Page 60 - 《中国药房》2022年15期

经扩大到百余种，研发趋向多样化发展，包括机制研究、 近些年，该领域也出现了部分技术热点的更迭，例
适应证研究、递送研究等。 如，自 2015 年开始 A61P35 技术方向的专利申请量明显
中国与全球研发热点基本一致：2000年以前的研究 增加，并于 2017 年超过 A61K48 技术方向成为第 4 大技
热点均集中于ASO技术，而后逐渐转向RNA干扰技术， 术方向，说明小核酸药物在治疗肿瘤方向展现出巨大的
包括针对小核酸药物的机制研究、基因表达研究、蛋白 潜力。A61K48 技术方向自 2016 年来专利申请量呈现
通路研究等。不同的是，我国自2001年就开始重视针对 下降趋势，进入瓶颈期，因此我国企业在选择研发方向
小核酸药物治疗癌症的研究，并在该领域保持一定的研 和进行专利布局时要尤为谨慎，必要时需要重点关注美
发优势。 国Ionis公司、美国Alnylam公司等企业的研发管线。
2.4.2 小核酸药物研究前沿 对全球小核酸药物文献 相较于全球，我国在 A61K48 技术方向上呈现相反
进行突现分析发现，全球小核酸药物研究前沿主要是 的专利申请趋势，该现象可能与我国在该领域研发侧重
“靶点”“RNA 干扰”“递送技术”等领域。对中国小核酸 点偏向基础研究有关。全球小核酸药物主要IPC技术申
药物文献进行突现分析发现，我国在该领域的研究前沿 请趋势见图5A，中国小核酸药物主要IPC技术申请趋势
主要是“生物合成方法”与“递送技术”领域。与全球研 见图5B。
究前沿相比，我国更侧重于基础研究，这可能与我国在
该领域起步较晚有关。 2 000 C12N15
A61K31
2.4.3 小核酸药物相关专利技术主题 专利的国际专 C12Q1
利分类（International Patent Classification，IPC）组成可以 A61K48
1 500 A61P35
反映出专利的技术主题分布情况。本文的统计结果显
示，全球小核酸药物的IPC主要分为如下几个类别（分类
号具体释义参见国家知识产权局 2022 年发布的国际专 专利申请组数 1 000
利分类表）：（1）医用配制品及蛋白类载体，主要包括
A61K31、A61K48、A61K38、A61K39、A61K47、A61K45、 500
A61K9、C07K14、C07K16。（2）核 酸 序 列 ，主 要 包 括
C12N15、C07H21。（3）检 测 、研 究 方 法 ，主 要 包 括 0
1980 1985 1990 1995 2000 2005 2010 2015 2020
C12Q1、G01N33、C12N9。（4）药 物 适 应 证 ，主 要 包 括 年份
A61P35。（5）细胞株系，主要包括C12N5。目前绝大部分 A.全球前5位IPC技术申请情况
小核酸药物专利申请都集中在医用配制品及蛋白类载
体、核酸序列这2个方向。其中，医用配制品及蛋白类载 800
C12N15
体主要涉及小核酸药物的载药技术和核酸序列及其修 C12Q1
饰改进上，这也是小核酸药物开发中最为关键的 2 项 600 A61P35
A61K31
技术。 A61K48
进一步分析 IPC 技术排名发现，核酸序列类别下的 专利申请组数 400
C12N15，医用配制品及蛋白类载体类别下的 A61K31、
A61K48，检测、研究方法类别下的 C12Q1，以及药物适 200
应证类别下的 A61P35 是目前关键技术方向，我国企业
未来应该重点关注。
0
相较于全球主要 IPC 技术分类情况，我国研发机构
1980 1985 1990 1995 2000 2005 2010 2015 2020
侧重于核酸药物的检测方法、药物适应证等方向，与全 年份
B.中国前5位IPC技术申请情况
球研发重点存在一定差异。
图5 小核酸药物主要IPC技术申请趋势
2.4.4 小核酸药物相关专利技术热点 主要IPC技术申
请趋势可以反映出小核酸药物相关专利的技术热点变 3 讨论
化。分析结果显示，从2000年开始，C12N15技术方向的 本文通过对小核酸药物相关文献和专利进行分析，
专利申请量就明显领先于其他技术方向，并且近年来更 系统梳理了该领域的研究热点。通过分析其研究热度
是呈现出加速上涨的趋势。A61K31、C12Q1、A61P35技 发现，近年来小核酸药物的研究热度不断提高，反映了
术方向的年专利申请量也呈逐年递增的趋势，研究人员 其具有旺盛的市场需求和广阔的发展空间，有望成为继
可以重点关注。 小分子化学药和重组蛋白药物后的第三大类型药物。

·1846 · China Pharmacy 2022 Vol. 33 No. 15 中国药房 2022年第33卷第15期