Page 125 - 《中国药房》2025年9期
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2.5 敏感性分析结果 下。目前已有罗特西普联合 ESA 用药的研究——美国
通过逐一剔除单个研究计算合并率的变化来评估 墨菲特癌症中心的一项队列研究显示，罗特西普联合
[23]
敏感性。结果表明，实现RBC-TI≥8周的患者比例与实 ESA的HI-E应答率为36% 。
现HI-E的患者比例合并率均在总体合并率的95%CI范 另外，IPSS-R分级低危组和SF3B1基因突变组患者
围内，表明结果稳定。 对罗特西普的反应率更高。发生 SF3B1 基因突变的
2.6 发表偏倚分析结果 MDS患者表现出红系病态造血伴环形铁粒幼细胞及无
使用RevMan 5.4软件制作漏斗图，以分析本研究是 效红细胞生成 ，其机制多与静止诱导通路（TGF-β信号
[24]
否存在发表偏倚，结果见图4。如图4所示，各研究在此 通路）中的基因在突变细胞中的上调相关，其激活可诱
图中的分布较不对称，表明本研究可能存在发表偏倚。 导细胞周期阻滞，从而导致突变红细胞发育不成熟 。
[25]
这可能与本研究纳入文献数量较少，导致检验效能不足 而罗特西普可作为选择性配体陷阱捕获TGF-β配体，以
有关；亦可能与本研究结果存在较大异质性相关。 此降低TGF-β信号通路活性，并促进晚期红细胞成熟 。
[8]
0
故发生SF3B1基因突变的低危组MDS患者更适合使用
0.05 罗特西普来改善贫血。
（ RD ） 0.10 综上，罗特西普可显著延长 MDS 患者的输血独立
SE 期，减轻输血负担，同时可促进血液学改善，提高 MDS
0.15 患者的血红蛋白水平，但应警惕其3～4级不良事件的发
生。但本研究也存在纳入研究数量、样本量较小等局限
0.20
－1.0 －0.5 0 0.5 1.0
RD 性，所得结论需要更多高质量、大样本的临床研究去验
Subgroups
证。此外，罗特西普与其他药物的联合使用情况也值得
prospective study retrospective study
图 4 发表偏倚检测的漏斗图（实现 RBC-TI≥≥8 周周的 关注和探讨。
患者比例）
参考文献
3 讨论 [ 1 ] CAZZOLA M. Myelodysplastic syndromes[J]. N Engl J
本研究纳入了3项前瞻性队列研究和6项回顾性队 Med，2020，383（14）：1358-1374.
列研究，共756例MDS患者，以评估罗特西普治疗MDS [ 2 ] SEKERES M A，TAYLOR J. Diagnosis and treatment of
患者贫血的有效性与安全性。结果显示，46%和59%的 myelodysplastic syndromes：a review[J]. JAMA，2022，
MDS 患者分别实现 RBC-TI≥8 周和 HI-E，这与已发表 328（9）：872-880.
[13]
的研究 结果相似。因实现 RBC-TI≥8 周和 HI-E 的患 [ 3 ] DAYYANI F，CONLEY A P，STROM S S，et al. Cause of
2
者比例的 I 分别为 96% 与 93%，属于高异质性，故本研 death in patients with lower-risk myelodysplastic syn‐
究进行了亚组分析以确定异质性来源。亚组分析结果 drome[J]. Cancer，2010，116（9）：2174-2179.
显示，输血负担为实现RBC-TI≥8周的患者比例的异质 [ 4 ] HENRY D H，GLASPY J，HARRUP R，et al. Roxadustat
for the treatment of anemia in patients with lower-risk
性来源，IPSS-R 分级、SF3B1 基因突变和输血负担为实
myelodysplastic syndrome：open-label，dose-selection，
现 HI-E 的患者比例的异质性来源。另从结果可得知，
lead-in stage of a phase 3 study[J]. Am J Hematol，2022，
IPSS-R分级低危组（P＜0.01）和SF3B1基因突变组（P＜
97（2）：174-184.
0.05）患者对罗特西普的反应率更高。本研究结果显示，
[ 5 ] GERMING U，OLIVA E N，HIWASE D，et al. Treatment
14%的MDS患者在使用罗特西普治疗时出现了3～4级
of anemia in transfusion-dependent and non-transfusion-
[14]
不良事件，这也与已发表的研究结果 相似。其中一般
dependent lower-risk MDS：current and emerging strate‐
情况不良、感染、血液和淋巴系统疾病等不良事件较为
gies[J]. Hemasphere，2019，3（6）：e314.
常见，尤其是全身反应，如疲劳、乏力、周围水肿等一般
[ 6 ] FATTIZZO B，VERSINO F，BORTOLOTTI M，et al.
情况不良更为常见。 Luspatercept in combination with recombinant erythro-
在 COMMANDS 试验中，罗特西普的 HI-E 应答率 poietin in patients with myelodysplastic syndrome with
[15]
为74%，ESA应答率为51% ，罗特西普显示出良好的应 ring sideroblasts：stimulating early and late-stage erythro‐
答率。故罗特西普可作为治疗MDS患者贫血的补充药 poiesis[J]. Eur J Haematol，2023，110（5）：571-574.
物，特别是在ESA治疗无效或患者拒绝服用ESA的情况 [ 7 ] PALACIOS-BERRAQUERO M L，ALFONSO-PIÉROLA
中国药房 2025年第36卷第9期 China Pharmacy 2025 Vol. 36 No. 9 · 1139 ·
