Page 23 - 《中国药房》2023年9期
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度考虑，申请批准后，在审查过程中 EACTs 实施医疗机                       EACTs过程中发生不必要的风险，将严重影响企业下次
          构应至少根据 PMDA 审查部的指示对其内容进行一次                         提供新药的意愿。因此，为激发企业和研发机构提供新
          统计和报告。但是，厚生劳动省的审查部考虑EACTs与普                        药的动力，积极承担社会责任，我国可从以下两个方面
          通临床试验不同，从伦理视角保护患者隐私，因此，不会                          进一步保障企业权益：（1）对提供未批准药品的企业给
          进行频繁的回访工作。此外，包含与生产销售后使用的患                          予适当资金支持，可参考同类药品价格由患者承担部分
          者安全性相关的信息，可能会在附件中进行必要的记载。                          基础药品费用，再由医保基金适当补偿；（2）为减少风
          4 我国EACTs制度制定中应重视的要点和思考                            险，将EACTs纳入新药试验的Ⅱ、Ⅲ期临床阶段，与新药
          4.1 搭建同情用药信息平台，保障药品可及性                             临床试验同步进行。建议同情用药制度可以在具体实
              日本有相对完善的同情用药信息公开平台，在                           施条例中增加鼓励企业提供试验用药条款，明确声明同
          PMDA通过简单检索即能获取完善的药品信息，包括主                          情用药的数据结果不影响企业新药的审评审批过程，明
          要临床试验信息、EACTs 信息及临床试验联系人方式，                        晰试验实施过程中各方责任，以此保障企业研发、提供新
                                                    [8]
          从而有效地保障了医患获取同情用药的信息渠道 。医                           药的积极性，鼓励企业承担社会责任。
          师在对患者病情充分了解的前提下，可对官方公示的药                           4.4 重视伦理审查，确保患者用药安全
          物信息进行合理判断，根据患者的基本情况判断是否符                               日本在 EACTs 实施之前，医师要将 EACTs 的实施
          合 GCP 临床试验的纳入标准，如不符合，可进一步考虑                        条件、潜在风险、预期效果等详细情况告知患者，遵守知
          EACTs，这较大程度地简化了前期准备的繁琐流程。另                         情同意原则，并严格按照临床试验实施。另外，如果患
          外，未批准上市的药品在获取信息途径方面有一定难                            者被企业拒绝实施EACTs，主治医师可进一步提交材料
          度，提供试验用药信息路径至关重要，从而实现患者层                           向厚生劳动省申请复议，由厚生劳动省进一步讨论伦理
          面药品可及。我国要尽快搭建同情用药信息平台，依托                           与制度的适配性，并于 PMDA 官网公布结果。我国《药
          药品审评中心官方网站增设同情用药专栏，对国内外新                           品管理法》第二十三条明确规定，“符合伦理原则，经审
          药临床试验动态实时更新，将同情用药从申请到审批再                           查、知情同意后方可开展临床试验”。目前，我国已初步
          到应用所需材料公开说明，确保医患及时掌握现有药物                           形成伦理审查机制，由于同情用药是非常规用药行为，
          信息，并能公平、及时、便捷地用上“救命药”。                             建议将用药选择权落实至患者，有必要将已开展试验的
          4.2 发挥医师主导作用，提高医师责任感                               不良反应、生存期、死亡率等情况告知患者，帮助患者完
                                                                       [10]
              由于职业特殊性，医师在医患关系中直接与患者接                         成理性选择 ；同时，应加强对同情用药实施过程中安
          触，熟悉患者用药基本情况与疾病特征，能准确甄别患                           全性风险的动态监测，及时收集数据和实时报告，做好
          者治疗用药，在医疗救治中发挥主导作用。在 EACTs                         应急风险的准备工作和保障机制，明确试验实施方案调
          中，日本医师作为申请参与主体，需要向企业说明患者                           整、暂停以及终止机制。另外，为保障患者用药安全，建
          病症情况，征求企业用药意见，同时主治医师要与试验                           议相关部门联合加强对EACTs药品的安全性、有效性审
          实施机构针对特例患者讨论其参与EACTs的可行性，如                         查，对临床试验计划书、不良反应监测、知情同意等实施
          未通过EACTs申请，主治医师需进一步向厚生劳动省申                         细则应进一步作出明确规定。
          请，由官方审查是否符合该制度，得出最终是否符合                            4.5 药品费用支付问题的探讨
          EACTs 入组的结论。日本主治医师在整个 EACTs 过程                         由于EACTs与普通注册临床试验目的不同，前者属
          中，始终保持着与各方主体联系沟通的职责，但我国目                           于企业非法定行为，是以治病救人为目的；而后者则是
          前《拓展性同情使用临床试验用药物管理办法（征求意                           企业新药上市前必须进行的药品临床试验环节，是以验
          见稿）》规定，申请开展 EACTs 的主体为药品生产企业，                      证药品有效性、安全性为目的，由此产生的药品费用支
          药品生产企业尽管了解新药适应证及药物属性，但对患                           付问题需进一步探讨。日本在 EACTs 中允许药品生产
          者的病情并不了解。因此，从同情用药行动主体的能动                           企业定价，在成本核算定价后与患者联系，也需要患者
          性角度出发，建议将主治医师作为申请主体，另将药品                           知情同意。为减轻患者药品费用负担，药价制定不会超
          生产企业作为“守门人”，双重审核患者与新药的适配                           过日本药价基准，日本也会对参与EACTs的患者进行一
          度，同时应对主治医师申请资格作一定限定，如职称、从                          定补偿。我国《拓展性同情使用临床试验用药物管理办
          医经验等，从而降低患者用药风险。                                   法（征求意见稿）》规定，原则上不进行药品收费，由于企
          4.3 保障企业利益，鼓励企业承担社会责任                              业的药品研发需耗费高额的成本，应着重考虑企业的成
              EACTs属于新药试验阶段的例外试验，提供试验用                       本问题。我国同情用药在未来的应用中能否让患者适
                              [9]
          药不是企业的法定义务 。不论是欧美还是日本提供未                           度承担部分费用，以及国家是否设立专项基金给予患者
          批准药品的决定权均交给企业，但从伦理视角考虑，                            补偿，值得进一步思考。
          EACTs 实施的必要性是保护人的健康权，如果在实施                                                           （下转第1075页）


          中国药房  2023年第34卷第9期                                                China Pharmacy  2023 Vol. 34  No. 9    · 1041 ·
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