Page 16 - 《中国药房》2022年11期
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配，可以得到A、B+、B、C++、C+、C、C－、D、P/I、I总计10                临床价值。而社会价值则需要从医学伦理、公众意愿以
        个证据等级，以便决策者进一步衡量。由于证据是不断                            及社会经济背景等因素考虑。NICE通过公开征求意见
        更新的，ICER提出“12个月报告检查法（12-month report                和公众调查，将疾病负担（burden of illness，BoI）和广泛
        check-up，12-MRCU）”和“24 个月真实世界证据更新法                  社会效益（wider social benefit，WSB）纳入社会价值的维
        （24-month real-world evidence update pilot，24-MWEUP）”。  度中，目的是对药物的科学价值赋予社会属性，并得出
        12-MRCU即在评估工作完成后1年内，若利益相关者提                         最接近真实药品价值的评估结果。
        供需要更新的证据，则评估新证据对证据报告结论的影                                NICE-VAF 适用范围不局限于肿瘤疾病，还包括其
        响。24-MWEUP 作为 2020 年更新的一部分，目的是通                     他疾病。特别是在对成本-效果进行评估时，NICE采用
        过补充新的真实世界证据让利益相关者更多地了解美                             统一标准，推荐使用欧洲五维健康量表（EuroQol Five
        国FDA加速审批的药品证据。                                      Dimensions 3-level，EQ-5D-3L）对 QALY 进 行 估 算 。
        1.4 NCCN证据模块                                        QALY是一个统一的健康获益指标，可以极大地促进新
            NCCN作为一个由31个癌症中心组成的联盟，旨在                        药品与现有药品在效果维度的比较，解决了不同适应证
        为医疗机构与患者提供抗肿瘤相关信息，帮助他们了解                            之间难以衡量价值的难题，为医疗资源的公平公正分配
        与治疗方案相关的循证证据，并做出知情选择。NCCN                           提供了科学依据。同时，NICE 还考虑到很多适应证的
        于 2016 年 开 发 了 NCCN 证 据 模 块（NCCN-evidence           BoI很严重或者WSB很明显（特别是用于姑息治疗的药
                        [12]
        blocks，NCCN-EB） ，这个工具对药品价值的评估基于                     品），这时会对这类药品的QALY赋予额外权重，使之调
        5个维度，包括有效性、安全性、证据质量、证据一致性以                          整至与真实情境更吻合的值，体现了 NICE 对社会价值
        及可负担性。每个维度分为1～5分，形成5×5矩阵的评                          的考量。不过也有研究者认为引入了额外的权重（如针

        分模块。NCCN-EB 可以通过简单、直观的图形帮助应                         对终末期延长生命药品引入的额外权重）会使QALY阈
        用者理解治疗方案的综合价值，整体价值越高，模块空                            值带来的健康效益失衡，造成截断式界限，对公平性造
                                                                  [17]
        白方格越少。目前，NCCN指南中已经纳入了治疗方案                           成影响 。
        的 NCCN-EB，可以帮助临床医生和患者快速了解各方                         1.6  IQWiG药品价值评估框架
        案在不同维度的优劣势，选择最适合患者的方案，从而                                IQWiG作为非营利的卫生技术评估机构，隶属于德
        实现医患共享决策。                                           国医疗保健主要决策机构联邦联合委员会。IQWiG 于
            NCCN-EB 纳入了经济负担的版块，其计算规则不                       2021年8月发布了最新版的一般方法（General Methods，
        仅包括治疗药物的成本，还包括治疗药物以外整体的医                            GM）6.1 版，目前只有德文版，相比于 2020 年 10 月发布
                                                                                 [18]
        疗负担。这种经济负担评估模式比较符合临床实际情                             的 GM 6.0 版有一些更新 。该 GM 主要介绍了德国药
        况，具有一定的科学性。不过 NCCN-EB 的评估详细规                        品价值评估框架，主要包括临床效益评估和卫生经济学
        则和过程并非完全透明，而是在NCCN指南中直接展现                           评估 2 个部分。临床效益评估包含 3 个步骤：首先对附
        评估完成的证据模块，虽方便快速进行选择，但是缺少                            加效益（added benefit）进行定性评估，这里的附加效益
        研究者、临床医生参与的过程，可重复性难以评价。                             是指与其他干预措施相比具有更高效益（greater benefit）；
        1.5  NICE药品价值评估框架                                   如果定性评估结果可靠性符合要求，则继续对附加效益
            NICE是最早开展卫生技术评估的机构之一 ，而评                        进行定量评估；最后将定性和定量评估结果进行整合。
                                                 [13]
        估药品价值是 NICE 的重要任务。NICE 通过将新药与                       附加效益定性评估是对收集到的证据（如随机对照试验
        英国国家卫生服务体系（National Health Service）纳入的              设计、研究数量、异质性等）进行可靠性分析，分为4个等
        药品进行比较，从疗效、成本-效果比的角度进行分析，                           级，分别是证据（proof）、指示（indication）、线索（hint）以
                                           [14]
        以便确定该新药是否具有更高的性价比 。NICE 的药                          及不明确，可靠性依次降低，且至少达到线索等级才可
        品价值评估框架（NICE-Value Assessment Framework，            进行定量评估。定量评估是对结局事件的附加效益进
        NICE-VAF）主要由 2 个药品价值评估相关技术文件构                       行量化评估：结局事件包括死亡事件、严重症状及不良
        成，2个技术文件不断完善，互为补充               [15－16] 。其对药品价      反应、健康相关生命质量、非严重症状及不良反应；量化
        值的评估从 2 个维度展开，一是科学价值，二是社会价                          程度分为6个水平——重大（major）、可观（considerable）、
        值。科学价值是通过将临床证据（如干预性研究或观察                            微量（minor）和难以量化（non-quantifiable）为 IQWiG 对
        性研究、Meta分析或网状Meta分析结果）和卫生经济学                        药品的正面肯定评价，而无附加效益（no-added benefit
        证据（成本-效果分析结果）相结合以进一步确定药物的                           proven）和效益减少（less benefit）为负面消极评价。卫生


        ·1290 ·  China Pharmacy 2022 Vol. 33 No. 11                                 中国药房    2022年第33卷第11期
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