Page 17 - 《中国药房》2024年24期
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          价，可以认为其已达到大幅降价的要求 。                                3 完善我国创新药医保准入临床价值评估工作的
              在总体临床获益方面，pERC 对贝林妥欧单抗在急                       建议
          性淋巴细胞白血病适应证方面的临床获益进行了评估。                               在创新药医保准入过程中，加拿大医保主管部门
          在有效性方面，Ⅱ期单臂临床试验结果显示，贝林妥欧                           CADTH委托专门的卫生技术评估机构进行创新药的临
          单抗治疗2个周期后，患者在完全缓解或完全缓解伴部                           床价值评估，专业程度较高。其评估流程、评估维度以
          分 计 数 恢 复（complete  remission  or  complete  remission   及评估结果均于官网公示，信息透明度较高。对于患者
          with partial hematological recovery，CR/CRh）、总生存期   团队和医生团队的意见纳入，以及“附期限报销”途径的
         （overall survival，OS）及无复发生存期（relapse-free sur‐      设置，充分体现出 CADTH 临床价值评估对于真实世界
          vival，RFS）方面均具有显著改善。在安全性方面，分别                      中患者需求的考量，使得加拿大医保制度向着提高药品
          有38%、30%的患者发生了3、4级不良事件，15%的患者                      可及性和可负担性的方向发展。
          甚至发生了5级不良事件，毒性较大。基于有效性、安全                              基于以上对于加拿大创新药医保准入临床价值评
          性数据，pERC 认为贝林妥欧单抗与现有的化疗方法相                         估体系的梳理，本文为完善我国相关体系提出以下
          比具有净临床获益，但是结果不确定较大，建议仅适用                           建议：
          于一线治疗失败的患者。在疾病负担方面，由于目前贝                           3.1 建立专门机构，提升评估专业性
          林妥欧单抗疗效不确定性很大，纳入报销后极有可能带                               目前，我国的医保准入谈判虽然已建立专家库，但
          来资源浪费，并且其对护理资源的占用程度也很高，因                           是评估前临时组建的专家团队难以对所有待审查药品
          此 pERC 认为，贝林妥欧单抗报销后的管理和监测难度                        的临床价值进行精准把握。加拿大在创新药的临床价
          都很大。但在临床需求方面，考虑到对于首次接受联合                           值评估方面则委托专家委员会开展，专家委员会以药品
          化疗抢救后复发的患者或不符合异基因造血干细胞移                            的卫生技术评估为主要工作内容，专门服务于创新药的
          植条件的患者，暂无有效治疗方法，因此该药存在较大                           医保准入，专业性较强。建议我国可设立针对创新药临
          的临床需求。                                             床价值评估的专门机构，主要从事药品的卫生技术评估
              在患者价值观匹配方面，虽然 pERC 认为该药的目                      研究，作为创新药医保准入过程中评估指南形成的主要
          标人群为既往接受过至少二线系统治疗的患者，但是患                           咨询单位和临床价值评估的主要执行单位，结合患者需
          者团体认为对于经过一线治疗后复发的患者，其也可以                           求、临床需求、行业需求，对创新药的临床价值做出科
          作为一种额外的治疗选择，希望有更多的治疗选择来延                           学、专业的考量。
          缓疾病进展。                                             3.2 适当公开评估结果，提高政策预期的清晰度
              贝林妥欧单抗在加拿大医保准入过程中的评估结                              目前，我国对于单个药品临床价值的评估结论尚未
          果及结论见表4。                                           对企业及社会相关团体公开，加之公开的工作方案中未
         表4 贝林妥欧单抗在加拿大医保准入过程中的评估结                            明确细化指标，仅有几大评估维度可供参考，故企业对
               果及结论                                          政策的预期不够清晰，难以在药品开发早期及申报材料
          评估维度    子维度    评估结果                    评估结论        准备过程中兼顾药品的有效性及市场需求。建议我国
          总体临床获益  有效性    前2个治疗周期在CR/CRh、OS、RFS方面具有显著改善       在医保等部门的官网中明确评估药品价值的框架及各
                  安全性    毒性很大                                个维度的具体定义，对于创新药临床价值的评估结果也
                  疾病负担   报销后的管理和监测难度都很大          结果：附条件报销；
                                                 条件：大幅降价
                  临床需求   临床需求较大                              建议医保部门主动公开或依申请公开，在结果层面给予
          患者价值观匹配 患者价值观 希望有更多治疗选择，延缓疾病进程                     企业适当指导，帮助企业按照政策导向准备申报材料，
              贝林妥欧单抗在申请医保准入时提供的临床试验                          提高新药、好药进入医保的成功率。
          数据所表现出来的有效性、安全性均不太理想，报销后                           3.3 以患者为中心，完善临床获益评估维度和指标体系
          的管理和监测难度也很大。但是急性淋巴细胞白血病                                本文通过对加拿大创新药临床价值评估维度的梳
          为罕见病，在加拿大暂无有效疗法，该药临床需求较大。                          理，结合 CADTH 对于贝林妥欧单抗的评估过程和结论
          此外，患者认为需要更多的治疗选择来延缓病程，为匹                           可知，加拿大在对创新药临床价值展开评估时充分考虑
          配患者价值观，专家委员会最终给出附条件报销结论，                           了患者价值观，并将其作为很重要的指标影响着评估结
          但是考虑到医生团体的观点，加拿大将报销对象限定为                           论，使评估结论有效服务于患者。建议我国可将药品在
          至少接受二线系统治疗后失败且身体情况尚可的患者，                           患者维度的影响，如对患者需求、生活质量和生理功能
          并以大幅降价为条件进行报销。可见，创新药品的临床                           的改善等，纳入临床价值的评估维度与指标体系，充分
          需求、医生团体的意见以及患者团体的价值观均在不同                           体现“以患者为中心”的医保遴选原则。同时，可在评估
          程度上明确影响着加拿大医保准入的评估结果。                              过程中酌情引入患者团体的意见作为参考，适当考虑患


          中国药房  2024年第35卷第24期                                              China Pharmacy  2024 Vol. 35  No. 24    · 2975 ·
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