Page 19 - 《中国药房》2024年23期

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量表研制及应用总体还处于初级阶段 。具体体现在： 建基于证据的审评框架。申请人应当在申请材料中提
（1）缺乏科学、规范化的研发方法和系统的评价标准； 供PROMs及其使用背景、所满足的药物研发需求、数据
（2）现有量表主要翻译自国外量表，自主研发的量表不 收集和分析计划等信息，并提供充分的科学证据证明该
多；（3）研究者倾向于选择普适性量表，对特异性量表的 工具符合资格认证标准。（3）建立信息更新与共享机制。
研制和应用不足；（4）缺乏患者参与量表研发的机制。 为解除和修改已认证的 PROMs 提供途径，鼓励 PROMs
一项研究在选取的 193 个 PROMs 中，发现只有 9.3% 在 知识产权、所有权及其他权益的流转，有助于PROMs的
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开发过程中体现了患者参与 。PROMs 的研发缺少患 推广与应用 。
者参与可能导致量表内容无法精确覆盖或反映目标患者
每个申请阶段的审评流程
审评结果
申请阶段
申请阶段 每个申请阶段的审评流程 审评结果
群体的需求和关注点。
意向书
意向书
5.3.6 数据安全与数据自由难以平衡 描述PROMs的定义、
初步审评
全面审查
使用背景及科学依 初步审评 全面审查 PROMs委委 意向书
意向书：：
员会决定
考虑到 PED 二次利用模式的多元性以及流转方式 据、所满足的药物研 ·要 素 的 完 ·形 成 一 份 员会决定 发出决定信，告
考 虑 清 单 ， ·委 员 会 综
整性
发需求
知是否被认证
的多样性，如何在数据安全和数据自由之间取得平衡成 ·支 持 材 料 其中可能要 合评估学科
专家对该申
求申办者补
的充分性
·语 言 的 简 充额外信息 请的考虑以
明性
资格评定计划
资格评定计划
为问题：（1）数据的流转是否伴随数据所有权的转移？ 描述可用的相关数 ·对 上 一 阶 ·向 PROMs 及美国 FDA
委员会提出
提出的决定
据、研究空白、建议 段美国 FDA 决定建议 建 议 ，做 出
（2）对于不同的 PED 类型，患者的控制程度和自主权是 的数据收集和分析 意见的回复 决定
计划 情况 ·向 请 求 人 资格评定计划
资格评定计划/
否不同？（3）当 PED 与其他 RWD 库整合时，患者如何持 ·在 规 定 期 发出告知申 认证资料包
认证资料包：：
请状态的决
限内向申办
者发出可复 定信及对下 告 知 是 否 被 接
续对数据的用途和状态进行跟踪？每次数据整合或变 完整的认证资格包 审备忘录 一申请阶段 受，以及对下一
完整的认证资格包
申请阶段的意见
对 PROMs、使 用 背 的建议
更用途是否都需要签署新的知情同意书？（4）若患者权 景进行详细描述，并
提供符合该类型药
益在数据处理过程中受损，可采取哪些救济措施？ 物研发工具的证据
标准的充分证据
6 我国PED应用于RWS的相关政策建议 进入下一提交阶段
6.1 研究并出台专项指南文件 图2 美国FDA的PROMs资格认证程序
由于患者参与机制及 PED 的应用在传统临床试验 6.4 拓展收集真实世界中PED的途径
和 RWS 中存在很大不同，因此监管机关有必要出台专 多样的PED类型和丰富的PED资源能为RWS的良
项文件进行指导。指南文件可重点关注以下问题：（1） 好实践提供重要支持，因此建议扩大 RWD 中的 PED 来
术语辨析——部分术语间存在含义交叉重叠的问题，应 源：（1）定期召开患者会议收集信息，同时加强患者组织
进行明确界定；（2）PED在RWS中的价值和具体应用场 建设及延伸患者组织合作。（2）搭建患者社区平台——
景；（3）在 RWS 中收集 PED 的良好实践经验、案例或其 除由患者主动分享信息之外，还可将监管部门、研究人
他，应进行明确界定；（4）向监管方报告PED收集计划及 员及药企等接入平台，及时发现潜在的安全风险和未满
实施过程的规范格式；（5）评价 PED 适用性的结构化框 足的需求。（3）加强专业数据平台建设——可借鉴国际
架；（6）数据归属与隐私问题；（7）指导、规范PED的数据 上较为成熟的 PED 平台，如 PatientsLikeMe、MedHelp、
治理过程。 WebMD、Drugs.com、Health-Boards.com等。（4）开发交互
6.2 患者参与量表的开发与认证 式健康记录功能，使患者能够在电子健康记录中添加
患者参与是确保PROMs能够如实反映患者体验的 信息。
必要条件之一。患者可参与到量表研发的3个阶段中： 6.5 探索PED与其他RWD整合的方法
（1）确定核心结果集和构建概念框架，确保PROMs所测 在 RWS 中，PED 并非其他 RWD 的替代，而是作为
量的结果和领域对患者是重要的；（2）条目开发——参 其他 RWD 的补充以生成更完整的数据集，因此链接数
与形式包括焦点小组访谈、半结构化访谈等；（3）检查量 据源至关重要。以PRO与电子健康记录的整合为例，目
表 的 可 理 解 性 和 内 容 的 有 效 性 。 此 外 ，为 了 确 保 前主要有 3 种策略：（1）将 PRO 评估作为电子健康记录
PROMs 能真正反映患者视角，建议将患者参与程度作 系统中的一部分。在这种情形下，PRO数据可以实时调
为评价 PROMs 的维度之一，并规范向监管方进行相关 出或调入电子健康记录系统，以便支持临床决策、纵向
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说明的范式 。 跟踪患者情况、获得患者实时反馈；（2）将PRO评估独立
6.3 建立PROMs资格认证程序 于电子健康记录之外——使用第三方或者内部开发的
针对目前我国 PROMs 存在的挑战，为鼓励相关主 独立系统收集PRO，并通过特定的接口和映射自动实时
体研发高质量的测量工具，统一并规范评价标准，推动 地作为离散化的字段纳入到电子健康记录系统中；（3）
测量工具在真实世界中的应用与共享，可借鉴美国FDA 最小系统集成——将PRO测量结果从PRO系统中单向
建立 PROMs 资格认证的程序（图 2）：（1）实施分阶段的 推送到电子健康记录系统进行储存，方法包括扫描文
申请审批流程，以促进监管方与申请人之间的沟通，便 档、由工作人员手动输入或在临床医生记录中手动记
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于监管方指导和资料更新，降低认证失败的风险。（2）构 录等 。
中国药房 2024年第35卷第23期 China Pharmacy 2024 Vol. 35 No. 23 · 2849 ·