Page 108 - 《中国药房》2025年11期
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述。分别采用专家意见权威程度（coefficient of expert                新或改良新药”（重要性评分＝3.25，CV＝0.43）；在“有
          authority，Cr ）、专家意见协调程度，对专家咨询及结果进                   效性”二级指标中增加“用于静脉血栓栓塞防治有高质
          行评价。Cr是专家对指标的熟悉程度（coefficient of fa‐                量循证证据”，最终拟确定6个一级指标、46个二级指标
          miliar degree，Cs ）和专家指标判断依据系数（coefficient           进入后期第二轮专家咨询。第二轮专家咨询中，CV 降
          of judgment，Ca ）的平均值，本研究采用Cr≥0.7作为咨询                至 0.18（中位数 0.20），Kendall’s W 增加至 0.535（P＜
                             [18]
          结果可靠的判断阈值 。专家意见协调程度通过变异                             0.05），提示专家意见一致性进一步加强。
          系数（coefficient of variation，CV）和 Kendall 协调系数       2.5 指标权重的综合评价结果
         （W）进行评估。其中，CV 越小表明专家之间协调程度                               基于第一、二轮德尔菲专家问询确定的 6 个一级指
          越高，CV＜0.25 认为专家之间协调程度在可接受的范                         标、46 个二级指标，采用 AHP 法确定各因素的相对权
          围。Kendall’s W 主要衡量专家意见的一致性，范围为                      重，结果见表1。AHP一致性检验CR＜0.1，提示决策结
                                                                          [17]
          0～1，越接近于1，说明专家的协调程度越高；对Kendall’s                    果 较 为 可 靠 。 一 级 指 标 按 权 重 排 序 为 有 效 性
          W 进行 χ 检验，若 P＜0.05，表示专家意见具有一致性，                    （38.86%）、安全性（38.86%）、经济性（10.67%）、可及性
                  2
                          [16]
          评价结果可信度高 。                                         （5.51%）、适宜性（3.48%）、创新性（2.64%）。二级指标组
          2 结果                                                合权重范围为 0.02%～20.25%，按大小排前 5 位的分别
          2.1 初步拟定的评价指标池                                      为“安全性”二级指标“颅内大出血发生率”（20.25%），
              基于“DOACs 用于 CAVTE 预防”这一研究主题，通                  “有效性”二级指标“全因死亡风险的降低”（15.29%）、
          过查阅文献并结合拟研究药品的药学特性，基于“安全”                          “肺栓塞发生率的降低”（8.82%）、“深静脉血栓发生率的
         “有效”“经济”“适宜”“创新”“可及”6个维度，共初步遴                        降低”（7.25%），“安全性”二级指标“药物使用禁忌证”
          选出6个一级指标及47个二级指标，并据此制定德尔菲                          （4.74%）。在“经济性”“适宜性”“创新性”“可及性”维
          专家问卷。                                               度，权重排名最高的二级指标分别为“不良反应处置费
          2.2 咨询专家基本情况                                        用”（4.51%）、“漏服/多服/不确定是否服药的处理方式”
              共采用两轮德尔菲专家咨询开展评价指标的筛选，                         （0.66%）、“作用机制/靶点创新”（1.32%）及“药品的中位
          均采用线上问询的方式开展。第一轮问卷设置开放性                             价格比”（2.23%）。
          问题，允许专家提出指标修改及增补的意见；第二轮问                            3 讨论
          卷根据第一轮问卷结果进行修改后再次发放。第一、二                                在药品临床综合评价研究中，主题遴选是核心环
          轮德尔菲专家问询中，共有22名专家有效完成了问卷调                           节，其科学性和合理性将直接决定评价结果的临床转化
          查，有效回收率 88%。22 名专家中，医学专家有 18 名                      价值。本研究聚焦癌症这一社会高度关注的重大疾病
         （81.8%），药物经济学及医学统计专家有2名（9.1%），卫                      领域，针对肿瘤人群中抗凝预防获益与风险的突出矛
          生技术评估专家有 2 名（9.1%）；正高级职称有 4 名                       盾，结合 DOACs 在血栓预防与治疗中的广泛临床应用
         （18.2%）、副高级职称有 18 名（81.8%）；具 6～10 年工作                前景，依据《药品临床综合评价管理指南（2021 年版试
          经验的有 1 名（4.5%）、11～15 年的有 7 名（31.8%），＞15             行）》及《心血管病药品临床综合评价技术指南（2022 年
          年的有14名（63.6%），具10年以上工作经验的专家占比                       版试行）》的规范要求，构建了针对 DOACs 用于预防
          大于90%。                                              CAVTE的临床综合评价体系。该体系旨在为临床实践
          2.3 专家权威系数及意见协调程度                                   中合理选择抗凝治疗药物提供科学依据，同时为抗凝药
              在专家意见权威程度的评价中，第一、二轮咨询专                          物的监管优化和资源配置决策提供支持。
          家的 Cs分别为 0.794、0.894，Ca分别为 0.960、0.992，Cr分          3.1 指标体系及分析
          别为0.877、0.943；在专家意见协调程度的评价中，第一、                         本研究最终确定了6个一级指标及46个二级指标，
          二两轮咨询专家的Kendall’s W分别为0.331、0.535（P＜                纳入 DOACs 用于预防 CAVTE 的临床综合评价体系。
          0.001），提示参与研究的专家权威程度较高，咨询结果有                        AHP 分析结果表明，一级指标的权重排序依次为安全
          较好的可靠性。                                             性＝有效性＞经济性＞可及性＞适宜性＞创新性，其中
          2.4 专家咨询结果                                          安全性和有效性的权重占比均为38.86%，明显高于其他
              第一轮专家咨询中，47 个二级指标 CV 中位值为                       4个指标，提示在肿瘤患者血栓预防与治疗过程中，兼具
          0.24±0.08，Kendall’s W 为 0.331（P＜0.05），提示专家意         安全性和有效性的药物可能有更高的临床应用价值。
          见具有一致性。根据第一轮专家咨询结果，以满足重要                            这一结论与肿瘤人群出血及栓塞风险双向增加的特殊
                                                                                [13]
          性评分均值≥3.5且CV＜0.25为筛选标准，拟剔除“安全                       病理生理特点相一致 。
          性”二级指标中的“非临床相关小出血”（重要性评分＝                               二级指标组合权重排前 5 位的依次是“颅内大出血
          3.25，CV＝0.43）和“创新性”二级指标中的“国产原研创                     发生率”“全因死亡风险的降低”“肺栓塞发生率的降低”


          · 1386 ·    China Pharmacy  2025 Vol. 36  No. 11                            中国药房  2025年第36卷第11期
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