Page 15 - 《中国药房》2024年23期
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发、研究设计、数据分析和不良反应监测中仍具补充价
                                         收集
                                                             值。当前，自然语言处理和卷积神经网络等技术有望实
                   RWD              自主收集    间接获得             现在自由文本中识别患者信息，而如何使这些数据达到
                                                       RWS
                                         治理                  监管标准并转化为RWE仍需进一步研究。
                   PED
                                                             2.2.3 实现药物研发中的患者参与
                                         RWE
                                                                 收集并将PED转化为RWE的过程为促进患者参与
           补充和解   生成直接  实现药物
            释现有   来自患者  研发中的           支持监管决策                药物研发提供了创新的方式，包括：（1）患者参与量表研
            RWE   的RWE  患者参与
                                                             发。如美国 FDA 于 2019 年启动临床报告结局测量
                  价值框架            新药  有效性 安全性 新增适
                                  注册   验证   评价  应证
                                                            （Clinical Outcome Assessment，COA）试点拨款计划，鼓
                                        实践路径                 励项目团队与患者合作研发异质性患者群体的拓展版
                图1 PED在RWS中的价值与应用路径                          量表。（2）患者参与 RWS 设计。如美国国家卫生委员
                                                             会（National Health Council，NHC）与多学科专家一起构
          2 RWS视角下PED的价值
                                                             建了以患者为中心的RWS设计框架 ，该框架让患者参
                                                                                            [4]
          2.1 PED与其他RWD的对比
                                                             与确定研究问题、指引研究设计、传播研究结论。（3）患
              PED与其他RWD分别代表疾病诊疗的主观与客观
                                                             者参与监管。如美国FDA通过收集真实世界的PED以
          视角。承载着主观看法及感受的 PED 以反映客观现实
                                                             支持监管决策，并建立了多种患者参与机制，包括患者
          的其他 RWD 为基础，而后者需要通过前者才能被正确
                                                             代表计划、患者会议、患者参与制定治疗指南等。
          地理解和解释。两者相互补充，方能实现系统、全面的                           3 RWS中PED的收集与治理
          药物评价，详见表1。
                                                                 PED 可以在各种环境中收集，包括临床护理场景、
          2.2 PED在RWS中的价值体现
                                                             观察性研究、公开会议和其他场景（如社交媒体、在线患
              RWS场景中，PED的价值体现在将患者体验这一评
                                                             者社区等）。根据数据特点，PED 可分为结构化数据与
          价维度纳入到RWE及其生成过程中，具体通过以下3种
                                                             非结构化数据。
          途径实现。                                              3.1 收集
          2.2.1 补充和解释现有RWD                                       在 RWS 中收集 PED 有 2 种常见模式：（1）通过自主
              虽然RWD来源于现实世界，但不能由此判定RWD                        收集直接获得；（2）通过其他 RWD 库间接获得。2 种模
          一定代表着现实。现有 RWD 可能并不完整，缺少全面                         式均可收集结构化或非结构化的PED。
          了解患者所必需的关键信息，而PED可以弥补这一数据                          3.1.1 通过自主收集直接获得
          空白，与其他 RWD 整合形成患者层面的完整 RWD 流，                         （1）PRO 研究：通过 PRO 收集 PED 时，常用电子患
          具体体现在：（1）丰富 RWD 内容；（2）减少 RWD 偏见与                   者 报 告 结 局 测 量 工 具（electronic  patient-reported  out‐
          混杂；（3）获得个体信息。                                      come  measure，ePROM）获 取 数 据 。 ePROM 一 般 由
          2.2.2 生成直接来自于患者的RWE                                PROMs 和移动应用辅助平台两部分构成，用于获取患
              PED经恰当、充分分析后可能形成RWE。受限于技                       者在某一时间点上的自我健康状态评估。（2）患者偏好
          术和数据特点，仍有大量PED无法产生RWE，但其在研                         研究：患者偏好研究方法包括自适应联合分析、离散选
                                              表1 PED与其他RWD的比较
                                              其他RWD                                         PED
          项目
                      医保索赔数据       电子健康记录          患者登记处数据         不良反应监测数据        结构化数据          非结构化数据
          内容       人口学数据、服务日期、医疗 人口学数据、实验室诊断数 人口学数据、用药数据、实验室诊断数据、生存 人口学数据、用药数据、病 患者对整个疾病及诊疗过程的观 患者对整个疾病及诊疗过程的观
                   编码、生命状态和药房交易  据、用药数据      结果、发病率及趋势、治疗情况       程记录、不良反应    点、感受、需求、行动、偏好、互动  点、感受、需求、行动、偏好、互动
          来源       医保系统         卫生保健系统       患者登记研究               药物不良反应监测系统  PROMs等          社交媒体、访谈会议等
          优势       人口特征明确；保持跨护理 人口特征明确；保持跨护理 涵盖患者报告数据；针对特定人群提供详细、 结构化数据，便于分析；多 有官方认证工具、PRO方法学指 信息具有深度与丰富性；形式灵
                   环境的高度完整性；低流失 环境的高度完整性；低流失 准确、结构化的数据；观测结局指标较为丰富； 由医疗保健专业人士报 南、良好实践案例；便于数据源整 活；可解释结构化数据的意义
                   率；反映患者健康状态变化 率；反映患者健康状态变化 形成较完整的随访记录；灵活性强，可在实施 告，可信度高      合；结果具备统计学意义和可比性
                   的重要节点        的重要节点        过程中调整研究目的、变换数据收集要求
          局限性      不以支持监管决策为目的； 不以支持监管决策为目的； 研究者自建数据库成本较高；已有患者登记数 患者主动报告的数据较 量表开发具有挑战；仅用于特殊疾 隐私和保密程度较弱；高成本；需
                   缺乏细节和针对性；不能提 缺乏细节和针对性；不能提 据库难以满足特定研究目的，且由于强制性不 少；缺少描述患者具体需 病领域；患者有负担；缺乏应用于 转化为非结构化数据才能量化分析
                   供综合数据；只有当患者与 供综合数据；只有当患者与 足，面临患者的招募和保留挑战       求、感受的数据     RWS的共识与指导
                   对应系统有交互时，才会产 对应系统有交互时，才会产
                   生记录；缺少患者偏好信息  生记录；缺少患者偏好信息
          纳入PED的情形 该情况极少发生      临床护理中收集的PRO  多为特定研究目的而收集          依赖于患者直接报告不良 /               /
                                                                  反应的机制及传播途径
             PROMs：患者报告结局测量工具（patient-reported outcome measures）；PRO：患者报告结局（patient-reported outcomes）。


          中国药房  2024年第35卷第23期                                              China Pharmacy  2024 Vol. 35  No. 23    · 2845 ·
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