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图 4A。 Meta 分 析 结 果 显 示 ，使 用 地 舒 单 抗 治 疗 的 共卫生负担较低。该报告还总结了其他国家的纳入情
GCTB患者背痛的发生率为1％[95％CI（0，2％）]。 况，例如德国、加拿大和美国都将地舒单抗纳入了保险
范围，但美国和加拿大主要是由私人保险计划纳入。
[15]
根据澳大利亚PBAC的HTA报告 ，采用地舒单抗
治疗的GCTB患者，每增加1名患者达到肿瘤缓解，增加
的成本不到 15 000 澳元，具有经济性；由于患者人群规
模较小，BIA结果表明地舒单抗纳入报销后的前5年，政
A.背痛发生率
府增加的净成本估计不到 1 000 万澳元，不会对医保财
政造成过多的负担。
[16]
韩国药品效益评估委员会的HTA报告 认为，目前
暂时没有药品可以替代地舒单抗，因此无需评价其经济
性。其BIA结果表明，地舒单抗不会造成过多的公共卫
B.四肢疼痛发生率
生负担，但具体的预算影响由于保密措施无法读取。
[17]
英国威尔士 AWMSG 的 HTA 报告 没有提到经济
性评价的结果；其 BIA 估计上市后的第 1 年为 34 425 英
镑，第2年为13 770英镑，其后几年为12 240英镑。
英国苏格兰 SMC 的 HTA 报告 提到，由于该机构
[18]
C.低磷血症发生率 尚未就收到任何有关地舒单抗的内容，因此不对该药品
作出推荐意见。
[19]
瑞士 BAG 的 HTA 报告 认为，地舒单抗对于骨骼
完全成熟且伴有无法切除或可能会导致严重功能障碍
的成年人和青少年GCTB患者的治疗是经济的，但是报
D.颌骨坏死发生率 告中没有提及具体的增量成本-效果比（ICER）以及BIA
图4 GCTB患者安全性的Meta分析森林图 结果。
Fig 3 Forest plot of Meta-analysis of the safety of 3 讨论
GCTB patients
本研究系统检索了国内外关于地舒单抗治疗成人
有 3 项研究（2 篇 [20，23] ）报道了使用地舒单抗治疗的 和骨骼发育成熟的青少年GCTB的有效性、安全性和经
GCTB患者四肢疼痛的发生率，各研究间无统计学异质 济性的研究文献，检索时限从建库起至 2020 年 3 月 27
性（P＝0.31，I ＝15％），采用固定效应模型进行分析，详 日，检索数据库较全面。在对各类文献进行质量评估的
2
见图 4B。Meta 分析结果显示，使用地舒单抗治疗的 基础上，分别对 HTA 报告、单臂试验以及回顾性研究分
GCTB 患者四肢疼痛的发生率约为 2％[95％CI（1％， 别进行了汇总分析，比较全面地总结了当前地舒单抗治
3％）]。 疗GCTB的有效性、安全性与经济性方面的证据。
有4项研究（3篇 [20，23，26] ）报道了使用地舒单抗治疗的 根据GCTB诊疗指南及文献检索结果，在地舒单抗
GCTB患者低磷血症的发生率，各研究间有统计学异质 上市以前，我国并无针对性的 GCTB 有效治疗药物，医
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性（P＝0.08，I ＝56％），采用随机效应模型进行分析，详 疗需求迫切。因此，该药物的上市对于GCTB患者及临
见图 4C。Meta 分析结果显示，使用地舒单抗治疗的 床均具有重要的意义，被列入我国《第一批临床急需境
GCTB 患者低磷酸症的发生率约为 3％[95％CI（1％， 外新药名单》。
5％）]。 从有效性来看，对于不可手术的患者，地舒单抗在
还有 3 项研究（2 篇 [20，26] ）报道了使用地舒单抗治疗 疼痛减轻以及活动性、功能性改善方面给81％的患者带
的GCTB患者颌骨坏死的发生率，各研究间有统计学异 来了临床获益，完全缓解率约为 14％，部分缓解率约为
质性（P＝0.06，I ＝64％），采用随机效应模型进行分析， 51％；对于可手术治疗的患者，地舒单抗则可以使约
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详见图 4D。Meta 分析结果显示，使用地舒单抗治疗的 35％的患者免于手术，约 40％的患者手术分期降低，使
GCTB 患者颌骨坏死的发生率约为 2％[95％CI（1％， 用地舒单抗作为手术辅助治疗的患者术后的复发率约
5％）]。 为19％，中位复发时间大约为术后6.73个月。从安全性
2.5 经济性 方面来看，地舒单抗3～4级或高频发作且需要治疗的不
[14]
法国 HAS的HTA报告 建议将地舒单抗的报销比 良事件主要集中在背痛、四肢疼痛、低磷血症和颌骨坏
例设定为30％；并且指出，由于患病人数较少，患者的公 死等方面，且发生率较低。总体来讲，各国的 HTA 报告

中国药房 2020年第31卷第16期 China Pharmacy 2020 Vol. 31 No. 16 ·2015 ·