Page 20 - 《中国药房》2025年13期

分和5分的参考评分，决策者可结合评估问题和决策情 维价值评估框架，通过专家咨询确定了核心准则和情境
境，进一步细化中间分值的评定要点。决策者基于证据 化准则，综合考虑多个关键的价值评估维度，可为医保
对新药的价值进行量化评估后，可以采用线性加权的原 知证决策提供有力支持。
理为目标技术赋值（公式 1）。式中，V 代表目标技术的 我国医保坚持“以人民健康为中心”，使人民群众有
价值（可能的取值范围为 0～100），Sk是第 k 个新药在每 更多获得感、幸福感、安全感。本研究制定的价值评估
个子准则的评分，Wk是标化权重。当降糖新药在某一子 框架顺应了健康价值的评估原则。研究结果表明，核心
准则的分值与参考评分的界值接近时，可通过敏感性分 准则中可负担性的权重最高，这与我国医保保障患者基
k = 1( ) 负担性不仅关乎患者的经济压力，还直接影响其用药依
析评估结果的稳定性。 本用药需求和减轻经济负担的决策理念高度契合。可
V＝100 ´ ∑ n S k ´ W k ⋅⋅⋅⋅⋅⋅⋅⋅⋅⋅⋅⋅⋅⋅⋅⋅⋅⋅⋅⋅⋅⋅⋅⋅ 公式1 从性和治疗效果。决策者优先考虑可负担性，能够更好
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2.4 情境化准则的构建与解析 地保障患者的基本用药需求，减轻患者及其家庭的经济
核心准则有助于形成新药的多维价值评估证据概 压力。相对有效性和相对安全性准则同样具有较高的
要，实现新药价值的知证和量化评估，初步形成新药的 权重，说明医保决策不仅注重新药的相对有效性，还强
优先级排序；情景化准则有助于决策者将多维价值评估 调新药须在最大程度上降低患者的健康风险。经济性
框架用于医保决策情境，对报销决策产生质的影响，可 维度及其子准则增量成本-效果比在医保决策中占据关
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改变既定的新药报销优先级 。情景化准则包括创新 键地位，说明医保决策者可通过精准评估药物的经济
性和公平性2个维度，用于定性评估降糖新药在医保报 性，为更多患者提供有价值的医疗服务，在有限的医保
销决策情境中的价值（表2）。创新性准则主要关注治疗 资金内实现健康效益的最大化。而证据质量作为核心
机制或作用机制创新、制剂创新、适应证创新、是否得到 准则不可或缺的组成部分，强调了决策者要基于高质量
重大新药创制专项支持或通过国家药品监督管理局的 的证据以确保决策的科学性。情境化准则中的公平性
优先审评获批上市以及是否为原研药或改良新药。公 维度，考虑了不同患者群体的特殊需求以及药品在临床
平性准则侧重于缓解社会整体的糖尿病负担，例如满足 应用的便利性和可行性，以促进健康公平，符合医保决
患者基本用药需求、惠及更多患者、费用水平与参保人 策者维护人民健康和促进健康公平的出发点。创新性
承受能力相适应或降低医保基金支出，以及弥补现有医 维度促使决策者对具有治疗机制创新、制剂改进或适应
保报销目录的短板和降低新药临床应用时的管理难度。 证拓展的药品给予更多关注，鼓励创新药的研发，推动
情境化准则有助于决策者综合考虑药物的创新价值和 糖尿病治疗技术的进步，提升治疗水平。
公平性，从而作出更加符合患者需求和社会利益的决策。 3.2 本框架可为降糖新药多维价值评估提供借鉴
表2 降糖新药多维价值评估框架的情境化准则 本研究的创新性体现在遴选出了可量化评估的核
准则 子准则 纳入的理由 心准则以及定性评价的情境化准则，使得评估框架更具
创新性 治疗机制或作用机制创新 优选在药理机制或作用靶点上有创新的药品，兼顾药品是否在专 可操作性。核心准则体现了“价值医保”的理念，即基本
利保护期内以及剩余保护时间是否足够长 医疗保险能够确保所有人都能获得所需要且高质量的
制剂创新 优选通过改进设计或工艺等方式提升疗效、减少副作用或简化治
疗方案的药品 基本医疗卫生服务。传统的药品价值评估多关注药物
适应证创新 优选适用于肥胖症、心血管疾病、心力衰竭或者慢性肾脏病患者的 的降糖效果和经济性，而本框架还考量了药物对主要不
药品；优选医保报销目录内首个适应证的药品 良心血管事件风险、糖尿病肾病风险、因心力衰竭住院
得到重大新药创制专项支持 优选“重大新药创制”科技重大专项支持的药品或者通过国家药品
或通过优先审评获批上市 监督管理局的优先审评获批上市的药品 风险的影响，以及患者的可负担性和医保预算影响等，
原研药或改良新药 优选分子结构上“全球新”的原研药以及相较现有制剂“有明显临 能更充分反映降糖新药在实际应用中的价值和对医保
床优势”的改良新药 系统及患者的影响。情境化准则的定性评估方式也是
公平性 缓解社会整体的糖尿病负担 优选降低糖尿病合并症所致的疾病负担和医保负担的药品 框架的特色之一。创新性和公平性涉及复杂多变的因
弥补医保报销目录短板 优选提升治疗效果、减少副作用、简化治疗方案或者填补适应证空
白的药品 素，难以用单一数值量化。创新性不仅包含药理机制等
降低临床管理难度 优选无临床滥用及超说明书用药风险、临床医生易于使用、对医疗 技术突破，还包括对临床实践的潜在影响；公平性需综
机构的专业水平和管理水平要求较低、患者依从性高的药品
合考虑医疗需求和资源分配。定性评估能更灵活全面
3 讨论 地考量这些准则，为医保决策提供更具针对性的建议。
3.1 新药的多维价值评估助力医保知证决策 新药核心价值评估的依据来自卫生技术评估报告、
慢病新技术的医保知证决策正面临方法学挑战，仍 临床实践指南、系统评价/Meta 分析、临床随机对照试
缺乏详尽且可用于医保决策的特定类型慢病新技术的 验、真实世界研究等研究证据 [15―16] ，这些证据为新药价
多维价值评估框架与方法。本研究从政策制定者、研究 值评估提供了科学依据。同时，归一化的权重有助于量
者、技术应用者、医疗服务提供者和患者等多个利益相 化评估新药的总体价值，使不同维度的价值能够在统一
关方的视角出发，基于MCDA理论制定了降糖新药的多 的框架之下进行比较和综合。医保预算影响、糖化血红

· 1566 · China Pharmacy 2025 Vol. 36 No. 13 中国药房 2025年第36卷第13期