Page 21 - 《中国药房》2025年17期

表2 访谈专家信息 重危及生命且尚无有效治疗手段疾病以及罕见病的药
访谈专家编号 访谈对象代称 工作单位 单位性质 品，进口药品注册申请人经研究认为不存在人种差异
1 L某 中国药品监督管理研究会 政府部门 的，可以提交境外取得的临床试验数据直接申报药品上
2 Y某 国家药品监督管理局药品审评中心 政府部门
3 W某 中国食品药品检定研究院 政府部门 市注册”。大多数有进口经验的企业（66.67%，16/24）表
4 L某 北京罕见病诊疗与保障学会 政府部门 示，该项政策对企业引进罕见病药品进行临床试验有帮
5 G某 德勤控股集团中国有限公司 制药企业 助，可以大幅提升药品在国内获批上市的速度；但也有
6 Z某 上海医药集团股份有限公司 制药企业
7 H某 上海上药睿尔药品有限公司 制药企业 企业（20.83%，5/24）表示，境外已上市的药品普遍缺乏
8 L某 上海琅钰科技（集团）有限公司 制药企业 华人样本，会被判定存在人种差异，所以该项政策在实
9 C某 北海康成制药有限公司 制药企业 践中并不适用；少数企业（12.50%，3/24）对此项政策的
10 F某 复旦大学附属儿科医院神经内科 医疗机构
11 Z某 北京协和医院药剂科 医疗机构 感知不明显。
12 D某 卓蔚宝贝支持中心 患者组织 （2）企业对罕见病药品上市审批加速政策较为满
13 W某 病痛挑战公益基金会 患者组织
意：为加速临床急需罕见病药品的进口，中国在 2020 年
2.2 企业问卷调查结果
3 月发布的《药品注册管理办法》提出“对临床急需的境
2.2.1 企业进口罕见病药品的意愿和模式 外已上市、境内未上市的罕见病药品，将审评时限缩短
（1）企业进口罕见病药品的意愿较为强烈：在罕见
为 70 d”。大多数有进口经验的企业（70.83%，17/24）表
病药品进口意愿方面，24家（96.00%）跨国制药企业表明 示，该项政策为企业大幅节省了罕见病药品进口上市注
有引进境外已上市、境内未上市的罕见病药品的经验或 册花费的时间成本，显著缩短了药品进入中国市场的时
计划，唯一 1 家企业（4.00%）没有进口计划的原因是该 间；但少数企业（12.50%，3/24）表示，该项政策的落地受
企业的罕见病药品主要来源于自主研发且目前还未上 到《临床急需境外新药名单》的限制，临床急需药品的认
市。由此可知，引进境外已上市、境内未上市的罕见病 定尚无明确标准，且名单更新缓慢，阻碍了更多境外药
药品是大多数跨国制药企业的战略目标之一。 品通过该特殊通道进入中国；其余企业（16.67%，4/24）
（2）企业进口罕见病药品的模式呈多样化：在罕见 对此项政策感知不明显。
病药品进口模式方面，常规进口模式仍是主流（79.17%， 2.2.3 企业在进口罕见病药品过程中面临的困难
19/24），其次是海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区引进 尽管我国政府为加强罕见病药品进口出台了诸多
模式（62.50%，15/24）和粤港澳大湾区的“港澳药械通” 政策，但企业在药品进口的实际操作中仍面临许多问题
引进模式（45.83%，11/24），使用最少的进口模式是临床 与挑战。从问卷调研结果来看，企业面临的最大问题是
急需进口（25.00%，6/24）。造成上述局面的原因通常是 相关制度存在不清晰之处（54.17%，13/24），如申请免除
企业在常规进口模式上更有经验，在特殊进口模式上还 临床试验直接获批的标准不够细致，也没有明确的实施
在尝试和探索，且特殊进口模式意味着更严苛的审批条 办法和指导原则为企业指明方向；其次是实际审批程序复
件。此外，没有开展罕见病药品进口计划的跨国制药企 杂（45.83%，11/24）和实际审批周期过长（41.67%，10/24）。
业也表示，会对以上进口模式保持关注，包括同情用药 部分企业表示，政策理论和实践之间存在差异，在实际
模式。同时，调研发现大多数企业（58.33%，14/24）在常 进口环节中常常面临药品样本检验批次多、检验周期长
规进口罕见病药品时，也会同步推进海南博鳌乐城国际 等问题。罕见病药品的审批费用较高和进口关税过高
医疗旅游先行区引进和粤港澳大湾区的“港澳药械通” 也是企业面临的重要挑战。部分企业还提出了在药品
引进。但由于通过这2种模式进口的药品通常仅限在医 进口过程中涉及的审批时限统计不合理、流程节点不清
疗机构内使用，无法满足全体罕见病患者治疗需求，且 晰（20.83%，5/24）和监管机构的信息公开及沟通机制不
考虑到对于产品商业化的帮助比较有限，企业会在实际 健全（20.83%，5/24）等问题，如在审评时限的统计标准
引进环节中对多种模式进行权衡与布局。例如有 10 家 方面不能与监管方达成一致，企业与药品审评中心和中
企业（41.67%，10/24）表示会同步推进3～4种进口模式， 国食品药品检定研究院等相关部门的沟通渠道也有待
以帮助患者早日有药可用、帮助医生及早获取药品使用 畅通。此外，部分企业表示在引进罕见病药品时还面临
经验，并不断积累真实世界数据。 以下其他问题（20.83%，5/24）：（1）进口药品的生产日期
2.2.2 企业对罕见病药品进口政策的态度和评价 不能早于国内批准日期，导致了库存药品资源的浪费，
（1）企业对罕见病药品临床试验减免政策较为满 从而增加了企业生产成本；（2）罕见病药品生产批次少
意：在指导企业引进罕见病药品在境内进行临床试验方 与样品检验需求量大之间的矛盾；（3）部分罕见病药品
面，中国在 2018 年 5 月发布的《关于优化药品注册审评 在境外临床数据充足情况下仍被要求做临床试验且没
审批有关事宜的公告》提出“对于境外已上市的防治严 有加快审批路径。调研结果见图1。

中国药房 2025年第36卷第17期 China Pharmacy 2025 Vol. 36 No. 17 · 2099 ·