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降低准入门槛，便于更多的患者获得参加临床试验的机                            请，由机构审查委员会一人审查通过即可（之前需要通
        会，情况也并无太大改善。更有甚者，部分患者并不愿                            过小组全体审查） 。
                                                                           [8]
        意参与临床试验，因为会有 50％的概率被分配到对照                               尽管近年来美国FDA不断调整政策以简化流程（尤
          [2]
        组 ，而一旦进入对照组的患者将意味着彻底丧失使用                            其侧重简化紧急申请流程），然而对于大众而言，这些似
        新药的机会。                                              乎远远不够。人们希望可以更快、更便捷地得到研究性
        1.2 美国拓展性同情用药制度的历史沿革                                药品，并将其视为公民的一项基本权利——“公民有用
                                                                                         [9]
            人们普遍认为，终末期患者获得研究性药品可能得                          尽一切办法挽救自我生命的权利”。
        到的收益通常要大过他们可能面临的风险，如：药品副                                电影《达拉斯买家俱乐部》风靡美国后，这一问题开
        作用、加速死亡的可能性等。为了使这些有特殊需要的                            始成为社会舆论关注的焦点，许多有类似经历的患者在
        群体可以提前获得研究性药品，早在1987年，美国FDA                         网站上分享自己的故事（https：//goldwaterinstitute.org/
        就建立了较为正式的监管途径，允许重症或晚期患者在                            about/retrieved）。在这样的社会舆论背景下，呼吁药品
                                     [3]
        临床试验之外获得研究性药品 。2009 年 8 月，美国                        尝试权立法的运动开始兴起。药品尝试权基于一种固
        FDA修订了以往的法规，进一步明确了拓展性同情用药                           有的自由主义理念，在药品尝试权法案的背后，存在这
        的流程，增加了“中等规模申请”（指人数为 2～999 的申                       样一种哲学观点：应当消除政府对于终末期个体选择使
                                                                                    [10]
        请）的途径 。2016年6月，美国FDA正式出台了3部有                        用研究性药品的监管及约束 。
                  [4]
        关拓展性同情用药的指南，分别是《以治疗为目的的试                            2 美国药品尝试权立法的历史沿革
        验用药品同情使用相关问题解答指南》（Expanded Ac-                      2.1  药品尝试权立法的发起者——戈德沃特研究所
        cess to Investigational Drugs for Treatment Use：Ques-  （Goldwater Institute）
        tions and Answers Guidance for Industry）、《单个患者拓         戈德沃特研究所成立于1988年，是一个位于亚利桑
        展使用申请》（Individual Patient Expanded Access Appli-    那州的保守派和自由主义公共政策研究机构，其将自己
        cations）和《有关试验用药品收费的相关问题指南》                         的使命描述为“捍卫宪法所赋予的美国所有50个州的公
        （Charging for Investigational Drugs under an IND：Ques-  民自由” 。2014 年，戈德沃特研究所起草了一项立法
                                                                   [11]
        tions and Answers）。这3部法律文件进一步规范了拓展                  提案，该法案将赋予公民一项权利——当他们已经用尽
        性同情用药的相关细节。2016年12月，美国通过了《21                        了现有的治疗手段而无法获得理想效果，同时也不符合
        世纪治愈法案》（21st Century Cures Act），修订了美国               参加临床试验的标准或者因为种种原因无法参加临床
        《联邦食品、药品和化妆品法》（The Federal Food，Drug                试验时，他们有权利仅仅在医师认可的情况下使用研究
        and Cosmetic Act），新增第 561A 条“研究性药品的拓展               性药品。这些研究性药品指的是已经获得了美国 FDA
        使用要求”条款。至此，美国基本建立起比较完善的拓                            Ⅰ期临床试验的通过许可，正处于进一步的临床试验阶
        展性同情用药制度 。                                          段，但尚未获得上市许可的药品 。这项法案被称之为
                                                                                        [12]
                        [5]
        1.3  药品尝试权萌芽                                        药品尝试权（“Right-to-try”）。戈德沃特研究所的国家政
            拓展性同情用药制度被描述为终末期患者“最后的                          策顾问Altman K认为，应当通过药品尝试权的立法，将医
        保护网”，然而由于过程繁琐，这项制度一直被社会各界                           疗决定的控制权“归还医师”（“Back to a local level”） 。
                                                                                                       [12]
        所诟病。由于研究性药品的疗效和副作用均未最终确                                 戈德沃特研究所的国家政策顾问认为，虽然美国
        定，该制度确立之初，美国FDA便一直在“使患者尽可能                          FDA 通过立法的形式确立了拓展性同情用药这一特殊
        便利地获得研究性药品”和“使患者尽可能免于无法预                            用药途径，且每年批准的拓展性同情用药申请占总申请
        知的风险”之间寻找平衡。根据美国 FDA 的规定，这一                         数的 95％，但患者却并不是那么“容易”得到研究性药
        流程需要在美国 FDA 及机构审查委员会（Institutional                  品。首先，负责拓展性同情用药审查的部门人手不足，
        Review Board，IRB）的双重许可及监管下进行，这使得                    很多司法辖区甚至没有审查部门；其次，除了个别地区，
                         [6]
        这一过程耗时耗力 。为了简化申请流程，2015年2月，                         医疗保险通常不会负担患者研究性药品的费用；而且，
        美国FDA发布了《关于简化拓展性同情用药申请表格的                           没有任何法案可以要求制药公司必须提供药品，医师也
        指南（草案）》，新表格编号“3926”。与原表格“1571”相                     会因此增加很多的工作量及责任。支持者甚至声称：美
        比，新表格简化了许多项目，仅要求申请单个患者拓展                            国 FDA 才是患者获得拓展性同情用药的最大阻力和障
        性同情用药的患者提供个人信息。据美国FDA估计，一                           碍。因为根据美国FDA的规定，这一申请流程耗时耗力
        名医师仅需花费 45 分钟便可完成新草案所涉及的信息                          且异常繁琐，仅医师向美国 FDA 提交申请这一流程，就
        填报。与此同时，美国FDA还改进了拓展性同情用药申                           要花费医师平均 100 个小时的时间。当医师向美国
        请的官方网页，对信息呈现的方式进行了改进 。在                             FDA提交申请后，药品生产企业还要提供大量冗长的文
                                                   [7]
        2017 年，美国 FDA 又作出了新的规定：针对个人的申                       件。接下来，美国FDA要用1个月的时间来审查这些文


        ·2456  ·  China Pharmacy 2019 Vol. 30 No. 18                                中国药房    2019年第30卷第18期
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