Page 18 - 《中国药房》2024年23期
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合以提高数据的完整性；（4）在安全监测中纳入 PED 以                        性、疼痛分级、不良反应报告和生命质量在内的 PED；
          了解患者对于特定不良反应的看法和耐受程度。                              （2）以临床研究实践为基础，提供PROMs版权、翻译、语
              尽管相关文件规定了PED应用于RWS的关键要素                         言验证，并设计最优的电子化填写方案；（3）搭建真实世
          和环节，但仍不足以充分指导实践，原因如下：（1）系统                          界患者诊疗数据专库，进行规范化和标准化数据采集，
          性不足，相关内容分散于不同文件中，未成体系；（2）规                          并对数据的多维度价值进行多层次分析。
          范性不足，缺少切实可行的实践方案和规范化的操作流                            5.3 我国将PED应用于RWS面临的挑战
          程；（3）缺少对重要问题的讨论，包括 PED 适用性的提                        5.3.1 临床端缺乏收集高质量PED的条件和动力
          高、不同类型 PED 产生的 RWE 的效力等；（4）缺乏配套                         相比于研究者自行收集，从临床端收集PED具备成
          指南，如 PED 测量工具的标准化管理、数据隐私保护、                         本低、来源广、易操作、数据已得到初步治理等优势。然
          PED与其他数据库整合的技术指南等。                                  而，在我国临床端收集PED存在诸多挑战：（1）缺乏收集
          5.2 实践现状                                            PED 的标准化工具、信息技术系统、专业人员和工作流
          5.2.1 政府层面                                          程；（2）缺乏对患者和健康护理者的教育与培训；（3）缺
              海南省博鳌乐城国际医疗旅游先行区目前已成功                           乏有效的数据治理手段将PED转化为适用性RWS；（4）
          建立起以患者登记为基础的创新药械RWD平台。该平                            缺乏PED的专项数据库或项目。
          台汇集了先行区医疗机构及“乐城全健康”小程序收集                            5.3.2 研究者缺乏在真实世界中自主收集 PED 的实践
          的 PRO 数据、患者需求、药物依从性情况和不良反应自                         标准
          我报告等，形成了一个全面、精准的数据体系，为 RWE                              目前尚未有官方指南指导 RWS 中 PED 的收集，需
                            [9]
          生成提供了可靠支持 。                                         要关注的问题包括：（1）患者参与策略——与临床试验
              目前，该数据平台已为普拉替尼胶囊、氟轻松玻璃                          情景相比，在真实世界中收集 PED 缺乏激励、控制措施
          体内植入剂、注射用盐酸曲拉西利、英克司兰钠注射液                            以及研究者与患者之间的交流机会；（2）患者和健康护
          等药品在我国的注册上市提供辅助证据。以注射用盐                             理者负担——数据收集的频率和复杂度应当被控制在
          酸曲拉西利为例，在Ⅱ期临床试验阶段，研究团队借助                            一个必要范围内，否则将直接影响收集计划的实施；（3）
          该平台，使用欧洲癌症治疗研究组患者生存质量测定量                            选择合适的收集工具——在真实世界中需要考虑异质
          表（European Organization for Research and Treatment of   性的研究人群、非盲试验带来的潜在偏见、所用工具中
          Cancer Quality of Life Questionnaire，EORTC QLQ-C30）  的相关心理测量证据在特定背景下是否有效。
          等多种 PROMs 来收集患者生活质量数据，全面评估了                         5.3.3 患者缺乏直接提供PED的渠道
          其相较于安慰剂对各类生活质量指标的影响（美国临床                                患者是PED的根本来源，然而目前缺少便于患者提
          试验注册号：NCT04863248）。                                 供 PED 的渠道或机制。原因包括：（1）对患者群体缺乏
          5.2.2 学术及医疗机构层面                                     重视——尽管某些信息收集平台或系统为患者开放了
              目前，国内的学术界和医疗机构已开始在 RWS 中                        权限，但用户界面的设计、操作和语言未考虑患者需求；
          尝试纳入 PED。Shen 等 对接受哌柏西利胶囊治疗的                       （2）直接面向患者的PED收集、治理、分析可能带来伦理
                               [10]
          晚期激素受体阳性/人表皮生长因子受体 2 阴性乳腺癌                          及法律风险；（3）数据质量参差不齐——部分患者缺乏
          患者进行了一项真实世界队列研究，使用EORTC QLQ-                        科学教育和培训，提供的数据质量较低甚至失真；（4）数
          C30 和 欧 洲 五 维 健 康 量 表（EuroQol  Five  Dimensions     据治理难度大——直接来自患者的 PED 大多为非结构
          Questionnaire，EQ-5D）评估哌柏西利联合内分泌治疗在                  化数据，且存在明显的个性化差异或偏倚，加大了数据
                                              [11]
          中国患者中的安全性和有效性。Xiao 等 进行了一项                          治理的难度。
          多中心、单臂、非介入性的RWS（美国临床试验注册号：                          5.3.4 PED的类型过于单一
          NCT04501627），采用匹兹堡睡眠质量指数量表、EQ-5D                        PRO数据是目前最被接受的PED类型，然而其作为
          量表和 EQ-视觉模拟量表（EuroQol-visual analogue，EQ-           一种结构化、标准化数据也存在局限：（1）忽略了患者个
          VAS）测量富马酸伏诺拉生片对胃食管反流性疾病患者                           性——PRO只能反映大多数患者认为重要的方面，忽略
          睡眠质量和生活质量的影响，以评估其在中国临床实践                            了少数患者的症状及诉求；（2）患者难以参与结果评价——
          中的安全性。然而，这些实践多使用普适性量表，缺乏                            不同患者群体对条目的赋权及结果的解释不尽相同，现
          针对特定疾病的特异性量表，且多用于药物临床综合评                            有分析方法难以将患者观点系统性整合到 PRO 结果评
          价或药物经济学评价，利用 PED 生成 RWE 支持药品监                       价中；（3）非结构化PED可对结构化PED进行有益补充，
          管决策的情形较少。                                           但目前该类数据尚未得到充分应用。
          5.2.3 企业层面                                          5.3.5 PROMs的研制与应用不足
              已有企业为RWS中PED的收集与治理提供专业服                             尽管近 20 年来 PROMs 在我国发展迅速，国内大型
          务：（1）利用移动化工具记录系统，收集包括服药依从                           临床试验已经开始使用 ePROM 收集患者报告数据，但


          · 2848 ·    China Pharmacy  2024 Vol. 35  No. 23                            中国药房  2024年第35卷第23期
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