Page 19 - 《中国药房》2025年8期
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指导原则（试行）》和《以患者为中心的药物临床试验实                          在药物研发过程中，其可以“患者专家”的身份参与临床
          施技术指导原则（试行）》等一系列“以患者为中心”的指                         研究设计等；其还可以利用自身专业能力素质，以患者
          南文件，开启了“以患者为中心”的新药研发时代。但相                          代表或监管人员的身份参与到药物评估和监管事
          较于美国、欧盟和日本等国家或地区的患者参与药物监                           务中。
          管工作发展进程，我国的“患者参与”尚未从药品研发阶                          1.3 患者参与药物监管的重要性
                              [4]
          段深入到药品监管阶段 ，患者参与药物监管的路径和                               近年来，各国药品监管机构，如美国 FDA 和欧洲药
          机制仍需进一步探索。因此，本研究通过梳理和总结国                           品监督管理局（European Medicines Agency，EMA）正式
                                                                                       [9]
          际上患者参与药物监管的实践经验，再结合我国在这一                           提出了“以患者为中心”的概念 。FDA发布的《“以患者
          领域的发展现状和现存挑战，提出完善我国患者参与药                           为中心”的药物开发》（“Patient-Focused” Drug Develop‐
          物监管路径和体系建设的具体建议，从而为推动我国患                           ment，PFDD）强调了通过收集患者反馈来指导药物开发
          者参与药物监管事业的发展提供参考。                                  的重要性，这一政策也推动了全球范围内药品监管部门
          1 患者参与药物监管的内涵及重要性                                  对患者参与药物监管的重视。
          1.1 “患者参与”的理念及其发展历程                                    患者作为药物的直接使用者，能够真实反馈用药过
              自18世纪开始，国际上已经开始在医疗决策中纳入                        程中的体验，其参与药物监管可以将“以患者为中心”的
          患者参与行为，并逐步重视患者在健康决策及就医过程                           理念具体化。通过让患者在药物研发和监管过程中发
                  [5]
          中的感知 。“患者参与”理念的建立过程是不断满足患                          声，可以补充药物监管时所使用的医学和科学信息，促
          者在医疗服务过程中产生的诉求的过程。随着科技的                            进以患者为中心的医疗产品开发，从而形成全生命周期
          进步和时代的发展，“患者参与”也逐步由医疗过程拓展                          反馈机制，让药物开发和监管决策更加适应和贴合患者
                                                                       [10]
          到更深层次的药物开发和药物监管流程中（图1）。                            的实际需求 。
          1.2 患者参与药物监管的概念界定                                      总体而言，患者参与药物监管改善了传统药物监管
             “患者参与”是一个宽泛的术语，目前尚未在全球范                         模式中患者主体缺位的情况，患者由被动参与转化为主
          围内形成统一标准。不同国家可能会用“participant”                     动参与药物监管体系建设，增强了患者的知情决策能
         “engagement”“involvement”等不同术语来表示患者参                力，提升了监管系统的透明度和患者对其的信任度，进
          与药物监管的层次和程度。以英国和日本为例，最初级                           而促进了政府部门监管能力的提升               [11―12] 。
          层次的“participant”是指患者作为受试者参与临床试验；                   2 患者参与药物监管的国际经验介绍
          第二层次的“engagement”是指患者在研究完成后可以                          为促进患者深入参与到药物监管环节，许多国家不
          获取相关研究信息与知识，属于一种事后参与模式；最                           断探索并建立了较为完善的患者参与政策制度体系，设
          高层次的“involvement”则是指患者可作为“研究伙伴”                    计并实施了多种患者参与的路径与模式，取得了良好的
          参与研究的规划、设计、管理、评估，并且能够参与审查                          成效。
          医学实践的解决方案以及医疗保健相关政策的规划、检                           2.1 较为完善的顶层规划和监管体系建设
          测和评估等。在美国和加拿大，“involvement”也属于                     2.1.1 提供患者参与的保障政策和指南支持
         “engagement”的一部分 。                                      完善的政策保障体系是开展患者参与工作的必要
                             [6]
              药物监管领域的患者参与是“患者参与”理念的进                         基础。为构建坚实的法律框架并提供明确的操作指导
          一步扩展和延伸，是患者运用自己的专业知识和能力参                           以促进患者参与药物监管，各国监管机构颁布了一系列
          与到药物开发和监管决策的过程。这里所说的患者可                            法律法规和政策指导文件（表 1），不仅确立了患者参与
          以是个体患者或护理人员，也可以是具有相关专业知识                           的法律地位，还明确了患者参与药物监管过程的互动机
          的患者组织的代表，他们以疾病亲历者或护理者的独特                           制。例如，美国于 2012 年开启了 PFDD 计划，以更系统
          身份，根据自身专业知识和能力的不同水平，参与到药                           地了解患者观点；同时，通过《FDA 安全创新法案》
          物监管全生命周期的不同流程和环节中                  [7―8] （图 2）。如  （Food  and  Drug  Administration  Safety  and  Innovation
          在药物研发前期立项准备中，其可以敏锐识别并提供未                           Act，FDASIA）和《21 世纪治愈法案》等政策明确强调了
          满足的健康需求，确定“以患者为中心”的研究重点等；                          患者在药物研发和审评过程中的关键作用，并完善了患

                    美国实行患者知情同         美国建立分级诊疗制度     英国James Lind Alliance集团成立，  不断加强患者教育和赋能，拓展患者参与领
                    意，但仅限于就医过程        并引入第三方机构介入     投入的研究资金用于围绕“以患者      域：由医疗过程的患者参与逐渐发展至药物开
                    制度                医疗过程           为中心”的疾病研究            发过程和监管流程的患者参与
                       18、19世纪    1970年     1973年     1982－1984年  2004年      21世纪初       至今
                        欧洲患者代表机构成立，并参与     丹麦医院研究所建立“问题定向小组”，     世界范围内（如英国、澳大利亚等国家和世界卫生组
                        健康决策及就医全过程，但普及     增强患者自我保健能力，降低患者对专      织）成立患者安全相关机构，改变患者理念，推动患
                        程度不高               业医疗人员的依赖               者参与药物监管
                                             图1 患者参与理念的发展历程


          中国药房  2025年第36卷第8期                                                 China Pharmacy  2025 Vol. 36  No. 8    · 909 ·
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