Page 20 - 《中国药房》2023年9期

日本拓展性临床试验制度对我国同情用药制度的启示
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王 乾 ，尹 玉 ，蒋 丰 ，田 侃 ，喻小勇 ，杨浩宇（1.南京中医药大学卫生经济管理学院，南京 210023；
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2.南京中医药大学养老服务与管理学院，南京 210023）
中图分类号 R95 文献标志码 A 文章编号 1001-0408（2023）09-1038-05
DOI 10.6039/j.issn.1001-0408.2023.09.03
摘 要 我国同情用药制度正处于初步探索阶段，尚未颁布正式的管理办法与具体的实施细则，有待进一步优化和完善。日本通
过拓展性临床试验制度实现了未批准药品的提前使用，在信息获取、目标患者、知情同意、申请主体、实施计划书、拒绝给药的处
理，以及药品费用、实施期限、意外损害补偿、拓展性临床试验批准后资料审查等方面有明确的规定。其中，当企业以“制度正当性
事由”拒绝给药时，主治医师还可向日本厚生劳动省提出申请，由厚生劳动省进行许可评估，最大化为患者争取药品。这一“拒绝
给药”的再处理，是日本独有的规定，尽最大可能保障了药品可及性。本文通过分析日本拓展性临床试验制度，建议我国可通过进
一步搭建同情用药信息平台、发挥医师主导作用、保障企业利益、重视伦理审查，以及对药品费用支付问题进一步明晰，以完善和
优化我国同情用药制度。
关键词 拓展性临床试验制度；同情用药制度；药品可及性；日本

Enlightenment of Japan expanded access clinical trial system to China’s compassionate drug use system
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WANG Qian ，YIN Yu ，JIANG Feng ，TIAN Kan ，YU Xiaoyong ，YANG Haoyu （1. School of Health
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Economics and Management， Nanjing University of Chinese Medicine， Nanjing 210023， China；2. College of
Elderly Care Service and Management， Nanjing University of Chinese Medicine， Nanjing 210023， China）
ABSTRACT The system of compassionate drug use in China is in the preliminary exploration stage， and the formal management
methods and specific implementation rules have not been promulgated， which needs to be further optimized and perfected. Japan
realizes the advanced use of unapproved drugs by expanded access clinical trial system， and makes clear provisions on information
acquisition， target patient， informed consent， subject of application， implementation plan， handling of refusal to administer
medication， drug expenses， implementation deadline， compensation for accidental damages， post-approval data review after
expanded access clinical trials. When the enterprise refuses to give drugs because of the “legitimacy reasons of the system”， the
attending physician can also apply to the Ministry of Health， Labor and Welfare， and the Ministry of Health， Labor and Welfare
will conduct the licensing evaluation to maximize the drug for patients. This “refusal to administer” reprocessing is a unique
regulation in Japan， which ensures the accessibility of drugs to the greatest extent possible. Based on the analysis of the expanded
access clinical trial system in Japan， it is found that our country could further build the information platform for compassionate drug
use， play the leading role of physicians， protect the interests of enterprises， pay attention to the ethical review， and make drug cost
payment problems further clear in order to improve and optimize the system of compassionate drug use.
KEYWORDS expanded access clinical trial system； compassionate drug use system； drug accessibility； Japan

药物临床试验在科学性和严谨性上有较严格的要 风险。为保障患者用药安全，不同国家也在纷纷探索和
求，是证明药物安全性和有效性的必经环节 。拓展同 完善相关政策和实施细则，如美国为“药物拓展使用”、
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[2]
情使用临床试验又简称为“拓展性临床试验”（expanded 英国为“药品早期可及计划”、澳大利亚为“药品临时使
[3]
access clinical trials，EACTs）或“同情用药”，是指患有严 用授权”等。
[4]
重衰弱性疾病或生命垂危的患者在无其他许可药物时 我国同情用药制度起步较晚，2017年国务院办公厅
进行替代的治疗性措施。这一制度缩短了患者获药时
发布《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创
间，为危重症患者开启“绿色通道”，提供尚未批准上市
新的意见》，意见第七条中明确表明支持“拓展性临床试
的药物。其本质是一种特殊性质的新药临床试验，特殊
验”；随后国家食品药品监督管理总局发布了《拓展性
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性主要表现在试验对象特殊，试验过程更易产生损害性
同情使用临床试验用药物管理办法（征求意见稿）》，对
Δ 基金项目 江苏省社会科学基金后期资助项目（No.20HQ019） 患者、申请人、适用条件、审批原则进行了初步规定 。
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＊第一作者 硕士研究生。研究方向：药事管理。电话：025- 2019 年 8 月新修订的《药品管理法》第二章第二十三条
85811760。E-mail：1413602552@qq.com
增加了拓展性临床用药条款，并对其适用原则和操作程
# 通信作者 教授，博士生导师，硕士。研究方向：卫生法、药事管
理。电话：025-85811760。E-mail：tiankane@aliyun.com 序作出概括性说明，这标志着我国首次以立法形式确立

· 1038 · China Pharmacy 2023 Vol. 34 No. 9 中国药房 2023年第34卷第9期