Page 15 - 《中国药房》2022年11期
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得分范围为－20～20 分。如果新疗法毒性小于对照疗                         还在其官网发布了记分卡（ESMO-MCBS Scorecard），目
        法，则表明患者可以从新疗法中得到安全性获益，应在                           前该卡片收录了296种情况，可以按照药品种类、瘤种、
        毒性评估模块赋予正数分值；反之，则在该模块赋予负                           ESMO-MCBS 评分等方式筛选出 ESMO 已经评估出的
        数分值。ASCO价值框架还有一个相对重要的模块就是                          治疗方案和分数，其数据来源相对透明，可以帮助临床
        成本模块，根据药品采购成本和患者直接成本估算经济                           医生、支付者以及决策者快速了解治疗方案的价值等
        负担。除此之外，为了更多地了解药品价值以及其对患                           级 。
                                                             [10]
        者生命质量的改善状况，ASCO 价值框架设置了附加分                         1.3 ICER价值评估框架
        项，可以从生存曲线尾部数据改善、症状改善、生活质量                              ICER是一个以评估药品或医疗服务的临床和经济
        改善和无治疗间期改善4个方面获得附加分值。不过该                           价值为重心的非营利组织。为了更好对药品的临床和
        框架未纳入临床试验中的患者报告结局信息（patien-                        经济成本展开价值评估，ICER 于 2015 年制定了一套规
        treported outcomes，PRO），ASCO 也在新版评估框架中             范 且 透 明 的 价 值 评 估 框 架（ICER Value Assessment
                                                                                [11]
        说明缺少PRO是一个不足之处，这主要与很多临床试验                          Framework，ICER-VAF） ，目的是为所有患者提供可持
        缺少此类设计或缺乏此类数据有关。                                   续的“高价值”医疗服务。该框架广泛吸取公众组织和
        1.2 ESMO临床效益量表                                     个人的观点，以期在尊重、透明、包容和客观的基础上不
            新的治疗策略的价值取决于其临床效益与其成本                          断更新完善，并于2020年进行了1次更新修订。2020年
        相平衡的程度，基于此，ESMO 于 2015 年发布了第 1 个                   版框架更加强调使用真实世界的证据，旨在构建一个
        评估治疗方案临床效益的量表（ESMO-Magnitude of                   “公平定价、公平准入和未来创新”的平台。该框架主要
                                           [8]
        Clinical Benefit Scale，ESMO-MCBS）v1.0 ，该工具可对       从长期性价比和短期可负担性2个方面进行评估。长期
        设计良好的Ⅲ期临床试验的结果数据，运用合理、结构                           性价比是 ICER 价值评估框架的重要部分，包括药品的
        式、一致的方法对新治疗方案可预期的益处大小进行排                           比较临床效果（comparative clinical effectiveness）、增量
        名，用分值反映其临床价值的高低。该工具于2017年补                         成本-效果（incremental cost-effectiveness）、其他效益与
        充了10项修正 ，并增加了对单臂研究进行评分的内容。                         风险（other benefits or disadvantages）及背景因素（con-
                    [9]
            该量表总共包含 3 个表：第 1 个表用于评估辅助治                     textual considerations）。这部分内容与药物经济学评估
        疗或者可以治愈的类型，评分分为3个等级——A、B、C，                        联系紧密，例如成本-效用分析法一般需要有比较临床
        A为最高等级，代表其临床获益最高；第2个表用于评估                          效果的证据，而增量成本-效果是成本-效果分析常用的
        不可治愈的类型，该部分根据主要终点指标的不同分为                           分析方法，此外还包含质量调整生命年（quality-adjusted
        a、b、c 3 个子表——2a 子表适用于主要终点指标为 OS                    life year，QALY）和获得生命年（life year gained，LYG）
        的临床试验，2b子表适用于主要终点指标为PFS的临床                         等，均属于药物经济学范畴。而其他效益与风险主要与
        试验，2c 子表适用于主要终点指标为非 OS 及非 PFS 的                    干预方案对患者返岗工作、家庭或看护人员、公共卫生
        临床试验；第3个表用于罕见病的单臂研究，其主要终点                          和其他医疗系统、社会方面的影响有关。而短期可负担
        指标为 PFS 或者 ORR。第 1 个表根据疗效、降低毒性、                    性这一部分，主要是通过预算影响分析的方法评价新引
        提升生命质量和降低治疗成本等维度来评估综合价值，                           入的干预方法或药品对医保卫生支出的短期潜在影响，
        并与第 2、3 个表有所区别，第 1 个表不包含对降低治疗                      这可以为医保决策者提供客观的评估参考，结果可用于
        成本维度进行评价的设定。2a子表评分分为5个水平，                          判断新药品或干预方法的定价是否与其长期价值相匹
        5 分最高、1 分最低；2b、2c 子表以及第 3 个表均等分为 4                 配，并在不取代其他“高价值”医疗服务的情况下，不断
        个水平，4分最高、1分最低。对于可治愈的类型，ESMO                        获得可持续发展的机会。无论是长期性价比还是短期
        推荐评分为 A 和 B 等级的方案；对于不可治愈的类型，                       可负担性，该框架均将分析结果与美国社会群体的最大
        推荐评分为4～5分水平的方案。                                    支付意愿阈值进行衡量，并提供了干预方法在每QALY
            ESMO 将 ESMO-MCBS 应用于 118 个比较性研究                或每 LYG 分别为 50 000、100 000、150 000、200 000 美元
                                                                               [11]
       （包括肺癌、乳腺癌、前列腺癌、肾细胞癌等10个肿瘤类                          时的评估结果以供参考 。
        型）进行检验，提供了一种客观且具有可重复性的结                                ICER价值评估框架的评估流程分为选择评估主题
        果 。该量表从临床疗效（OS、PFS、RR）、毒性和生活质                      和范围、证据评估以及证据审议3个阶段。该框架对临
          [9]
        量3个维度进行评估，可以帮助临床医生对新治疗方案进                          床效果评估开发了证据等级矩阵，通过对纳入的证据进
        行评估，以确定该方案是否具有价值。除此之外，ESMO                         行合成，并在证据可信度与净健康效益2个维度综合匹


        中国药房    2022年第33卷第11期                                             China Pharmacy 2022 Vol. 33 No. 11  ·1289 ·
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