Page 16 - 《中国药房》2024年23期
P. 16

择实验、（半）结构化访谈等，用于获取患者对不同药物                           存在于临床护理记录中，利用自然语言处理技术可以实
          治疗方案的偏好。（3）开放式定性研究：该研究主要是通                          现这些数据的结构化转化，治理步骤包括医学文本分
          过社交媒体、患者研讨会、公开会议、访谈等收集非结构                           类、文本分割、词义消歧、医学编码等。需要指出的是，
          化PED。                                               RWD 的适用性包括数据可靠性和数据相关性，其中数
          3.1.2 通过其他RWD库间接获得                                  据相关性需结合特定的研究问题对数据库是否满足研
             （1）电子健康记录：①电子健康记录中与患者体验                          究需求进行系统、深入的评估。
          相关的自由文本——有大量详细的患者信息以自由文                             4 PED在RWS中的具体应用及方法
          本形式存储于电子健康记录中，利用自然语言处理等技                                目前，申办者以及监管机构已经开始将PED应用于
          术可以从中识别并提取有意义的患者体验信息。②电                             RWS中，并积累了一定的实践经验。通过对相关文献进
          子健康记录中的PRO数据——PRO 数据在临床护理中                          行梳理发现，目前 PED 较多应用于新药注册、药品上市
          主要用于指导或改进个人医疗服务，可能被记录到患者                            后安全性评价、有效性验证、新增适应证等场景，详
          的电子病历中，这为重复利用这些数据进行 RWS 提供                          见表2。
          了可能。然而目前 PRO 测量尚未在临床端得到普及，
                                                                       表2 PED在RWS中的应用场景
          PRO 数据与电子健康记录的整合存在技术和管理方面
                                                              RWS的阶段     具体场景       PED的作用
          的挑战。                                                上市前研究      新药注册       反映未满足的临床需求；
             （2）不良反应监测数据库：不良反应数据来源广泛，                                               提高临床试验效率；
                                                                                    提供安全性、有效性证据
          医疗机构、药品上市许可持有人、监管机关均建立了不
                                                              上市后研究      安全性评价      从患者的角度引入关于疑似不良反应的新信息；
          良反应监测数据库，社交媒体等非官方资源中也有大量                                                  提供不良事件的更多细节；
          潜在数据。对于PED的可获得性，前者依赖于患者直接                                                 评价安全性事件的严重程度、发生频率及其临床意义
          报告不良反应的机制及传播途径是否健全，而后者依赖                                       有效性验证      提高证据的临床相关性；
                                                                                    提高证据的可获得性
          于非结构化信息识别与数据整合等技术。                                             新增适应证      识别超说明书用药行为；
             （3）患 者 登 记 研 究 数 据 ：国 家 健 康 与 保 健 调 查                                  反映药物的治疗潜力；
         （National Health and Wellness Survey，NHWS）是目前规                             补充超说明书用药数据；
                                                                                    生成循证医学证据
          模较大的国际患者自我报告结局的健康信息数据库，其
                                                              4.1 上市前研究
          信息来源覆盖了包括中国在内的81个国家。NHWS使
          用 35 个经过验证的量表和针对特定疾病的评估措施获                              目前，越来越多的监管方和企业关注如何应用RWS
                                                                                     [6]
          得 PED，可反映真实世界的疾病负担、未满足的需求和                          支持新药注册。Purpura 等 对 2019 年 1 月至 2021 年 6
                      [5]
          患者治疗过程 。                                            月美国 FDA 关于新药及生物制品的公开审评文件进行
             （4）患者主导项目：此类项目通常以社交媒体为依                          了系统性回顾，发现85%的审批文件包含了任意形式的
          托，形成一个旨在实现长期互动与研究的在线平台，以                            RWE，且比例逐年上升。新药及生物制品治疗领域集中
          收集特定研究目的所需的 PED，例如健康信息共享网                           在肿瘤、神经系统疾病、传染病、内分泌学与代谢。使用
          站 PatientsLikeMe（http：//support.patientslikeme.com）和  RWS的目的一般为支持治疗背景或提供安全性、有效性
          CureTogether（http：//www.curetogether.com）。患者基于      的支持性证据。尽管 RWS 在药物研发领域，特别是在
          自愿原则向平台提供病历、生物样本信息以及日常健康                            特殊或重大疾病领域（缺乏有效疗法的情况下）的应用
          状况记录。平台将这些原始数据进行数字化处理，并向                            日益广泛，但生成高质量的关键性RWE仍具挑战。
          患者社群、健康服务提供者、研究机构、制药公司以及                                受限于上市前 RWS 发展的不成熟，利用 PED 生成
          FDA 等合作伙伴公开，旨在指导治疗方案的选择、优化                          RWE仍处于探索阶段。PED主要在以下方面发挥作用：
          和评估，从而实现信息来源于患者、服务于患者的闭环。                          （1）提供治疗背景——包括患者的特征、疾病史、未满足
          3.2 治理                                              的临床需求等。（2）提高临床试验的效率——包括定义
              相较于其他 RWD 类型，PED 含有更多直接来自于                      研究问题，确定适当的患者纳入与排除标准，拟定评估
          患者的非结构化数据。而数据治理是生成具有价值的                             时间表，选择最佳的比较治疗方法，确定临床终点等。
          RWD 的核心环节。数据治理被定义为对数据的可用                           （3）提供安全性和有效性证据。
          性、可得性、完整性、质量和安全性进行全面管理的策                            4.2 上市后研究
          略，以有效发掘数据的最大潜力。原始 RWD 往往结构                          4.2.1 安全性评价
          化程度不够高，或者质量欠佳，必须要经过充分的数据                                医学界和患者对不良事件的理解不同，导致专业人
          治理才能应用于RWS中。新兴技术的应用有望实现将                            员收集的RWD可能与患者实际情况有偏差。患者报告
          不同场景下的自由文本类 PED 进行治理并转化为适用                          的优点是从患者的角度引入关于疑似不良事件的新信
          性 RWD。例如，PED 可能以非结构化的自由文本形式                         息，提供不良事件的更多细节，描述不良事件对日常生


          · 2846 ·    China Pharmacy  2024 Vol. 35  No. 23                            中国药房  2024年第35卷第23期
   11   12   13   14   15   16   17   18   19   20   21