Page 23 - 《中国药房》2025年17期
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3.4 充分发挥医疗特区优势，加速境外罕见病药品引入                              to define rare diseases and orphan drugs：a systematic re‐
              目前，在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区和粤港                              view protocol[J]. BMJ Open，2022，12（7）：e062126.
          澳大湾区等医疗特区引进模式下，罕见病患者有限导致                           [ 2 ]  EDVARD SMITH C I，BERGMAN P，HAGEY D W. Esti‐
          的企业投入产出比不高等问题仍存在。建议提高特区                                 mating the number of diseases：the concept of rare，ultra-
          医疗机构在罕见病领域的诊疗水平，并通过罕见病诊疗                                rare，and hyper-rare[J].iScience，2022，25（8）：104698.
          协作网搭建患者信息数据库，与协作网涉及医疗机构和                           [ 3 ]  RAJASIMHA H K，SHIROL P B，RAMAMOORTHY P，
          相关企业建立合作平台，及时发掘未满足的用药需求。                                et  al.  Organization  for  Rare  Diseases  India （ORDI）：
          同时，继续加强真实世界研究的机构建设与人才培养，                                addressing the challenges and opportunities for the Indian
          充分发挥先行区“先行先试”作用，吸引更多的国际药械                               rare diseases’ community[J]. Genet Res （Camb），2014，
                                                                  96：e009.
          厂商进行合作，及时引入更多境外新药，为罕见病患者
                                                             [ 4 ]  金敏，马爱霞. 江苏省罕见病保障政策与孤儿药供应保
          用药提供更多的选择。
                                                                  障模式研究[J]. 中国药物经济学，2019，14（3）：93-101.
          3.5 加强医疗机构、监管部门与企业间的沟通交流
                                                             [ 5 ]  过其祥，刘云鹏，朱珈震，等 . 基于 Orphanet 数据库的中
              首先，在罕见病药品进口的早期阶段，企业和医疗
                                                                  国罕见病界定及累积时点患病率测算[J]. 中国新药杂
          机构之间应当在进口新药的临床试验方面提前进行沟
                                                                  志，2025，34（1）：6-11.
          通并开展合作，从而促进罕见病药品的创新和医学转
                                                             [ 6 ]  任淑月，孙岚，杜冠华. 重定位策略在罕见病治疗药物中
          化。其次，药品检验部门应当开展与企业的技术交流，
                                                                  的应用研究进展[J]. 江苏大学学报（医学版），2021，31
          合理安排送检时间、次数，根据特殊情况提出检验需求，
                                                                 （1）：17-22.
          共同提高检验效率，降低企业的进口成本，尽快让患者                           [ 7 ]  中国罕见病联盟.中华人民共和国中央人民政府国务院常
          获益。最后，在药品进口过程中，为更好地促进相关部                                务会议[EB/OL].（2019-02-12）[2024-11-13].https：//www.
          门之间的交流，建议定期召开跨部门联席会议（如药监                                chard.org.cn/list/news/15/28.
          部门、卫生健康委、海关、医保等部门联合办公），以解决                         [ 8 ]  第一财经 . 30 种罕见病“境外有药，境内无药”，进博如
          罕见病药品在“审批-通关-支付”链条上的梗阻；同时，建                             何提速罕见病用药保障[EB/OL]. （2024-11-09）[2025-
          立“企业-医疗机构-患者”三方沟通平台，进一步打通患                              03-25]. https：//m.yicai.com/news/102351030.html.
          者用药的通道。                                            [ 9 ]  药智网. 第二批罕见病目录：18种罕见病“境外有药，境
          3.6 加大进口政策宣传力度，提升境外企业进口积极性                              内无药”、10+种罕见病新药国内将上市[EB/OL]. （2023-
              加大我国罕见病药品进口保障政策宣传力度，提升                              10-17）[2024-10-18]. https：//mp.weixin.qq.com/s/OLvPU‐
          境外企业对我国罕见病药品进口保障环境的认知程度。                                VwcGsqLbptA_UFTHQ.
          建议我国政府为制药企业开放政策解读的信息平台，并                           [10]  FELLOWS G K，HOLLIS A. Funding innovation for treat‐
          出台相关流程的指导文件，让更多罕见病药品企业了解                                ment  for  rare  diseases：adopting  a  cost-based  yardstick
          中国的药品进口注册流程和支付保障政策，为境外企业                                approach[J]. Orphanet J Rare Dis，2013，8：180.
          开拓中国市场提供重要支撑，从而吸引更多境外罕见病                           [11]  黄哲，曲若暄，兰毅鹏，等. 罕见病药品进口流程与监管
          药品进入中国市场，惠及更多罕见病患者。                                     建议研究[J/OL]. 沈阳药科大学学报，2023：1-7（2023-11-
          4 结语                                                    09）[2025-03-25]. https：//link.cnki.net/doi/10.14066/j.cnki.
                                                                  cn21-1349/r.2023.0295.
              我国罕见病药品进口流程包括前期申请、临床试
                                                             [12]  World Health Organization. Anatomical therapeutic chemi‐
          验、审批标准、进口备案、口岸检验、通关放行和药品使
                                                                  cal （ATC）  classification[EB/OL].  [2025-06-08].  https：//
          用等多个环节。结合调研内容发现，对于罕见病药品进
                                                                  www.who.int/tools/atc-ddd-toolkit/atc-classification.
          口，在诸多环节上都存在一些“卡点”和“堵点”，如国内
                                                             [13]  邬镜净，袁惠琴，田梦妍，等. 美国罕见病药物研发激励
          外审批标准不一致、检测成本较高和审批周期较长、企
                                                                  政策实践及启示：基于药品全生命周期视角[J]. 中国新
          业获益和患者获益之间的平衡考量等，对罕见病药品进
                                                                  药杂志，2024，33（20）：2081-2087.
          口的效率造成了一定影响，也在一定程度上降低了企业
                                                             [14]  European  Medicines  Agency.  Mutual  recognition  agree‐
          引进罕见病药品的积极性。结合相关利益方的专家意
                                                                  ments （MRA）[EB/OL]. （2025-07-05）[2025-07-11].https：//
          见，我国在罕见病药品进口工作方面还应该进一步优化                                www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/
          罕见病药品认定机制、完善进口激励政策、提高监管灵
                                                                  research-development/compliance-research-development/
          活性、发挥医疗特区优势、加强沟通和宣传力度，从而为                               good-manufacturing-practice/mutual-recognition-agree-
          我国罕见病药品的高效进口及使用提供充分保障。                                  ments-mra.
          参考文献                                                              （收稿日期：2025-03-07  修回日期：2025-07-11）
          [ 1 ]  ABOZAID G M，KERR K，MCKNIGHT A，et al. Criteria                                    （编辑：林 静）



          中国药房  2025年第36卷第17期                                              China Pharmacy  2025 Vol. 36  No. 17    · 2101 ·
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