Page 19 - 《中国药房》2025年13期

（6.7%）从事药品及器械证据研究，1 位药企代表（6.7%） 表1 降糖新药多维价值评估框架的核心准则
负责药品定价策略。同时，由临床医生从江苏省和辽宁 准则 子准则 标化权重/% 参考评分 纳入的理由
省的三级医疗机构中选取了4位糖尿病患者作为患者代 相对有效性 糖化血红蛋白的 8.17 1分：不降低； 优选与对照相比，有效控制
控制 3分：降低0.75%～1.5%； 糖化血红蛋白的药品
表，患者代表年龄48～76岁，患糖尿病的年限3～16年。
5分：降低2.25%～3.0%
专家咨询问卷的回收率为 100%。在两轮咨询中，Cr 分 体重改变 6.28 1分：不减少； 糖尿病患者常伴有超重或肥
别为0.84和0.86，表明具有较高的权威性。 3分：减少3.0 ～6.5 kg； 胖，优选与对照相比有效控
5分：减少10.0 ～13.0 kg 制体重的药品
2.2 降糖新药多维价值评估框架的准则和子准则遴选
健康相关生活质 6.85 1分：略变差或无改善； 优选与对照相比，显著改善
第一轮专家咨询后，本研究根据专家给出的重要性 量的改善 3分：有所改善； 生活质量的药品
评分以及修改意见，对框架进行修订。其中，对相对有 5分：显著改善
效性准则修改“健康相关生活质量的改善”的参考评分。 主要不良心血管 7.49 1分：不降低； 优选与对照相比，显著减少
事件风险 3分：降低5%～10%； 主要心血管不良事件的药品
关于证据质量，将“其他证据的质量”分为“临床研究证 5分：降低25%～40%
据的质量”和“经济学评价的质量”。对创新性准则修改 糖尿病肾病风险 7.58 1分：不降低； 优选与对照相比，显著降低
“适应证创新”的定义，并将“重大新药专项支持”改为 3分：降低7.5%～15%； 糖尿病肾病风险的药品
5分：降低25%～40%
“得到重大新药专项支持或通过优先审评获批上市”。
因心力衰竭住院 7.51 1分：不降低； 优选与对照相比，显著降低
关于公平性，将“对公共健康的影响”改为“缓解社会整 风险 3分：降低15%～25%； 因心力衰竭住院风险的药品
体的糖尿病负担”；“符合医保的‘保基本’原则”因与其 5分：降低35%～45%
他子准则的定义重合，故删除；同时，因在医保准入过程 相对安全性 常见不良反应发 6.06 1分：不降低； 优选与对照相比，显著降低
生率 3分：降低5%～10%； 常见不良反应发生率的药品
中较难判断新药未来在各级医疗机构的配备率，故删除 5分：降低25%～40%
“配备率”。在第一轮专家咨询后，因本课题组对存有异 严重不良反应发 7.96 1分：不降低； 优选与对照相比，显著降低
议的子准则及其界定进行了专家访谈，故专家意见较为 生率 3分：降低1.5%～3%； 严重不良反应发生率的药品
5分：降低5.5%～8%
一致。第二轮专家咨询进一步明确了准则与子准则的
可负担性 患者的可负担性 8.12 1分：占10%及以上； 优选年治疗费用占家庭年可
权重及其界定，最终形成了降糖新药多维价值评估框 3分：占5%～7%； 支配收入比重低的药品
架。降糖新药多维价值评估框架的核心准则详见表1。 5分：占1%及以下
医保预算影响 8.26 1分：增加3亿元及以上； 优选未来3年内减少医保基
2.3 核心准则的构建与解析
3分：节省或增加不足1亿元； 金支出的药品
核心准则由 5 个维度组成，重要性由高到低分别是 5分：节省3亿元及以上
可负担性（6.31）、相对有效性（6.20）、相对安全性（6.01）、 经济性 增量成本-效果比 7.24 1分：高于1倍人均GDP； 优选更具成本-效果优势的
3分：0.3～0.5倍人均GDP； 药品
经济性（5.89）和证据质量（5.46）。相对有效性和相对安
5分：低于0.1倍人均GDP
全性用于评估降糖新药相对于临床常规降糖药或已纳 证据质量 临床指南或诊疗 6.66 1分：低质量； 优选高质量临床指南或诊疗
入医保报销目录的降糖药的价值，即新药与常规用药相 规范的质量 3分：中等质量； 规范推荐的药品
比其临床有效性或安全性的改变情况。相对有效性的 5分：高质量
临床研究证据的 6.27 1分：低质量； 优选有高质量临床研究证据
子准则数量最多（6个），包括糖化血红蛋白的控制、体重
质量 3分：中等质量； 的药品
改变、健康相关生活质量的改善、主要不良心血管事件 5分：高质量
风险、糖尿病肾病风险和因心力衰竭住院风险。经济性 经济学评价的质 5.54 1分：低质量； 优选有高质量经济学评价的
量 3分：中等质量； 药品
维度可量化分析的子准则是增量成本-效果比，即每增
5分：高质量
加 1 个 质 量 调 整 生 命 年（quality-adjusted life year，
QALY）所增加的成本。《中国药物经济学评价指南2020》 在基于核心准则评估新药的多维属性价值时，专家
建议对于 QALY 的意愿支付阈值采用全国人均国内生 组认为证据可来自循证临床实践指南与诊疗规范、卫生
[9]
产总值（gross domestic product，GDP）的1～3倍 。专家 技术评估报告、系统评价/Meta 分析、临床随机对照试
咨询时以 2022 年我国人均 GDP 85 698 元为标准，专家 验、真实世界研究、队列研究、经济学评价等高质量文
认为当前降糖新药的医保意愿支付阈值不超过1倍人均 献，还建议补充新药使用说明、药品不良反应监测报告
GDP。在考虑了准则的重要性并对子准则权重进行归 等信息。在评估新药的医保预算影响和计算增量成本-
一化校正后，医保预算影响成为了具有最高标化权重 效果比时，专家组建议从医保支付方的视角出发，获取
（8.26%）的子准则，表明在决策者评估新药能否被纳入 决策所需的相关研究证据或数据。在评价证据质量时，
医保报销范围时，对医保基金预算的影响是关键考量因 专家组建议采用统一的证据评价标准，例如中国制订/修
[10]
素；其次是糖化血红蛋白的控制（8.17%）和患者的可负 订临床诊疗指南的指导原则（2022版） 、系统评价的质
[11]
担性（8.12%），提示血糖控制是糖尿病治疗的核心目 量评价工具 、Cochrane 临床随机对照试验的质量评价
[12]
[13]
标，以及患者经济承受能力在医保决策中具有优先 工具 、卫生经济学证据评价标准 等。
[5]
级（表1）。 本框架借鉴 EVIDEM 的评分要点 ，给出了 1 分、3
中国药房 2025年第36卷第13期 China Pharmacy 2025 Vol. 36 No. 13 · 1565 ·