Page 20 - 《中国药房》2025年8期

高 了解药物监管决策，并确保在决策中考虑患者和消费者
•参与临床研究设计 [16]
·确定目标人群和相关终点 的观点 。
•准备优先事项 ·确保获益/风险平衡 •制定药物定价策略
·现阶段治疗评估 ·制定纳入/排除标准 •制定安全性策略 2.2 多样化的患者参与药物监管路径和模式
·识别未满足的需求 ·生活质量和患者报告结局 •药物价值评估
·确定研究重点 ·核实伦理问题 •呼吁加速审评审批
·确定与患者相关的附 ·数据保护 •提供真实世界证据 2.2.1 提供与患者进行信息传递与沟通交流的渠道
加价值和产出 •倡导医保准入 患
专 …… …… …… 患者作为与病情共存的“专家”，其意见通常能够反
业 •研究数据与安全监测 者
参
知 …… 与 映出他们最迫切的健康需求，因此各国监管机构非常重
识 药
能 前期立项准备 药物研发过程 药物评估和监管事务 物 视与患者之间的沟通交流。例如，美国FDA会通过开展
力
需 监
管
求 全 不同疾病领域的“以患者为中心”的会议，搭建患者与其
程 流
度 •募集研究资金 •患者招募 •提高公众认知 程 他利益相关者之间沟通交流的平台，为监管部门提供患
•提供健康需求意见 •患者沟通管理 •参与提供患者教育支持
…… •伦理审查 •患者援助项目 者在医疗产品开发、临床试验设计、患者偏好等方面的
•知情同意 •参与产品包装设计
•研究报告总结与反馈 …… 见解，确保患者的经验、观点、需求和优先事项被获知并
……
纳入药物开发和评估过程中。自 2012 年以来，美国
低 FDA已经举办了211场特定疾病领域的会议，涉及遗传
图2 患者参与药物监管全流程及发挥的作用 性血管水肿、亨廷顿舞蹈症和法布雷病等疾病类型，形
成了纳入患者意见的会议摘要并公布在官方网页上，供
者参与的保障及指南政策。欧盟的 EC No 726/2004 号
[17]
患者、研究人员和制药企业等相关方参考 。此外，欧
法规和日本的《患者参与指南》等，也为患者参与提供了
盟将患者在整个药物监管生命周期中的观点纳入到科
指导和支持。这些政策文件不仅界定了患者参与的目
学建议中，其向药品开发人员提供的科学建议中有20%
标、原则和执行路径，也反映了监管机构对患者权益的
[18]
是根据患者的意见制定的 。还有日本设置的患者和
尊重与维护。
公众参与联盟（Patient and Public Involvement Consor‐
2.1.2 设置促进患者参与药物监管事务的专门机构或
tium in Japan，PPIJAPAN）和加拿大设置的专家咨询委
平台
员会等，都是确保患者能够直接与监管机构进行沟通交
为进一步落实患者参与药物监管工作，许多国家成
流的重要渠道。
立了专门负责患者参与的部门，以协调与患者组织之间
这些举措不仅为患者提供了表达自己观点的渠道，
的合作、招募和培训活动，确保患者的声音能够被纳入
也为监管机构提供了宝贵的第一手资料，帮助监管机构
药物监管的决策过程。例如，美国FDA设立了卫生与组
更好地理解患者的实际需求。
织事务办公室来开展患者代表培训会等系列活动，让患 2.2.2 建设患者参与药物监管的多样化路径
者更好地理解药事相关法律法规，从而更好地掌握与监 各国通过建立多种患者参与药物监管路径，鼓励患
[13]
管方互动的有效沟通策略 ；EMA成立的患者和消费者 者更加深入和有效地参与到药物监管决策中。
工 作 组（Patients’ and Consumers’ Working Party， 患者可以通过多种渠道参与到药物监管流程中，提
PCWP）发挥了信息交流论坛的作用，EMA 可以通过 供与监管决策相关的体验数据或专业建议，以优化药物
PCWP 向患者和消费者汇报其开展的各种活动并交换 监管体系建设。如美国 FDA 通过患者参与协作组织将
意见和反馈，如药物临床试验、药物警戒和医疗器械监 患者体验纳入到监管过程中，该组织自2018年成立以来
管等方面的活动信息 ；日本药品和医疗器械管理局成 已经开展了19次主题研讨，以促进与医疗产品监管相关
[14]
立患者参与工作小组，通过收集患者意见来促进患者参 的沟通和提高患者参与活动的质量 ；还通过患者代表
[19]
[15]
与，提升药物监管质量与效率 ；加拿大卫生部健康产 计划遴选出可以在政府任职或直接与审查部门人员接
品和食品处成立了消费者和公众参与办公室，帮助患者 触的患者代表，作为特殊政府雇员在FDA监管医疗产品
表1 各国出台的患者参与药物监管主要政策内容
国家/地区 发布时间 发布单位 政策/计划名称 主要内容/作用
美国 2012年 FDA FDASIA 认可患者意见的价值并促进患者更早地参与到药品监管过程
2012年 FDA PFDD 系统地将患者的意见及需求纳入药物开发和评估中
2012年 国会 处方药使用者付费法案Ⅴ 将患者的观点系统地纳入到药物开发和监管决策中
2015年 FDA 加强患者参与项目 加强与患者组织、医疗机构和制药公司等利益相关方合作，将患者观点纳入到监管决策中
欧盟 2000年 欧洲议会和欧盟理事会 EC No 141/2000 明确孤儿药委员会的成员包含患者组织成员
2004年 欧洲议会和欧盟理事会 EC No 726/2004 明确EMA管理委员会的成员组成应包括患者组织代表
2005年 欧洲议会和欧盟理事会 EMA与患者和消费者组织的互动框架 确定患者参与的4个层次：通知、咨询、参与、合作；首次确认了患者代表担任EMA委员会正式成员的资格
2006年 欧洲议会和欧盟理事会 EC No 1901/2006 明确儿科委员会的成员中需包括患者代表
2010年 欧洲议会和欧盟理事会 EC No 1235/2010 明确药物警戒风险评估委员会的成员需包括患者组织代表
加拿大 2017年 患者安全研究所 患者参与患者安全指南 以加拿大各地的支持证据和案例、患者/家属及专家的经验，为患者安全地参与到药物监管实践中提供详细的指南
2019年 卫生部 公众参与指南 为卫生部工作人员提供了开展公众参与活动的详细信息和指导
日本 2019年 医疗研究发展机构 患者和公众参与指南 从患者和研究者角度明确医学研究和临床试验中的患者和公众参与路径，规定了患者参与活动的要点及患者和公众应用指南模板
2021年 药品和医疗器械管理局 患者参与指南 明确了2条路径来优化患者参与：积极收集患者声音；加大为患者提供相关资讯的力度

· 910 · China Pharmacy 2025 Vol. 36 No. 8 中国药房 2025年第36卷第8期