Page 17 - 《中国药房》2022年11期
P. 17

经济学评估部分是通过核算效益（如QALY、DALY等）、                       可以根据副作用的程度对疗效估算的定价进行0～30％
        成本（如直接成本、间接成本、转移支付成本、无形成本                          的折损，最后可以根据额外的6个因素对药品价格进行
        等），并构建效率边界框架（该效率边界框架的横坐标为                          适当提升，最高可以提升至3倍。虽然该工具仅提供了

        净成本，纵坐标为健康产出），再通过效率边界图判断所                          考量的维度，计算过程不透明，然而该工具将研发成本
        评估的干预措施的性价比，最终的评估可以服务于药品                           和是否为罕见病治疗药物2个容易被忽视的因素纳入其
        价格谈判。                                              中，这是一个创新举措。目前该工具已经纳入了52种抗
        1.7 交互式价格计算工具Drug Abacus                           肿瘤药物，未来可能会有更新的抗肿瘤药物加入其中，
            Drug Abacus 是纪念斯隆凯特林癌症中心（Memo-                 为药品定价是否合理提供参考。
        rial Sloan Kettering Cancer Center）为解决药品价值问题       2 不同抗肿瘤药物临床价值评估体系的比较
                                                 [19]
        所开发的一个交互式抗肿瘤药物价格计算工具 ，通过                               欧美等发达国家抗肿瘤药评价框架起步较早，评估
        衡量药物对患者生命年的延长以及安全性等属性进行                            体系较为成熟。根据各个组织的研究视角以及目标受
        价格估算。同时，除生存获益外，该工具还包含创新性、                          众人群的差异，每个评估体系侧重的维度有所区别，虽
        研发成本、罕见病用药、是否降低公共健康负担以及药                           然并非从研发角度指导药品研发公司树立价值取向，但
        品需求程度和预后情况等诸多因素的多维度考量，其对                           可以为我国研发指导原则在不同维度的完善提供参
        每个维度都赋予一定的权重，最终能够得到一个建议价                           考。表1总结了国外抗肿瘤药物临床价值评估体系的特
        格。该工具对生存获益情况设定了基准价格，并根据其                           点，以便清晰直观地了解不同价值框架的“临床价值”的
        额外延长的生命年进行价格调整。至于副作用，该工具                           异同点。

                                   表1 国外抗肿瘤药物临床价值评估体系的基本特征
                                                        药品应   可重  医患共享
        价值框架    国家 维度          视角          目标受众    透明度                   优点             不足
                                                        用范围   复性  决策程度
        ASCO-VF  美国 临床获益、毒性、成 ASCO 专家团队、临 临床医生、 较高      抗肿瘤药  是   高      医患共同参与，NHB分值以 成本部分引入采购成本和患者直接
                    本、生命质量     床医生、科学家、患 患者                              及附加分项，能充分反映药 费用，只有数值，没有参考标准以及
                               者权益倡导团体、个                                 物临床价值          评分规则，很难对药品价值的经济
                               人保健提供者、制药                                                性进行判断。数据来源局限于随机
                               公司成员                                                     对照试验，应增加如真实世界数据、
                                                                                        高质量的荟萃分析等更多证据来源
        ESMO-MCBS 多国 临床疗效、毒性、生 ESMO 执行董事会、 支付者、决 较高     抗肿瘤药  是   高      评估维度全面，并可以通过 很多实际疗效很好的药物得到的评
                    活质量        ESMO 成员、生物统 策者                            记分卡快速了解已评估的 分很低；量表设置取值的统计学原
                               计学家团队和一系                                  296 种治疗方案的价值，该 理不完全科学
                               列特邀专家                                     量表不断迭代更新
        ICER-VAF  美国 长期性价比（临床 ICER 专家团队、医 决策者      较高   不限    否   低      证据来源多样化，阶段性更 在证据等级矩阵中引入了概念性置
                    效果、成本-效果） 疗保健提供者                                     新证据，通过证据等级矩阵 信区间，过于主观，不能清晰反映净
                    和短期可负担性                                              评估价值水平，有严格且透 效益
                    （预算影响）                                               明的评估过程
        NCCN-EB  多国 有效性、安全性、证 NCCN专家团队     患者、临床 较低     抗肿瘤药  否   高      5×5矩阵，直观易理解    评估过程和评估标准不透明
                    据质量、证据一致               医生
                    性以及可负担性
        NICE-VAF  英国 科学价值和社会价 国家卫生服务体系     决策者     较高   不限    否   低      疗效采用可以跨疾病的统一 终末期疾病、差异化贴现率均采用
                    值                                                    指标，如QALY；将社会价值、 了截断式界限，影响公平性；此外
                                                                         疾病负担、健康公平性以及 NICE对技术创新属性的界定不完
                                                                         终末期治疗药物赋予权重， 全清晰
                                                                         以平衡这些药物的实际价值
        IQWiG-GM  德国 附加效益、健康相 国家卫生服务体系     决策者     较高   不限    否   低      定性评价与定量评价相结 IQWiG作为联邦联合委员会的卫
                    关生命质量、严重                                             合的评估模式；等级评估围 生技术评估委托机构，对于效益评
                    不良反应、成本                                              绕附加效益展开；卫生经济 估报告的结论经常存在差别，可能
                                                                         学评估采用效率边界分析    与IQWiG采用的阈值概念有别于
                                                                                        联邦联合委员会有关；也可能与比
                                                                                        较效益的正面因素和负面因素的权
                                                                                        衡而不能完成量化有关
        Drug Abacus 美国 生存获益、安全性、 通用视角（依使用者 卫生保健决 较低     抗肿瘤药  是   低      纳入的维度比较全面，工具 该工具收录的药物种类有限；对于
                    创新性、研发成本、 对不同维度的权重 策者、医药                             依使用人的偏好会得出不 安全性维度只对3～5级的严重不良
                    罕见病用药、公共 而定）           公司、临床                         同视角的建议指导定价     反应进行评估；计算过程不透明；建
                    健康负担、药品需               医生、患者                                        议价格只是对选择的药物的建议价
                    求程度和预后情况                                                            格，而不是治疗方案的总建议价格，
                                                                                        对于高效价的药物存在不平衡现象


        中国药房    2022年第33卷第11期                                             China Pharmacy 2022 Vol. 33 No. 11  ·1291 ·
   12   13   14   15   16   17   18   19   20   21   22