Page 12 - 2019年9月第30卷第18期

美国药品尝试权立法的历史沿革及思考 Δ

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薛 晓 ，王 岳（北京大学医学人文学院，北京 100191）
中图分类号 R95 文献标志码 A 文章编号 1001-0408（2019）18-2455-06
DOI 10.6039/j.issn.1001-0408.2019.18.02

摘 要 目的：为我国未注册药品的使用管理提供参考。方法：对美国药品尝试权立法过程进行历史回顾及评价，并对比药品尝
试权与以往拓展性同情用药制度的区别和联系。结果与结论：目前，美国已有41个州完成了药品尝试权立法；2018年，美国国会
通过了药品尝试权联邦立法。药品尝试权是从拓展性同情用药的基础上发展而来的，两者都是致力于在临床试验之外建立一条
新的路径便于终末期患者获得研究性药品，因此两者在相关法案上有着明显的相似性。然而，药品尝试权致力于要求将医疗决定
权归还患者和医师，并致力于排除美国FDA的监管；而在拓展性同情用药中，美国FDA则致力于“在患者最大限度的得益与最小
限度的受损之间做好平衡”。两者在监管、患者标准、持续时间、责任分配、知情同意等方面均有明显不同。药品尝试权的推行给
处于终末期的患者带来了希望，但并没有带给他们更多的生存机会；而正确引导群众理性的作出选择尤为关键。
关键词 美国；药品尝试权；拓展性同情用药制度；历史沿革
Historical Review and Reflection of American Drug Right to Try Law
XUE Xiao，WANG Yue（School of Medical Humanities，Peking University，Beijing 100191，China）

ABSTRACT OBJECTIVE：To provide a reference for the use and management of unregistered drugs in China. METHODS：A
historical review and evaluation was conducted for the legislative process of drug trial rights in the United States，and the
differences and links between the drug trial rights and the previous extended sympathetic drug system were compared. RESULTS &
CONCLUSIONS：At present，41 states in the United States have completed the drug right to try law legislation. In 2018，the US
Congress passed the federal legislation on drug right to try law. The right to drug right to try law has evolved from the development
of sympathetic drugs，both of which are dedicated to establishing a new path beyond clinical trials to facilitate end-stage patients
access to research drugs，so both have obvious similarity. However，the drug right to try law is committed to requiring medical
decisions to be returned to patients and doctors，and to the exclusion of the US Food and Drug Administration. In the case of
extended sympathetic drug system，the US Food and Drug Administration is committed to“balancing the maximum benefit with the
minimum damage”. The two are significantly different in terms of supervision， patient criteria， duration， responsibility
distribution，and informed consent. The implementation of the right to drug right to try law has brought hope to patients in the end
stage，but it has not given them more opportunities for survival；and it is especially important to correctly guide the masses to
make choices rationally.
KEYWORDS United States；Drug right to try law；Extended sympathetic drug system；Historical review

近年来，恶性肿瘤患者越来越多，对于许多终末期 临床试验之外使用研究性医疗产品；而药品尝试权则是
患者而言，在现有治疗方案无法取得理想效果时，患者 指在被美国FDA和医学伦理委员会拒绝后，应当允许患
特别希望能提前获得并使用研究性药品（指尚未获得上 者绕过上述机构的审查来使用研究性药品 。我国目前
[1]
市批准的药品，下同），以抓住最后有可能的生存机会， 尚未有药品尝试权的相关法律法规出台。本文旨在梳
因此未注册药物的使用受到人们越来越多的关注。早 理药品尝试权在美国的历史沿革及存在的争议，以期为
在 20 世纪 80 年代，美国 FDA 就开始关注未注册药物的 我国未注册药品的使用管理提供参考。
使用问题。现如今，美国未注册药物的使用管理已较为 1 美国药品尝试权的立法背景
完善，其内涵包括“拓展性同情用药”和“药品尝试权”。 1.1 新药审批流程严格带来的困境
其中，拓展性同情用药是指当患者患有严重疾病或危及 根据美国FDA的现有规定，研究性药品平均要历时
生命的疾病时，美国FDA允许其通过“扩大访问计划”在 7～8年才能完成全部的流程，最终获得上市许可。然而
Δ 基金项目：国家卫生计生委药政司委托研究课题（No.药政 许多终末期患者都希望能提前使用研究性药品，尽管医
〔2016〕8号） 学界及伦理学家普遍认为获得研究性治疗的最佳方法
＊硕士研究生。研究方向：卫生政策与法制史。电话：010-
是参与到临床试验中，然而参与人数非常少，据估计只
82801262。E-mail：xuexiao0538@163.com
有不到 5％的成年恶性肿瘤患者有条件入组 。即便美
[1]
# 通信作者：教授，博士生导师，博士。研究方向：卫生政策与法
制史。电话：010-82801262。E-mail：wangyues@bjmu.edu.cn 国FDA制定了一系列措施来扩大临床试验准入资格，以

中国药房 2019年第30卷第18期 China Pharmacy 2019 Vol. 30 No. 18 ·2455 ·