出的审核情况，进一步改进我国进口罕见病药品的抽
          种行为又会面临非法贩毒的法律风险。                                   检方式和标准，优化检验资源配置。


          · 2100 ·    China Pharmacy  2025 Vol. 36  No. 17                            中国药房  2025年第36卷第17期
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