Page 19 - 《中国药房》2022年11期
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综合评价管理指南（2021年版 试行）》，以对药品临床综 重而道远，但我国正在向这个方向快速迈进。我国出台
[27]
合评价进行规范指导 。这个指南从临床价值的角度 的《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原
对临床应用的药品的安全性、有效性、经济性、创新性、 则》和《抗肿瘤药品临床综合评价技术指南（2021年版）》
适宜性与可及性6大维度进行全方位评价。与此同时， 对指导研发抗肿瘤药物和评估其临床价值意义深远，但
为了深入聚焦我国医疗机构抗肿瘤药物临床使用和技 这些指南还处于发布初期，通过与国外药品价值评估框
术评价存在的实际问题，同时参考借鉴国际抗肿瘤药品 架的综合比较，仍有很多值得关注的内容需要不断完
评估的经验，2021 年 12 月国家卫生健康委药政司委托 善，例如开发价值评估量表供申请人、临床医生使用；对
国家药物和卫生技术综合评估中心联合国家癌症中心、 于患者，可以采用离散选择试验等方法估算患者对于申
国家卫生健康委药具管理中心发布了《抗肿瘤药品临床 请药品和标准治疗药品的偏好，以测算患者更偏向于哪
综合评价技术指南（2021年版）》。该技术指南为抗肿瘤 几个维度，并将结果反馈给申请人。同时，选择研发药
药物的专版指南，旨在引导和推动对抗肿瘤药物进行规 品的对照治疗方案也很重要，如选择临床推荐的最佳标
范的药品临床综合评价。该指南从评价内容与维度、评 准治疗方案或临床已知疗效最好的治疗方案进行比较，
价设计、评价方法、基于 MCDA 的药品临床综合评审流 可以激励医药公司对产品的靶点、机制、疗效及安全性
程4个章节展开指导，各章节涉及的内容均详细地列出 等诸多方面进行创新研发，其临床参考意义远超过将安
了国际公认的指南或标准。例如安全性指标选择，列出 慰剂作为对照方案得出的结果。除此之外，研发前根据
了不良反应事件评价标准（Common Terminology Crite- 研发成本估算药品定价很重要，创新需要成本作为支
ria for Adverse Events，CTCAE）并介绍其分级依据；有效 撑，但同时也要兼顾患者的经济承受能力。可以参考
性部分的次要结局指标客观缓解率则列出了实体瘤疗 Drug Abacus计算工具开发一个适合我国背景的多维度
效评价标准指南（Response Evaluation Criteria in Solid 定价工具。此外，ESMO-MCBS 记分卡和 NCCN-EB 这
Tumors，RECIST）；经济性评估部分则结合了我国药物 种证据等级检索工具值得我国学习，可将已评估的不同
经济学评价指南，详尽地介绍了经济学相关概念、研究 治疗方案结果整理到网站中并开放访问，让申请人和临
视角、测量以及评估方法，为循证过程提供了明确的证 床医生对已有药品的价值以及各维度的评分有快速的
据和清晰的评价思路。同时该技术指南明确了创新性 认识。最后，对于有潜力进入医保目录的药品，可以借
评估的核心指标，而国外一些抗肿瘤价值评估体系对于 鉴 ICER-VAF 和 NICE-VF 的评估模式，对其长期性价
创新性维度的定义并不清晰；对于适宜性评估，则从药 比、短期可负担性进行评估，对一些具有实际意义的维
品技术、药品使用、药品体系和药品监管4个层面的适宜 度设定附加价值 [14，28] ，以调整至最适合我国国情的权重，
性进行了介绍；对于可及性评估，又从可获得性和可负 并联合定价工具，全面地对药品效果、安全性、生命质
担性2个角度展开介绍。以上6大维度的特点以表格的 量、研发成本进行评价。相信在抗肿瘤药品价值评估体
形式直观总结在指南中，方便学习。除了维度的指导， 系的帮助下，未来研发的、已应用于临床的抗肿瘤药物
该指南还对评价的设计以及评价方法的选择进行了系 都会有一个更为合理的定位，真正从药品研发、临床应
统介绍，最后介绍了通过MCDA方法对抗肿瘤药物的综 用以及药品可及性和公平性等角度解决患者未被满足
合价值赋分并排序，从而形成推荐意见的方法。根据证 的需求。
据强度形成的推荐意见一般分为A、B、C、D 4类，证据强 参考文献
度逐渐降低。不过目前该技术指南处于征求意见阶段， [ 1 ] International Agency for Research on Cancer，World Health
未来可能会随着证据的更新不断完善补充，从而贯彻到 Organization. World cancer report：cancer research for
cancer prevention[EB/OL]. [2021-11-04]. http：//publica-
以临床价值为导向的抗肿瘤药物研发和临床应用的全
tions.iarc.fr/586.
过程。
[ 2 ] IHME. GBD results tool[EB/OL]. [2021-11-04]. http：//gh-
4 讨论
dx.healthdata.org/gbd-results-tool.
药品研发是医疗水平进步的根本。美国 FDA 和欧
[ 3 ] 国家药品监督管理局. 2020年度药品审评报告[EB/OL].
洲药品管理局（European Medicines Agency）2007－2017 [2021-11-04]. https：//www.nmpa.gov.cn/directory/web/
年期间批准的新药中，只有31％的新药被认为具有较高 nmpa/xxgk/fgwj/gzwj/gzwjyp/20210621142436183.html.
的治疗价值 。从这个数据可以发现，各大药品研发公 [ 4 ] LI G Q，QIN Y H，XIE C C，et al. Trends in oncology drug
[20]
司在药品研发阶段对药品临床价值的认识还不成熟。 innovation in China[J]. Nat Rev Drug Discov，2021，20
虽然将临床价值贯穿到研发与临床应用的全过程仍任 （1）：15-16.
中国药房 2022年第33卷第11期 China Pharmacy 2022 Vol. 33 No. 11 ·1293 ·
