Page 56 - 《中国药房》2022年15期

小核酸药物发展态势分析 Δ

1，2
乔志伟 1，2＊ ，尤 瑾 ，邹 玥 ，李 洋 ，李红玉 （1.兰州大学药学院，兰州 730000；2.兰州大学技术与创
1，2 #
2，3
1，2
新支持中心，兰州 730000；3.兰州大学生命科学学院，兰州 730000）
中图分类号 S859.79 7；R195 文献标志码 A 文章编号 1001-0408（2022）15-1842-06
+
DOI 10.6039/j.issn.1001-0408.2022.15.10

摘 要 目的 了解全球小核酸药物发展态势，为我国小核酸药物研发提供参考。方法 通过 Web of Science文献数据库和智慧芽
专利数据库检索1980年1月－2021年12月发表/申请的小核酸药物相关学术文献/专利，对小核酸药物的研究热度、研发国家、研
发机构和技术主题等进行分析。结果与结论 共纳入文献59 819篇、专利37 645组。全球小核酸药物文献发表与专利申请趋势可
分为3个阶段，小核酸药物的研究热度在2003－2021年不断增强。美国、中国、日本、德国是小核酸药物主要的研发国家，美国与
中国的文献发表量（25 703、15 927篇）和专利申请量（14 240、8 937组）领先于其他各国，研发活跃度较强，且中国在该领域近年来
文献发表量和专利申请量增速较快。文献发表量最多的研发机构是美国加利福尼亚大学（2 499篇），专利申请量最多的研发机构
是美国Ionis公司（1 378组），中国科学院（文献发表量为1 580篇）已经入围全球前10位文献产出机构；但我国在该领域的研发更
多停留在基础研究上，在产业应用方面的研究稍显不足。小核酸药物领域的研究重心主要集中在核酸序列及其修饰改进和载药
技术上，RNA干扰技术已逐渐成为小核酸药物的热点技术。
关键词 小核酸药物；药物研发；专利；RNA干扰技术

Analysis of the development trend of small nucleic acid drugs
1，2
1，2
1，2
2，3
QIAO Zhiwei ，YOU Jin ，ZOU Yue ，LI Yang ，LI Hongyu （1. School of Pharmacy，Lanzhou University，
1，2
Lanzhou 730000，China；2. Technology and Innovation Support Center，Lanzhou University，Lanzhou 730000，
China；3. School of Life Sciences，Lanzhou University，Lanzhou 730000，China）
ABSTRACT OBJECTIVE To know about the development trend of small nucleic acid drugs in the world，to provide reference
for the research and development of small nucleic acid drug in China. METHODS By searching the academic literature and patents
related to small nucleic acid drugs through the Web of Science literature database and PatSnap patent database from Jan. 1980 to
Dec. 2021，research and development situation of small nucleic acid drugs were revealed comprehensively by analyzing research
enthusiasm，R&D countries，R&D institutions and technical topics of small nucleic acid drugs. RESULTS & CONCLUSIONS A
total of 59 819 documents and 37 645 patent groups were included. The global trend of small nucleic acid drug literature publication
and patent application could be divided into three stages. From 2003 to 2021，the research enthusiasm for small nucleic acid drugs
continued to increase. The United States，China，Japan and Germany were the main research and development countries for small
nucleic acid drugs. The number of document publications（25 703，15 927 papers）and patent applications（14 240、8 937 groups）
in the United States and China were ahead of other countries，and the research and development activities were relatively strong.
Moreover，the number of document publications and patent applications in China in this field had grown rapidly in recent years. The
R&D institution with the largest number of publications was the University of California（2 499 papers），the R&D institution with
the largest number of patent applications was the American Ionis Corporation（1 378 groups），and the Chinese Academy of Sciences
（1 580 papers） had been shortlisted among the top 10 document producing institutions in the world. However，our country’s
research and development in this field are mostly based on basic research，and the research on industrial application is slightly
insufficient. The research focus in the field of small nucleic acid drugs mainly focuses on nucleic acid sequences and their
modification and improvement and drug loading technology. RNA interference technology has gradually become a hot technology
for small nucleic acid drugs.
KEYWORDS small nucleic acid drugs；research development of drug；patents；RNA interference technology

Δ 基金项目 国家知识产权局地方专利信息传播利用特色能力培
育项目（No.20180216）；国家知识产权局知识产权服务培育工程专项 小核酸药物是指能够与特定的mRNA结合，通过干
“众创空间知识产权服务工作站试点项目”（No.2018-453）；兰州大学 预mRNA翻译效率，最终达到治疗效果的特定序列的小
“一带一路”专项一般项目（No.2018ldbryb029）
[1]
片段核苷酸 。小核酸药物包括反义寡核苷酸（antisense
＊第一作者 硕士。研究方向：生物医药与知识产权。E-mail：
oligonucleotides，ASO）药物、小干扰RNA（small interfering
15090366837@163.com
# 通信作者 讲师，博士。研究方向：生物医药与知识产权。 RNA，siRNA）药物、微 RNA（microRNA，miRNA）药物
[2]
E-mail：li_yang@lzu.edu.cn 等 。与传统的小分子化学药和重组蛋白类药物相比，
·1842 · China Pharmacy 2022 Vol. 33 No. 15 中国药房 2022年第33卷第15期