Page 122 - 《中国药房》2025年9期

the proportion of MDS patients with HI-E. Sensitivity analysis showed that the results of this study were stable. CONCLUSIONS
Luspatercept can significantly improve blood transfusion dependence， reduce blood transfusion burden and promote hematology
improvement in MDS patients. But attention should be paid to the occurrence of grade 3-4 adverse events； adverse events such as
poor general condition， infection， blood and lymphatic system diseases are more common.
KEYWORDS luspatercept； myelodysplastic syndromes； anemia； efficacy； safety

骨髓增生异常综合征（myelodysplastic syndrome， 1 资料与方法

MDS）是一种起源于造血干细胞的异质性髓系肿瘤，其 1.1 纳入与排除标准
特征包括骨髓发育不良、复发性遗传异常、造血系统发 1.1.1 研究类型
育不良、外周血细胞减少，以及进展为急性髓细胞性白 本研究纳入的文献类型包括前瞻性队列研究、回顾
[1]
血 病（acute myelogenous leukemia，AML）的 高 风 险 。 性队列研究、随机对照试验（randomized controlled trial，
据报道，低危 MDS 患者的中位生存期为 3～10 年，而高 RCT）或非RCT。
[2]
危 MDS 患者的中位生存期不足 3 年 。对于低危 MDS 1.1.2 研究对象
患者，目前主要治疗目标是识别潜在症状并进行早期干 本研究纳入的研究对象为根据 MDS 诊断标准 诊
[10]
预，主要为改善贫血；对于高危 MDS 患者，主要治疗目 断为MDS的患者，年龄、性别、种族、地域不限。
[3]
标则是延缓疾病进展和延长生存期 。大概 77% 的 1.1.3 干预措施
MDS 患者在初诊时属于低风险组，并且这些患者超过 使用罗特西普治疗，治疗剂量和持续时间不限
90%在疾病早期就有贫血，超过60%在疾病后期有严重 1.1.4 结局指标
[4]
贫血 。因此，在 MDS 的诊疗中，对于贫血的识别和治 本研究的结局指标包括：有效性结局指标——（1）
[5]
疗是至关重要的 。目前治疗该疾病的药物有限，红细 实现脱离红细胞输注（red blood cell transfusion indepen‐
[11]
胞生成刺激剂（erythropoiesis-stimulating agent，ESA）是 dence，RBC-TI）≥8 周 ；（2）实现血液学改善-红系[he‐
当 前 治 疗 MDS 患 者 贫 血 的 一 线 药 物 ，总 应 答 率 为 matological improvement-erythroid，HI-E；即低输血负荷
[6]
30%～40% ，而对于血清促红细胞生成素（erythropoietin， （每 8 周输注红细胞＜4 个单位）患者 8 周内血红蛋白浓
[7]
EPO）＞500 U/L的患者应答率不足10% 。所以相关研 度增加 1.5 g/dL 或更多，高输血负荷（每 8 周输注红细
究领域需要研发更为有效的药物来改善MDS患者的贫 胞≥4个单位）患者8周内超过4个单位红细胞输注需求
血症状。 减少]。安全性结局指标——3～4 级不良事件（即发生
罗特西普是一种重组融合蛋白，由激活素ⅡB型受 严重或危及生命的不良反应，通常需要密切监测和积极
体（activin typeⅡB receptor，ActR ⅡB）的细胞外结构域 治疗，危及生命时需紧急处理和联合治疗）的发生情况，
[8]
与人免疫球蛋白G1的Fc结构域融合而成 。研究发现， 其多见于一般情况不良、感染、血液和淋巴系统疾病等。
转化生长因子β（transforming growth factor β，TGF-β）信 1.1.5 排除标准
[9]
号通路的激活是导致 MDS 患者贫血的原因之一 。罗 本研究的排除标准包括：（1）研究对象为MDS患者
特西普可作为一种选择性配体陷阱捕获TGF-β配体，抑 以外的人群；（2）研究类型为非临床研究、综述、病例报
制 Smad2/3（suppressor of mothers against decapentaple‐ 告或荟萃分析；（3）治疗药物与罗特西普无关；（4）重复
gic homolog 2/3）信号通路的激活，下调TGF-β信号通路 发表的文献；（5）研究未报道完整数据。
[8]
活性，促进红细胞前体的晚期成熟 。罗特西普最先被 1.2 文献检索策略
用于β地中海贫血的治疗，后被美国FDA批准用于改善 计 算 机 检 索 PubMed、Cochrane Library、Embase、

低危MDS患者贫血的治疗。但目前我国没有完整且系 Web of Science，检索时限均为建库起至2024年1月。检
统的数据证明罗特西普改善MDS患者贫血的有效性与 索式以 PubMed 数据库为例：主题词为 myelodysplastic
安全性，急需相关研究填补此方面的空白。为此，本研 syndromes 与 luspatercept；自 由 词 为 myelodysplastic
究拟开展罗特西普治疗 MDS 患者贫血的有效性与安 syndrome、syndrome、myelodysplastic、myelodysplastic、
全性单组率 Meta 分析，为罗特西普治疗 MDS 患者贫 syndromes myelodysplastic、dysmyelopoietic syndromes、
血的有效性与安全性提供循证证据，进而为临床用药 dysmyelopoietic syndrome、syndrome dysmyelopoietic、
提供参考。 syndromes dysmyelopoietic、hematopoetic myelodyspla‐

· 1136 · China Pharmacy 2025 Vol. 36 No. 9 中国药房 2025年第36卷第9期