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品法》第五章中增加561B节的内容，以便制定国家标准                          4 关于药品尝试权的讨论
        和规则，向患有绝症的患者提供研究性药品，但561B节                          4.1 药品尝试权与拓展性同情用药的异同
        并不增设新的权利或修改现有的权利，也并没有增加新                                药品尝试权是从拓展性同情用药的基础上发展而
        的任务、指令或者规定，只是在有限的情况下，扩大患者                           来，两者都是致力于在临床试验之外建立一条新的路径
        的个人自由。561B节内容与美国FDA现有的拓展性同                          以便于终末期患者获得研究性药品。因此，两者在相关
        情用药政策相一致，并作为替代途径。药品尝试权的设                            法案上有着明显的相似性。然而，药品尝试权致力于要
        立，不会也不能在没有有效治疗的前提下“创造”出一种                           求将医疗决定权归还患者和医师，并致力于排除美国
        有效治疗手段。在适用该法案时，必须意识到，法案中                            FDA的监管；而在拓展性同情用药中，美国FDA则致力
       “合格的患者”指的是那些死亡风险最高的患者所组成                             于“在患者最大限度的得益与最小限度的受损之间做好平
        的群体。                                                衡”。由此可见，两者在监管上存在很大区别，详见表1。

                                       表1 药品尝试权与拓展性同情用药的比较
                       Tab 1 The comparison of right to try law and extended sympathetic drug system
        类别                       药品尝试权                                       拓展性同情用药
        法律依据        21 U.S.C. 360bbb-0 SEC. 561B       21 CFR 312.300
                                                       单个患者部分：21 CFR 312.310
        监管          无监督机构；无独立审查要求                      美国FDA；机构审查委员会
        患者标准        终末期疾病（预后不良且无法治愈的晚期疾病）；医师在考虑了目前美国 “严重或短时间内危及生命的疾病”，没有可替代的令人满意的治疗方案[法律依据：21 CFR 312.300（b）]；医师确定接
                    FDA批准的所有其他治疗方案的基础上，给出研究性药品、生物制品或装置  受研究性药品的患者可能面临的风险不大于疾病或病症的可能风险；美国FDA确定患者可能的获益与治疗的潜在
                    的处方或推荐建议                           风险相比是否合理
        持续时间        无限制                                治疗通常限于单个疗程或指定的治疗持续时间，除非另有授权[法律依据：21 CFR 312.10（c）（1）]
        责任分配        医师需要履行告知义务，签署知情同意文件                医师/研究者/赞助者需要获得机构审查委员会的批准，签署知情同意文件，报告不良事件，保留准确的病史和药品处
                                                       置记录，并在治疗结束时向美国FDA提交摘要报告[法律依据：21 CFR 312.05（c）；21 CFR 312.10（c）（1）]
        知情同意        除科罗拉多州和密歇根州有7项特殊规定外，其他各州均无特殊要求；无审  与CFR 46.116所规定的保护人类受试者相比，CFR 50.25额外增加了8种要求和6种可能的附加要素；机构审查委员
                    查机构                                会审查并批准知情同意文件，确保其准确性、可理解性和完整性
        成本          制造商可以要求收费；不要求保险公司或政府健康护理计划提供保险     如果符合CFR 312.8（c）的标准，制造商可以要求收费，且美国FDA必须批准；不要求保险公司或政府健康护理计划
                                                       提供保险
        责任承担        医师资格许可委员会不得对医师根据其专业推荐研究性药品的行为作出处   无
                    罚；不得阻止向研究机构提交申请的行为，否则将视为犯罪（轻罪）；科罗拉
                    多州和密歇根州的立法包括对研究性药品代理商和制造商的额外赔偿
        研究性药品的认定    已成功完成临床试验第Ⅰ阶段的药品、生物制品，尚未被美国FDA批准用于  用于临床研究的新药或生物药
                    一般用途，目前必须在美国FDA临床试验中进行上市批准并接受审查
        药品资格        未规定                                制药公司已经制定了标准且备案并在接受审查 [法律依据：21 CFR 312.305（b）（2）（vi）（vii）]
        药品信息        未规定                                制造商应提供的有关药品管理的信息和已监测到的毒性和ADR信息，这些信息应记录在研究人员手册中，并向治疗
                                                       医师和机构审查委员会提供记录
        药品可及性       由制造商决定；没有强制要求                      由制造商决定；没有强制要求
        对未来研究的影响    未规定                                提供研究性药品不应干扰可能支持上市的批准流程或开发代理商的临床试验的启动、实施或完成[法律依据：21
                                                       CFR 312.305（a）（1）]
        审批期间        无审批延迟                              紧急申请：数小时至数天；非紧急申请：30天，但通常更短

        4.2  关于药品尝试权的争论                                     尽了可能的治疗手段。对于绝症患者而言，得不到治
            对于药品尝试权而言，学术派观点与“民间”观点呈                         疗，短时间内死亡是必然的结局，他们还有什么不可失
        现出极大的分歧甚至对立。“民间”的声音多是赞同药品                           去的？其次，支持者认为，药品尝试权的推行并不会损
        尝试权的立法，而学术派普遍倾向于反对药品尝试权的                            害制药企业的利益。据统计，仅有 5％的恶性肿瘤患者
            [17]
        立法 。                                                可以入组临床试验 ，且有一大部分重症患者达不到入
                                                                            [1]
            支持者的观点主要包括如下几方面：首先，药品尝                          组标准，药品尝试权的推行，不会影响到入组临床试验
        试权以新自由主义框架为基础，患者的生命权不需要政                            的人数。最后，通过药品尝试权的推行，更多的患者得
        府来许可，因此他们有权利选择使用可能延长自己生命                            到了药品，这将提供给制药企业大量的数据，医师和科
        的药品，而不应当受到政府及监管机构（如美国FDA）的                          研人员也将得到更多关于药品有效性和安全性的信息，
        限制。药品尝试权的设立，去除了这些障碍。支持者认                            这对于新药研发过程而言是有益的。
        为，已经通过了Ⅰ期临床试验的药品，安全性已经有了                                而质疑者认为，首先，药品尝试权对于新药的使用
        一定程度的保证，这就有足够理由让绝症患者做一次尝                            风险考虑不周（每年有大量的药物申请上市，然而最终
        试，而美国FDA检测药品有效性的种种要求对于余日无                           只有少部分可以获得上市批准）。其次，药品尝试权对
        多的绝症患者而言，是毫无必要的，尤其是他们已经穷                            于个人利益和社会利益的平衡考虑不周。质疑者认为，


        ·2458  ·  China Pharmacy 2019 Vol. 30 No. 18                                中国药房    2019年第30卷第18期
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