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件，决定是批准还是拒绝。甚至，如果这1个月中出现了                          品生产企业、药品经营企业、经销商、医师、药师等分发
        任何问题，1 个月的审查期将重新计算。除了美国 FDA                        药品者，药品持有者或这种药品的使用者对治疗不承担
        的审查外，机构审查委员会也需要独立作出审查以确定                           任何责任。联邦政府不得通过审查治疗结果从而对该
        患者是否可以使用这种药品，审查时间大约也为 1 个                          药品的制造、分发、处方、配药等作出对该药品不利的干
                                                             [15]
        月。然而，有很多患者的生存时间可能还不足 1 个月。                         预 。而治疗药品必须符合以下条件：（1）成功完成第1
        在美国，每年仅有不到2 000名患者最终可以获得“扩展                        阶段（初始，小规模）临床试验；（2）目前正在美国FDA批
        性同情用药”的批准，而在法国，据2014年的统计数据显                        准的临床试验中接受审查；（3）尚未经美国FDA批准、许
        示，有超过 12 000 名患者得到临时授权治疗（Authorisa-                可或销售 。
                                                                   [16]
                   [11]
        tions for use） 。                                   3.2 药品尝试权的联邦立法现状
            药品尝试权立法的呼吁者称：公民应当享有获得救                             2017 年 1 月，威斯康星州共和党人 Johnson R 在参
        助的权利。当一个人身患重疾，处于生死关头时，政府                           议院提出了一项联邦审议权法案；2017年8月3日，该法
        不应该要求其必须通过一系列复杂的流程来获得“可以                           案通过了参议院的审核；2018 年 5 月 22 日，该法案未经
        得到救治”的申请。虽然美国FDA也曾尝试过简化部分                          修正通过了众议院审核。该法案修订了《联邦食品、药
        程序，但远远不够。2014 年 5 月，美国科罗拉多州成为                      品和化妆品法》，以免除该法案和其他法律规定的要求
                                    [13]
        第一个通过药品尝试权立法的州 。                                   和限制。2018年5月22日，美国修订了《联邦食品、药品
        2.2 推动药品尝试权立法的力量                                   和化妆品法》，向已经用尽已批准的治疗方案但无法取
        2.2.1  戈德沃特研究所的贡献            2014 年 10 月，戈德沃       得满意效果且无法参加临床试验的终末期患者提供某
        特研究所在其官方网站上发布了一篇文章《药品尝试                            些未经批准的研究性药品；符合条件的研究性药品的生
        权》。其在文中称：每个人都应享有尝试的权利，尝试拯                          产企业或赞助商必须每年向美国 FDA 报告使用这些药
        救自己的生命是公民的基本权利，法律应当予以保护；                           品的情况；美国FDA应在其网站上发布此类药品使用的
        各州应颁布药品尝试权法案，允许终末期患者获得已完                           年度总结报告。该法案又被称为“2017年尝试权法案”，
        成基本安全测试的研究性药品，并大大减少文书申报工                           法案的内容记录在《联邦食品、药品和化妆品法》第五章
        作、缩短等待时间和避免官僚作风，最重要的是，这可以                          第561A节（21 U.S.C. 360bbb-0）之后，成为第561B节。
        挽救生命 。                                                 根据法案的规定，“合格的申请者”需满足以下要
                [12]
        2.2.2 “民间”力量的支持          戈德沃特研究所的呼吁很               求：（1）被诊断患有危及生命的疾病或处于类似状况；
        快得到了患者群体和家属的支持，还包括一些患者支援                           （2）已用尽经批准的治疗方案且无法参加临床试验；（3）
        会和民间组织等，如“我的立即尝试权（My right to try                  签署使用研究性药品的知情同意书并呈交医师[参见21
        now）”，该组织是作为纽敦体育俱乐部（Newtown Athlet-                CFR §312.81. S.204，§2（a）]。
        ic Club）同心基金协会（Have a Heart Foundation）的分支             合格的研究性药品需满足以下要求：（1）已经完成
        而建立的，代表美国所有绝症患者的利益，为药品尝试                           了Ⅰ期临床试验，安全性得到校验；（2）根据《联邦食品、
        权在各州和联邦的立法进行宣传 。                                   药品和化妆品法》第505条或《公共卫生服务法》（Public
                                    [13]
        3 药品尝试权的州立法及联邦立法现状                                 Health Services Act）第 351 条未经批准或许可使用的药
        3.1  药品尝试权的州立法现状                                   品；（3）正在根据《联邦食品、药品和化妆品法》或《公共
            在 2014 年 5 月科罗拉多州首次完成尝试权的州立                    卫生服务法》提交新药申请或生物制剂许可申请；或正
        法之后，亚利桑那州、路易斯安那州、密歇根州和密苏里                          处在临床试验阶段，为获得上市审批收集可以证明其安
        州也于2014年底分别完成了药品尝试权的立法。目前，                         全性及有效性的数据，且药品处于积极研发阶段，制药
        美国已经有41个州完成了尝试权的州立法 。                              企业并未面临停产[参见21 CFR §312.81. S.204，§2（b）]。
                                           [14]
            2017 年 5 月 4 日，Salmon R 向众议院提交了“H.                 同时，该法案还设定了免责条款：（1）对于向符合该
        R.2368-Right to Try Act”议案。这项议案要求，对于州法             法案标准的患者提供符合标准的研究性药品的行为，研
        案授权的研究性药品和生物制剂，为医治终末期患者而                           发者或制药企业不承担任何责任，处方者、分发者（例如
        作出的生产、供应、处方、分发等行为，联邦政府不得加                          药剂师）或其他个人实体（研发者或制造商以外的）也不
        以限制 。根据这项议案，接受上述药品的患者必须有                           承担任何责任，除非相关行为构成适用的州法律规定的
              [15]
        医师出具的证明——证明已经穷尽了当前一切已获批                            重大过失或故意侵权行为；（2）对任何赞助商、制造商、
        准的治疗手段，并且不接受研究性药品治疗所面临的风                           处方者、分发者或其他个体实体，均可根据法案决定不
        险要远远高出接受研究性药品治疗面临的风险。医师                            提供符合条件的研究性药品，但不承担任何责任[参见
        必须要向患者解释清楚药品正处在临床试验阶段，并确                           21 CFR §312.81. S.204，§2（b）]。
        保患者或其法定代理人理解“研究性药品”的含义。药                               参议院的意见指出，可以在《联邦食品、药品和化妆


        中国药房    2019年第30卷第18期                                            China Pharmacy 2019 Vol. 30 No. 18  ·2457  ·
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