Page 103 - 《中国药房》2026年4期
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触及 AD 的病理根源，无法达到延缓或阻止疾病进展的                         effectiveness ratio，ICER）等。（5）研究类型包括 HTA 报
          效果。                                                告、系统评价/Meta分析、随机对照试验（randomized con‐
              仑卡奈单抗是一种人源化单克隆抗体，可选择性结                         trolled trial，RCT）、药物经济学研究。（6）语种限定为中
                                                [5]
          合并清除具有神经毒性的可溶性 Aβ 原纤维 。2023 年                      英文。
          1 月，美国 FDA 基于Ⅱ期临床结果授予其加速批准资                            文献的排除标准包括：（1）无法单独提取仑卡奈单
          格，7 月又依据Ⅲ期试验 CLARITY AD 研究结果给予其                    抗（相对于安慰剂或其他阳性对照药物治疗）在主要疗
          完全批准，准其用于经确认存在脑内Aβ病理的AD轻度                          效终点上的效应量（均值、标准差、样本量）的文献；（2）
          认知障碍（mild cognitive impairment，MCI）及轻度痴呆           单臂临床试验；（3）会议摘要、海报、研究方案等非正式
          患者，使其成为首个经大规模临床试验证实能显著延缓                           出版文献；（4）无法获取全文或重复发表的文献。
                                           [6]
          疾病进展并获得完全批准的抗 Aβ 药物 。该药于 2024                      1.2 文献检索策略
          年1月获中国国家药品监督管理局批准用于治疗经确认                               系统检索 PubMed、Cochrane Library、Embase、中国
          存在脑内 Aβ 病理的 AD 早期（即 MCI 及轻度痴呆）患                    知网、万方数据等中英文数据库，以及国际卫生技术评
          者。然而，其临床应用面临两大挑战：一是经济负担，该                          估协会、国际卫生技术评估机构网络、英国国家健康与
          药目前尚未纳入国家医保，患者年自付的治疗费用高达                           临床卓越研究院、美国临床与经济评估研究所等HTA官
          18 万元；二是安全性风险，其引发的淀粉样蛋白相关影                         网。检索时间自建库至2025年10月。以PubMed为例，
          像异常（amyloid-related imaging abnormalities，ARIA）较   检索式为（“lecanemab” OR “BAN2401” OR “leqembi”）
          为严重。具体而言，ARIA 主要包括脑水肿或渗出                           AND（“donepezil” OR “memantine” OR “acetylcholines‐
         （ARIA-edema/effusion，ARIA-E）与脑微出血或含铁血               terase  inhibitors”[MeSH]  OR “NMDA  receptor  antago‐
          黄 素 沉 积（ARIA-hemorrhage/hemosiderin  deposition，   nists”[MeSH]  OR “traditional  therapy”  OR “standard
                  [7]
          ARIA-H） 。基于此，为快速厘清仑卡奈单抗在早期AD                       therapy”）AND（“cost-benefit analysis”[MeSH] OR “eco‐
          中的实际临床价值，本研究采用快速卫生技术评估                             nomics，pharmaceutical”[MeSH] OR “cost-effectiveness”
         （health technology assessment，HTA）框架，整合最新循证         OR “economic  evaluation”  OR “comparative  effective‐
          证据、监管评估与药物经济学评价结果，从有效性、安全                          ness”）。
          性和经济性3个维度对该药展开系统评估，旨在为临床                           1.3 文献筛选流程
          决策提供可靠参考。                                              文献筛选由两名研究人员独立完成，若存在意见分
          1 资料与方法                                            歧，则由第三名研究人员参与裁定。筛选流程具体如
          1.1 纳入与排除标准                                        下：首先将检索所得文献导入EndNote文献管理软件进
              文献的纳入标准包括：（1）研究对象为经临床诊断                        行分组与去重处理；随后阅读文献标题、摘要及关键词，
          为早期AD的患者，包括MCI或轻度至中度痴呆。（2）干                        依据预先制定的纳入与排除标准进行初步筛选；再通过
          预措施为包含仑卡奈单抗的治疗方案，剂量与疗程不                            全文阅读，参考纳入与排除标准，确定最终纳入分析的
          限。（3）对照组为安慰剂、其他阳性对照药物（包括多奈                         文献集合。
          哌齐、美金刚）的治疗方案。（4）结局指标涵盖有效性、安                        1.4 资料提取
          全性和经济性。有效性指标包括临床痴呆评定量表总                                借助 Excel 表格对纳入文献进行信息提取：RCT 类
          分（Clinical Dementia Rating Scale-sum of Boxes，CDR-  文献提取其第一作者、发表年份、研究类型、患者人群、
          SB）、AD 评估量表认知子量表（14项版本）[Alzheimer’s                样本量、干预与对照措施、随访时间及结局指标；药物经
          Disease Assessment  Scale-cognitive  Subscale（14-item），  济学研究则重点提取其第一作者、发表年份、研究国家、
          ADAS-cog14]评分、AD 复合评分（Alzheimer’s Disease          研究视角与模型类型。因本研究最终未纳入系统评价/
          Composite Score，ADCOMS）、AD 协作组 MCI 日常活动            Meta 分析及 HTA 类文献，故这两类文献的资料提取评
          能力量表（Alzheimer’s Disease Cooperative Study Mild    价方法略。
          Cognitive  Impairment  Activities  of  Daily  Living  Inven‐  1.5 纳入文献的质量评价
          tory，ADCS-MCI-ADL）评分、β-淀粉样蛋白正电子发射                      依据研究设计的不同类型，分别采用相应工具对纳
          断 层 扫 描（β -amyloid  positron  emission  tomography，  入文献进行质量评估：对于RCT，采用Cochrane RoB 2.0
          Aβ-PET）结果。安全性指标包括 ARIA 发生率、输液相                     偏倚风险评估工具，从随机化过程、干预措施实施、缺失
          关反应发生率、严重不良事件发生率、因不良事件导致                           数据处理、结局评价以及选择性报告5个维度系统评估
          的停药率及不良反应发生率。经济性指标包括患者生                            潜在偏倚风险；对于药物经济学研究质量，参照《卫生经
          存年（life-years，LYs）、质量调整生命年（quality-adjusted        济学评价报告标准 2022》展开评估，其 28 个条目均按
          life years，QALYs）、增量成本-效果比（incremental cost-      “是”“否”进行判定，最终依据总分将研究质量划分为优


          中国药房  2026年第37卷第4期                                                 China Pharmacy  2026 Vol. 37  No. 4    · 505 ·
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