Page 106 - 《中国药房》2026年4期
P. 106

所改善，但在现行定价水平下，其ICER仍高于卫生经济                          价的同时确保医疗体系的可持续性，缩短给药周期、减
          学评价中常用的支付意愿阈值参考区间（100 000～                          少治疗暴露时间可能成为抗Aβ药物经济价值优化的重
          200 000 美元/QALY，该范围常作为高收入国家背景下                      要方向。值得注意的是，随着医保政策环境的变化，使
          评估创新疗法的经验性基准）。                                      用仑卡奈单抗的患者可及性正在发生重要转变。根据
                       [13]
              Nguyen等 构建了决策树结合Markov模型的策略                     最新政策信息，2026 年 1 月起生效的我国首版《商业健
          评估框架，对不同检测-治疗策略与标准治疗方案在早                            康保险创新药品目录》已将仑卡奈单抗纳入报销范围。
          期 AD 患者 20 年时间范围内的经济性进行了比较。研                        在此背景下，尽管该药物的价格仍然较高，但在医保支
          究结果显示，在所有成本按2022年美元价值折算并采用                          付机制的支持下，参保患者的实际自付费用已显著下
          常用支付意愿阈值（50 000～150 000 美元/QALY）的情                  降，其经济负担与上市初期相比明显减轻。从患者视角
          况下，标准治疗方案具有经济性优势的概率更大；仑卡                            出发，医保准入不仅降低了个体家庭的直接医疗支出压
          奈单抗方案需要在进一步降低药品价格后，方可能在上                            力，也在一定程度上改善了治疗的可接受性和持续性，
          述阈值下具有经济性。                                          使部分原本因经济因素无法接受疾病修饰治疗的早期
          3 讨论                                                AD患者获得了新的治疗选择。
          3.1 仑卡奈单抗的临床价值、安全性及经济性                              3.2 仑卡奈单抗的临床应用策略与个体化治疗推进
                        [8]
              Van Dyck等 的研究证实，仑卡奈单抗可使早期AD                         仑卡奈单抗的临床应用需要基于个体化评估，而非
          患者的认知功能下降速度减缓 27%（CDR-SB 评分仑卡                       采用统一方案。治疗决策首先应依据疾病分期确定治
          奈单抗组为1.21分，安慰剂组为1.66分），虽然该效应在                       疗窗口期，随后综合考虑 APOE ε4 基因型状态、合并症
          统计学上具有显著差异（P＜0.001），但两组 CDR-SB 评                    负担、患者经济承受力、患者及家属治疗意愿等多重因
                                                                                         [15]
          分的差值（0.45 分）能否转化为患者或照护者可明显感                         素，进行个体化的风险-获益评估 。对于APOE ε4纯合
          知的日常功能改善，仍存在一定争议。然而，有研究提                            子患者，需权衡ARIA风险与延缓痴呆的获益；对于杂合
          示，这一幅度可能足以延缓患者进入中重度痴呆阶段的                            子或APOE ε4非携带者，由于ARIA风险相对较低，其更
              [14]
          时间 ，因此仑卡奈单抗具备潜在的临床获益价值。                             可能从治疗中获益。但无论基因型如何，均应建立标准
              仑卡奈单抗的核心安全性问题是 ARIA，可表现为                        化的 MRI 监测方案，包括基线评估、定期随访扫描和症
          ARIA-E 或 ARIA-H，尽管大多数 ARIA 事件为轻度且无                  状触发性检查等，并确保医疗机构具备及时识别、准确
          症状，但少数病例可能进展为严重脑出血，甚至导致死                            分级和有效处理 ARIA 事件的能力。在此基础上，可进
          亡，因此必须在用药前进行APOE基因型筛查，对APOE                         一步探索疾病修饰治疗和对症治疗的联合策略，使清除
          ε4纯合子及其他高危个体采取审慎态度；规范化的基线                           淀粉样蛋白的仑卡奈单抗与改善递质传递的传统药物
          及随访 MRI 监测对于早期识别和及时干预 ARIA 至关                       协同作用，既能延缓疾病进程，又能及早改善临床症状，
          重要。总之，仑卡奈单抗的临床应用需要整合基因型、                            从而达到为延长患者独立生活期并提高其生活质量的
          出血史、抗凝用药等多重因素进行个体化风险评估，这                            治疗目标 。
                                                                      [16]
          对临床医生的专业判断和医疗机构的多学科协作管理                             3.3 仑卡奈单抗的全球监管差异与市场准入
          水平都提出了较高要求。                                             全球主要监管机构对仑卡奈单抗的态度存在差异：
              经济性方面，仑卡奈单抗的高价不仅与其研发投入                          美国 FDA 基于获益-风险综合评价批准其上市；欧洲药
          巨大、生产成本较高有关，而且由于其作为首批经大规                            品管理局则出于对 ARIA 风险的担忧最初持否定态度，
          模试验证实可延缓疾病进展的抗 Aβ 单抗，在早期治疗                          后续予以其附条件批准，并将其限用于非APOE ε4纯合
          市场中具有一定的先发优势和相对独占地位，从而进一                            子患者，体现了个体化治疗趋势；英国国家健康与临床
          步增强了其市场溢价能力。若将照护者的时间成本、患                            卓越研究院出于成本-效益考量初步否决了该药的上市
          者误工损失和社会生产力下降等间接成本纳入考量，从                            申请，认为其临床获益未能证明高成本的合理性 。这
                                                                                                        [17]
          社会视角评估，仑卡奈单抗的宏观经济价值可能有所提                            些差异反映出各地区在药物评审中价值取向的不同：美
          升。然而，从患者角度来看，仑卡奈单抗与已进入仿制药                           国更注重药品创新与患者选择，而英国等以公共医疗体
          市场的多奈哌齐等药物相比，其成本差距仍然显著——                            系为主的国家则更加关注医保基金的长期可持续性、预
          后者年花费仅数百美元，公共支付方更易接受。在同类                            算影响及资源配置的公平性。这种分歧可能导致全球
          抗Aβ抗体中，仑卡奈单抗的经济性相对“居中”，而阿杜                          药物可及性的不平等，尤其在医疗资源有限的国家。在
          那单抗需将年治疗费用降至约3 000美元方可接近意愿                          我国监管与准入情境下，仑卡奈单抗于2024年获国家药
          支付阈值，但这在商业上难以实现（成本和收益严重失                            品监督管理局批准用于早期 AD 治疗，显示我国监管决
          衡）；多奈单抗定价更高，不过其治疗仅需持续18个月，                          策在总体上更接近于基于获益-风险综合判断的审评路
          整体治疗成本可能较低。可见，未来若想既保留创新溢                            径。同时，随着后续医保准入及支付政策的逐步推进，


          · 508 ·    China Pharmacy  2026 Vol. 37  No. 4                               中国药房  2026年第37卷第4期
   101   102   103   104   105   106   107   108   109   110   111