Page 20 - 《中国药房》2025年17期

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有不到5%的罕见病有药可治 。“无药可用”是全球罕见 主要是“对现有罕见病药品进口政策制度的态度和建
病患者面临的共同难题之一。 议、进口环节面临的困难和问题以及在推进罕见病药品
罕见病虽然少见，但在我国的患病人数超过 2 000 进口过程中的需求和挑战”；针对医疗机构专家的访谈
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万人 。罕见病药品的可及问题也对我国罕见病保障事 提纲主要是“其在罕见病药品保障进程中的作用和在进
业的推进和发展提出了巨大挑战。就我国2批罕见病目 口环节中的诉求”；针对患者组织专家的访谈提纲主要
录中涉及的207种疾病而言，目前仍有30余种疾病处于 是“其对罕见病药品进口保障现状的态度以及罕见病药
“境外有药，境内无药”的状态 [8―9] 。在此情形下，药品进 品进口面临的困难等”。
口仍是我国罕见病患者最快速、最高效获取药物的方 2 结果
式。于是，我国在中央和地方多个层面出台了一系列政 2.1 调研对象基本信息
策（如《临床急需药品临时进口工作方案》《氯巴占临时 2.1.1 调研企业信息
进口工作方案》以及海南博鳌乐城国际医疗旅游先行 共 25 家跨国制药企业的相关负责人参与本次问卷
区、粤港澳大湾区和北京综合保税区3个罕见病药品保 调研。受访者岗位主要是准入部门（35.00%）、政府事务
障先行区的配套政策）以加强罕见病药品的供应保障， 部门（21.00%）、注册部门（12.00%）和市场部门（12.00%）
涵盖了先行区建设、进口税收优惠、进口备案制度、临时 等，受访者均为直接负责和参与企业药品进口管理或决
急需药品进口管理、药品使用和监管等多方面内容，力
策的关键人员。25 家跨国制药企业的业务涉及的罕见
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图打破笼罩在罕见病药品上的“市场不确定性” ，以提
疾病类别包括神经系统（20.00%）、抗肿瘤及免疫系统
升患者用药可及性。但在我国现阶段的罕见病药品进
（15.00%）、血液系统（14.00%）、泌尿生殖系统及性激素
口工作中，仍存在一些“堵点、卡点”影响了其进口效
（12.00%）等。大多数企业（96.00%）在中国有在研或已
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率 。因此，本研究通过开展罕见病制药企业问卷调研
上市的罕见病药品，药品来源途径包括自主研发、合作
和相关领域专家访谈，探析我国罕见病药品进口环节存
开发和海外授权引进。调研企业的基本信息见表1。
在的具体问题和挑战，并基于国情对我国罕见病药品进
表1 调研企业基本信息
口政策制度和流程设计提供参考建议，以期进一步提升
企业业务涉及的 是否有罕见病药品
我国罕见病患者的用药可及性。 调研企业序号 罕见疾病类别 a 上市的经验或计划 罕见病药品来源
1 调研对象和方法 1 C、L、N 是 合作开发、海外授权引进
2 N 是 海外授权引进
1.1 调研对象
3 A、C、D、L、R 是 自主研发、海外授权引进
罕见病药品进口过程涉及政府监管部门、制药企 4 B、C、D、G、L、M、N 是 海外授权引进
业、医疗机构及患者群体等多个相关方的参与，且我国 5 C、L、N 是 自主研发、合作开发、海外授权引进
6 D、M、N 是 自主研发、海外授权引进
罕见病进口药品大多为跨国制药企业研发或引进。因
7 N 是 自主研发、海外授权引进
此，本研究选取的调研对象为负责罕见病药品进口管理 8 B、N 是 合作开发、海外授权引进
的药监部门专家、布局罕见病领域的跨国制药企业的相 9 B、C、D、G、N 是 海外授权引进
10 B、D、G、N、V 是 自主研发、合作开发、海外授权引进
关负责人，以及参与药品进口及使用环节的医疗机构临
11 N 是 自主研发、海外授权引进
床专家、患者组织专家。 12 B、D、G、L、M、N、S 是 自主研发、合作开发、海外授权引进
1.2 调研方法 13 N 是 自主研发、海外授权引进
本研究对位于北京和上海地区的布局罕见病领域 14 D、L、R 是 自主研发、海外授权引进
15 A、C、D、L、R 是 自主研发、海外授权引进
的跨国制药企业的相关负责人发布线上调研问卷，问卷 16 N 否 自主研发
题型包括选择题和开放性填空题。调研内容包括企业 17 B、D、G、L、V 是 自主研发、合作开发、海外授权引进
进口药品的意愿、进口模式、对罕见病药品进口政策的 18 B、G、L 是 合作开发、海外授权引进
19 B、G 是 自主研发、海外授权引进
态度和评价以及在进口过程中实际面临的困难。 20 B、L 是 自主研发、合作开发、海外授权引进
同时，设计 4 份访谈提纲，分别对来自政府部门、医 21 B、C、G、M、N、V 是 自主研发、海外授权引进
22 B、J、L、N、R、S 是 自主研发、海外授权引进
疗机构、制药企业和患者组织的罕见病领域专家开展面
23 M 是 自主研发、海外授权引进
对面及线上访谈调研。访谈专家纳入标准为：（1）从业 24 A、G、L、N 是 自主研发、合作开发、海外授权引进
年限≥5年；（2）所在机构或部门涉及罕见病药品进口管 25 B、G、L、N 是 自主研发、合作开发、海外授权引进
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理及使用环节的关键环节；（3）近3年直接参与罕见病药 a：涉及类别按照药品的解剖学、治疗学及化学分类系统划分 。
品进口政策制定、药品引进、临床实践或患者倡导等。 2.1.2 访谈专家信息
其中，针对政府部门专家的访谈提纲主要是“我国罕见 共对 13 位来自政府部门、医疗机构、制药企业和患
病药品进口保障的顶层制度设计、进口规范和流程设置 者组织的罕见病领域专家开展面对面及线上访谈调研。
以及管理现状和挑战”；针对医药企业专家的访谈提纲 访谈专家信息见表2。

· 2098 · China Pharmacy 2025 Vol. 36 No. 17 中国药房 2025年第36卷第17期