Page 106 - 202016
P. 106

普遍认为地舒单抗具有良好的有效性和安全性，并且认                                （1）：106-114.
        为在临床上没有地舒单抗的替代品。我国《地舒单抗注                            [ 3 ]  刘子君，李瑞宗，刘昌茂，等.骨肿瘤及瘤样病变12 404例
        射液申请上市技术评估报告》 中也提及“两项开放标                                 病理统计分析[J].中华骨科杂志，1986，6（3）：162-169.
                                  [28]
        签的临床试验      [20-21] 证实了本品用于成人或骨骼成熟的青                [ 4 ]  DAHLIN DC，CALDWELL L. Giant cell tumor of bone：
        少年GCTB患者治疗的安全性和有效性”。                                     highlights of 407 cases[J]. Am J Roentgenol，1985，144
                                                                （5）：955-960.
            从经济性来看，目前关于地舒单抗治疗GCTB的经
                                                            [ 5 ]  BALKE M，AHRENS H，STREITBUERGER A，et al. Tr-
        济性研究很少，仅有部分国家的HTA报告报道了经济性
                                                                 eatment options for recurrent giant cell tumors of bone[J].
        研究结果。其中，法国、澳大利亚、韩国和瑞士等国家的
                                                                 J Cancer Res Clin，2009. DOI：10.1007/s00432-008-
        HTA机构都认为地舒单抗具有经济性，且不会给医保财
                                                                 0427-x.
        政增加过多的负担，推荐使用地舒单抗。遗憾的是，作                            [ 6 ]  KIM Y，NIZAMI S，GOTO H，et al. Modern interpretation
        为国际 HTA 权威机构的英国国家卫生和临床技术优化                               of giant cell tumor of bone：predominantly osteoclastogen-
        研究所（NICE）以及加拿大药品与卫生技术局（CADTH）                            ic stromal tumor[J]. Clin Orthop Surg，2012，4（2）：107-
        等并没有发布与地舒单抗治疗 GCTB 相关的经济性评                               116.
        估报告。                                                [ 7 ]  国家药品监督管理局药品审评中心.关于发布第一批临
            本研究也存在局限性。首先，临床证据相对较弱。                               床急需境外新药名单的通知 [EB/OL].（2018-11-01）
        由于GCTB属于罕见肿瘤，患病率低、治疗药物很少，地                               [2020-04-29]. http：//www.nmpa.gov.cn/WS04/CL2094/
        舒单抗治疗GCTB的临床试验数量也较少。因此，本报                                337894.html.
        告只纳入了HTA报告、单臂临床试验或回顾性研究。最                           [ 8 ]  国家药品监督管理局.地舒单抗注射液获批上市[EB/
        初纳入的唯一一项 RCT 文献在笔者后续重新检索时发                               OL].（2019-05-22）[2020-04-29]. http：//www.nmpa.gov.
        现其已撤稿，因此未将其纳入分析。其次，经济学评价                                 cn/WS04/CL2094/337894.html.
                                                            [ 9 ]  中国医师协会骨科医师分会骨肿瘤专业委员会，郭卫，
        难度很高。药物经济学评价中需要以较高质量的临床
                                                                 李建民，等.骨巨细胞瘤临床循证诊疗指南[J].中华骨与
        疗效及安全性参数作为基础，同时需要有明确的对照干
                                                                 关节外科杂志，2018，11（4）：276-287.
        预措施的相关参数。由于地舒单抗是目前唯一被批准
                                                            [10]  中华医学会骨科学分会骨肿瘤学组.中国骨巨细胞瘤临
        用于治疗 GCTB 的药品，缺乏合适的对照品，故开展高
                                                                 床诊疗指南[J].中华骨科杂志，2018，38（14）：833-840.
        质量的经济学评价难度很大，因此本报告暂未能检索到                            [11]  DI BELLO V，TONTI G，BARLETTA G，et al. Introduc-
        高质量的经济学评价文献。                                             tion to health technology assessment[J]. J Cardiovasc
            地舒单抗治疗GCTB在临床上已受广泛推荐，美国                              Echogr，2012，22（3）：99-106.
        国立综合癌症网络（NCCN）《肿瘤临床指南骨肿瘤分                           [12]  HAILEY D. Toward transparency in health technology as-
           [29]
        册》 推荐其为首选用药，《中国骨巨细胞瘤临床诊疗指                                sessment：a checklist for HTA reports[J]. Int J Technol As-
            [10]
                                            [9]
        南》 和《骨巨细胞瘤临床循证诊疗指南》 也将地舒单                                sess，2003，19（1）：1-7.
        抗作为 GCTB 治疗的推荐用药。我国开展的地舒单抗                          [13]  MARGULIS AV，PLADEVALL M，RIERA-GUARDIA
        治疗成人和骨骼发育成熟青少年 GCTB 的临床研究数                               N，et al. Quality assessment of observational studies in a
        量很少，因此汇总其他国家或地区有关该药物有效性和                                 drug-safety systematic review，comparison of two tools：
        安全性的研究结果对我国具有一定的参考意义。地舒                                  the Newcastle-Ottawa scale and the RTI item bank[J].
                                                                 Clin Epidemiol，2014. DOI：10.2147/CLEP.S66677.
        单抗在我国还没有开展过药物经济学评价研究，且其他
                                                            [14]  Haute Autorité de Santé. Ommission de la transparence
        国家或地区的 HTA 报告中的药物经济学评价结果对我
                                                                 avis：Xgeva 120 mg，solution[R]. 2015-07-01.
        国的可参考性较弱，建议今后学者可根据我国的具体情
                                                            [15]  Public Benefits Advisory Committee. Public summary
        况开展本地研究。
                                                                 document：denosumab，solution for injection，120 mg in
            综上所述，地舒单抗在治疗成人和骨骼发育成熟的                               1.7 mL，Xgeva [R]. 2013-11.
                                                                            ®
        青少年 GCTB 上具有良好的有效性、安全性和经济性，                         [16]              . 2018                  ：Deno-
        尽管现有研究证据的数量较少，但本研究可反映出地舒                                 sumab 120 mg/1.7 mL[R].2018-05-31.
        单抗可在一定程度上弥补了患者迫切的治疗需求。                              [17]  All Wales Therapeutics and Toxicology Centre. AWMSG
        参考文献                                                     secretariat assessment report：Denosumab（Xgeva ）120
                                                                                                      ®
        [ 1 ]  GITELIS S. Bone and soft tissue tumors：clinical fea-  mg solution for injection[R]. 2014-09-01.
             tures，imaging，pathology and treatment[J]. J Radiology，  [18]  Scottish Medicines Consortium. Statement of advice：De-
             2001，83（5）：801-802.                                 nosumab Xgeva 120 mg solution for injection[R]. 2015-
                                                                             ®
        [ 2 ]  CAMPANACCI M，BALDINI N，BORIANI S，et al. Gi-       11-06.
             ant-cell tumor of bone[J]. J Bone Joint Surg Am，1987，69  [19]  Bundesamtfür Gesundheit. Direktionsbereich kranken-und


        ·2016 ·  China Pharmacy 2020 Vol. 31 No. 16                                 中国药房    2020年第31卷第16期
   101   102   103   104   105   106   107   108   109   110   111