Page 14 - 《中国药房》2024年23期

·药事管理·

患者体验数据应用于药物真实世界研究的价值、方法与挑战
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张乐乐 ，朱可盈，王端宁，何玉莹，丁佐奇（中国药科大学国际医药商学院，南京 211198）
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中图分类号 R95 文献标志码 A 文章编号 1001-0408（2024）23-2844-07
DOI 10.6039/j.issn.1001-0408.2024.23.02

摘 要 “以患者为中心”的药品监管理念下，在真实世界证据中纳入患者维度的评价愈显重要。患者体验数据可以补充和解释
已有数据、生成直接来自患者的证据，实现药物研发中的患者参与。数据类型包括患者报告结局、自由文本类数据等，可通过自主
收集或数据库获取。应用场景涉及新药注册、安全性评价、新增适应证等。在我国，将患者体验数据应用于真实世界研究主要面
临以下挑战：缺乏收集高质量数据的条件、标准、动力，数据类型单一，数据安全与数据自由难以平衡等。建议我国出台专项指南、
建立测量工具认证程序、拓展数据收集途径、探索数据源整合方法、优化知情同意机制、建立证据协同机制，以推动“以患者为中
心”理念在药物真实世界研究中的实践应用。
关键词 患者体验数据；真实世界研究；监管决策；患者报告结局

Value， methods and challenges of applying patient experience data in real-world study of drugs
ZHANG Lele，ZHU Keying，WANG Duanning，HE Yuying，DING Zuoqi（School of International Pharmaceutical
Business， China Pharmaceutical University， Nanjing 211198， China）

ABSTRACT Under the “patient-centered” drug regulation concept， the inclusion of patient dimensions in real-world evidence
becomes increasingly important. Patient experience data can complement and interpret existing data， generate evidence directly from
patients， and achieve patient participation in drug development. Data types include patient-reported outcomes and free-text data，
which can be collected autonomously or obtained from databases. Application scenarios involve new drug registration， safety
evaluation， and additional indications. In China， applying patient experience data to real-world study mainly faces the following
challenges： lack of conditions， standards， and motivation to collect high-quality data， a single type of data， and the difficulty of
balancing data security with freedom， etc. It is recommended to issue special guidelines， establish a measurement tool certification
process， expand data collection channels， explore data source integration methods， optimize the informed consent mechanism， and
establish an evidence synergy mechanism to promote the practical application of the “patient-centered” concept in real-world study
of drugs.
KEYWORDS patient experience data； real-world study； regulatory decision-making； patient-reported outcome

患者体验数据（patient experience data，PED）是所有 “以患者为中心”的理念。虽然国家药监局出台的《以患
由患者端（但不限患者本人）提供的有关患者对疾病和 者为中心的药物获益-风险评估技术指导原则（试行）》
[1]
治疗的经验、需求、观点和偏好等 。随着患者体验逐步 《以患者为中心的药物临床试验实施技术指导原则（试
成为评价医疗产品疗效的核心维度之一，在真实世界证 行）》等多个指导文件为PED的应用提供了法规基础，但
据（real-world evidence，RWE）中科学、有效地纳入患者 依然缺乏PED在RWS中应用的具体考虑。本文拟在药
维度的评价越来越有必要。发达国家的制药企业和监 品监管决策的视角下，梳理国外将 PED 应用于 RWS 的
管方正积极探索将 PED 应用于真实世界研究（real- 探索与经验，为我国相关内容的应用提供参考。
world study，RWS）的有效途径，并积累了丰富的实践经 1 PED的概念及其在RWS中的价值与应用路径
验。PED 作为一类尚未被充分利用的真实世界数据
患者体验是患者在整个医疗保健期间感知或观察
（real-world data，RWD），不但能够通过促进患者层面完
到的任何过程 。药物研发中的患者体验包括患者对整
[2]
整的真实世界数据流的形成以实现在RWE中纳入直接 个疾病过程的观点、感受、需求、行动、偏好、互动 。患
[3]
来自患者的证据，同时能指导和优化 RWS 设计，体现
者体验本质上是一种新的评价维度，体现了疗效评价理
Δ 基金项目 江苏省中医药科技发展计划项目（No.ZD202331）；中 念的革新。由于健康是一个受多因素影响的多元概念，
国药科大学2024年大学生创新创业训练计划项目（No.202410316262） 医学指标的改善并不完全等于患者健康状况的好转。
＊第一作者 讲师，博士。研究方向：药品监管科学、医药政策与法
PED作为患者体验的重要信息载体，突破了传统医学指
规。E-mail：cpuzll@126.com
标的局限性，可以从整体上反映患者的真实获益。PED
# 通信作者 教授，博士。研究方向：医药大数据分析、医药产业与
政策。E-mail：zqding1028@163.com 在RWS中的价值与应用路径如图1所示。

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