Page 12 - 《中国药房》2025年12期
P. 12

真实世界数据/证据对药品质量影响这一问题，业界普遍                           过“新药申请+专论申请”双轨制实现了 OTC 的风险分
          持正向积极的态度。                                           级管理：创新成分通过新药申请接受严格审查，而符合
                                                                                                           [7]
              关于真实世界数据/证据在 OTC 注册审评中的作                        专论标准的 OTC 则可通过简化程序快速获批上市 。
          用，调研结果（表 5）显示，协助 OTC 的上市后安全监测                       日本则通过八大注册分类体系，将传统药物与化学药区
         （83.8%）、支持处方药和OTC的转换（68.8%）、补充OTC                    分管理，其中第8类专论药品更是授权地方监管机构审
          的有效性证明（66.9%）、为 OTC 专论提供证据（51.3%）                   批，显著提升了低风险品种的上市效率。基于此，笔者
          是主要的作用类型。这表明受访者普遍认为我国现行                             建议，我国可借鉴上述经验，构建“3+1”分层管理体系，
          专论制度尚不完善、数据应用场景仍不明确，反映出行                            即对创新成分采用完整的审评程序，对专论药品实行备
          业对真实世界数据/证据持“风险防控优先，创新应用渐                           案制管理，对传统中药采用简化技术要求，同时设立处
          进”的务实态度；未来随着监管体系的成熟，真实世界数                           方药-OTC转换专项通道。该模式既符合我国“放管服”
          据/证据在 OTC 审评审批中的应用维度有望进一步                           的药品监管改革方向，又能实现监管资源的优化配置。
          拓展。                                                     在专论制度建设方面，美、日等国的经验提示，动态
              关于我国在OTC注册审评中应用真实世界数据/证                         更新机制和科学遴选标准是专论制度成功的关键。美
          据的难点（表 5），按赞同者比例由高到低排列依次为数                          国通过专论制度实现低风险 OTC 的快速上市，美国
          据质量、数据获取、数据分析、数据安全、数据存储。可                           FDA 在《OTC 审评法规》中明确了活性成分的标准化管
          见，数据质量是该类数据/证据在 OTC 注册审评中应用                         理路径，并通过公民请愿机制动态更新专论内容。本次
          的最大难点。                                              调查结果显示，多数受访者建议，我国可考虑设置分阶
              关于简化OTC上市路径的关键措施（表5），支持率                        段试点的专论制度：优先遴选对乙酰氨基酚等已积累了
          较 高 的 包 括 建 立 独 立 的 OTC 注 册 审 评 审 批 程 序             10 年以上安全数据的化学药成分，建立我国首版 OTC
         （81.8%）、探索真实世界数据/证据在OTC注册审评的应                        专论目录；同时，参考澳大利亚 N2 程序经验，对符合专
          用（70.1%）、调整进口OTC的技术资料要求（54.5%）等。                    论标准的产品申请免除临床研究，仅需提交稳定性试验
          可见，建立独立的OTC注册审评审批程序是当务之急。                           等关键技术文件即可参加审评审批，并允许企业采用模
              受访者关于真实世界数据/证据应用于OTC注册审                         块化申报格式，剔除与专论标准重复的非核心研究资
          评的有效建议概括如下：（1）建立真实世界数据质量分                           料，以避免提交重复冗杂的材料，提高审评审批效率。
          级标准体系。建议制定《OTC领域真实世界数据采集与                           3.1.2 技术革新，探索证据多元化的审评范式
          评估技术指南》，针对电子健康记录、患者自报告等数据                               本次调研结果显示，21.4% 的受访者主张采用不同
          类型设立明确的质量控制指标体系。（2）推行场景化证                           于处方药的OTC注册技术要求，并主张大幅度简化其技
          据应用分层决策机制。根据 OTC 审评风险等级划分证                          术门槛。美国采取的“时间与范围覆盖申请”机制允许
          据应用场景，高等级证据（如多中心大样本队列研究）可                           企业使用历史销售数据替代部分临床试验数据，这一经
          用于补充有效性证明，中等级证据可用于支持专论更                             验值得借鉴。本研究调研结果还显示，受访者认为真实
          新，低等级证据可用于进口 OTC 技术资料替代（但应建                         世界数据/证据应用于 OTC 的注册需重点解决两大问
          立2年期动态评估机制）。（3）构建全生命周期数据治理                          题：一是数据质量控制，对此建议参考欧洲药品管理局
          平台。整合国家药品不良反应监测系统与商业数据库，                            的《真实世界证据框架指南》，建立患者报告结局标准化
          打造智能分析中枢，重点开发用药日志自然语言处理工                            采集流程，并采用区块链技术确保数据可追溯；加快制
          具，自动捕获不良反应信号。（4）积极探索真实世界数据/                         定《药品真实世界研究质量管理规范》，明确数据采集、
          证据在 OTC 注册审评中的应用路径，开展试点项目，促                         清洗、分析标准。二是应用场景界定，对此建议初期可
          进审评决策的科学化与现代化。                                      限定真实世界数据/证据仅用于剂量调整等非核心审评
          3 讨论                                                环节，后续再逐步开放至疗效再评价场景（如探索新适
          3.1 我国OTC市场准入优化路径                                   应证等高价值领域），同步建立动态获益-风险评估
              本次调研结果表明，我国现行OTC注册审评体系在                         模型。
          制度灵活性、审评效率及全生命周期监管等方面亟待改                                针对中药的分类管理需求，日本“汉方药注册基准”
          进。笔者将结合国内外实践经验，从制度重构、技术革                            提供了有益参考，其通过建立药材基原数据库和提取物
                                                                                                           [8]
          新和监管创新3个维度展开讨论，对本土化适配路径进                            标准化生产工艺库，实现了传统药物的现代化管理 。
          行总结。                                                本课题组建议，我国可将中药类OTC划分为“经典名方”
          3.1.1 制度重构，建立分层分类的注册管理体系                            和“改良新药”两类：前者可豁免药效学试验，但需提供
              当前我国OTC注册审批体系存在制度层级模糊、转                         不少于20年的人用历史证明；后者则需进行循证医学评
          换标准笼统等问题。调研中 89.6% 的受访者呼吁建立                         价。这种差异化管理既符合中药特点，又能防控用药安
          独立的审评体系，这与国际主流趋势高度契合。美国通                            全风险。


          · 1422 ·    China Pharmacy  2025 Vol. 36  No. 12                            中国药房  2025年第36卷第12期
   7   8   9   10   11   12   13   14   15   16   17