Page 21 - 《中国药房》2025年8期

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时提供关键建议 ；并设置患者参与咨询委员会，赋予 管机构及其他相关方分享自身经验和观点。这类参与
委员会成员在临床研究设计、真实世界数据和政策设计 更多以意见交流为主，其建议通常不直接具备决策作
等监管决策上的表决权，表决通过后的提案或建议可供 用。（2）另一部分患者则以“患者代表”的身份拥有一定
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FDA 决策时参考 。该委员会自 2017 年开设以来已开 监督和参与决策的权利，可以在政府部门担任职务或作
展了 7 次会议，并由 FDA 牵头及时进行政策发布、指南 为咨询委员会成员履职，其观点和意见可以为政策制
更新和网站功能更新等反馈行动。 定、产品开发和监管过程提供证据支持（表2）。
在欧盟，患者以“患者代表”或“病情专家”的身份参 表2 基于作用发挥角度的患者参与国际经验总结
与到药物监管生命周期的各个方面。在药物上市申请 患者角色 参与方式 参与方 患者发挥的作用
提交前，患者可以代表所在的患者组织参与到 EMA 的 提供健康需求与体验 非公开会议： 患者、监管方 （1）提供与其健康需求有关的体验和观点
工作中，如作为科学咨询小组的一员，在药物研发过程 的患者 （1）电话会议 （2）有助于患者需求的确定、医疗产品的
（2）面对面会议 开发、临床试验的设计等，并塑造监管方
中通过书面提交和亲自参会的形式提供其疾病治疗领
的监管思维
域的科学经验；作为科学委员会的一员，参与科学建议 公开会议： 患者、监管方、其他 对患者参与药物监管相关议题、患者疾病
协助程序，为委员会提供药物有关的咨询意见，并系统 （1）论坛 利益相关方 经验和医疗产品使用体验观点进行分享
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地审查为公众撰写的关于孤儿药认定的摘要等 。在 （2）研讨会 交流
提供决策建议的患者 作为政府部门 患者代表、监管方 （1）直接与部门审查人员接触
药物上市评估和上市后阶段，患者还能以“病情专家”的
特殊职员 （2）为政策制定、产品开发和监管过程提
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身份参与专家会议，对特定药品进行讨论与评估 。 供科学、专业的建议
多样化的患者参与路径与形式，不仅提升了患者参 作为咨询委员 患者代表、监管方、 拥有会议表决权，为政府决策提供结论性
与药物监管的质量和效果，也促进了不同利益相关方之 会的成员 其他利益相关方 建议
间的沟通和理解，为药物监管流程的设计和优化提供了 3 我国患者参与药物监管工作开展现状
有力支持。 随着国际上对患者参与药物监管探索的不断深入，
2.2.3 加强患者与其他各方的协同合作 我国也开始重视这一工作。但通过前期对患者和相关
在国际实践中，患者与其他各利益相关方间的合作 领域内专家的调研情况来看，我国在患者参与药物监管
被认为是推动药物创新的关键。EMA将患者、消费者、 工作的开展程度上还有待提升。为进一步探究我国患
医护人员等利益相关方连接起来以增加各方互动，如通 者参与药物监管工作的开展现状，本研究对我国患者参
过欧洲患者权益组织将300多名患者代表纳入欧洲参考 与药物监管的政策保障体系建设情况、患者组织赋能程
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网络以建立稳定且强大的患者伙伴关系 。日本与欧 度、患者参与的机会和路径进行梳理，现总结如下。
洲患者治疗创新学院合作成立了 PPIJAPAN，以推动实 3.1 患者参与药物监管的政策体系有待完善
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现“产业-患者-政府-研究”多方之间的协同合作 。加 我国自 2017 年加入人用药品技术要求国际协调理
拿大建立了由研究人员、政策制定者及患者组成的全国 事会后，与世界各地药品监管机构在“以患者为中心”的
性患者参与网络，共同参与研究过程，并随着时间推移， 理念上逐渐达成共识。但目前国内关于患者参与药物
患者和研究人员之间的信任程度也有了近 20% 的显著 监管的政策内容仍集中在宏观层面的“以患者为中心”，
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提升，各相关方之间的理解和协作都得到了提高 。 主要聚焦于以临床价值为导向的药物研发领域，如《组
这些举措不仅促进了各利益相关方之间的信息共 织患者参与药物研发的一般考虑指导原则（试行）》和
享，也通过营造协作环境改善了药品创新环境，为实现 《关于公开征求〈以患者为中心的罕见疾病药物研发试
更加有效的药物监管体系提供了宝贵的经验和模式。 点工作计划（“关爱计划”）〉申报指南和实施框架意见的
2.3 患者参与药物监管的国际经验总结 通知》等系列文件，尚未出台指导患者参与药物监管的
综合以上国家或地区的患者参与实践经验，从体系 政策，且在现有的政策基础上也缺乏更为细致的操作指
建设角度来看，各国在药物监管领域逐步引入了患者参 南。患者参与药物监管工作开展的深度和广度还有待
与的理念，并通过法律法规、战略导向或实施指南等形 进一步提升。
式加以体现。例如，美国通过《FDASIA法案》和PFDD， 3.2 患者组织的规范化管理和赋能有待加强
将患者需求纳入药物研发和监管的决策过程；欧盟和日 患者组织是推动患者参与工作的重要力量，随着国
本等国家或地区也通过类似的政策框架，推动患者在药 际上患者组织在药物监管决策中的作用愈发显著，我国
物研发和监管中的参与。此外，各个国家或地区成立了 越来越多的患者组织也开始积极地参与到药物监管工
专门的机构或平台（如 FDA 的卫生与组织事务办公室、 作中。如“淋巴瘤之家”自发开展患者生活质量和经济
EMA 的患者和消费者工作组等），以协调患者参与事 负担调查，为药物的研发和上市提供了数据支持，有力
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务，确保患者的“声音”能够在药物研发和监管决策中得 推进了治疗药物（泽布替尼）的医保准入 。但由于我
到重视并发挥作用。 国患者组织的发展和建设体系尚不成熟，目前正式注册
从具体作用发挥角度来看，患者在不同参与模式中 的患者组织数量仍然较少，大多数组织以区域或线上的
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的角色和职能存在差异，主要体现在参与方式和程度的 非正式形式存在 ，患者组织的规范化管理和专业化建
不同：（1）部分患者通过公开或非公开会议等形式，与监 设程度还有待提升。此外，我国的患者组织在药物研发

中国药房 2025年第36卷第8期 China Pharmacy 2025 Vol. 36 No. 8 · 911 ·