Page 24 - 《中国药房》2022年11期
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我国 SBA 主要体现在患者入组后可以接受健康专                        所有癌症患者的SACT信息，包括患者特征、疾病特征与
        员随访、用药指导服务、专家在线问诊、健康管理服务                            分期、治疗方案、治疗周期、用药信息、临床产出等，这些
        等。以罗替高汀（优普洛 ）为例，该协议包含 PBA 和                         SACT 数据主要来源于 NHS 的二级和三级医院。医院
                               ®
        SBA 两部分。协议约定：优普洛 的用药剂量为每 24 h                       每月定期通过NHS网站上传医疗数据至SACT数据库，
                                     ®
        2 mg的患者，经过预约可以接受一对一健康专员的随访                          与 NHSA 其他临床数据中心的数据共同组成英国国家

        服务；如果在用药的1个月内，患者根据医师诊断，需要                           癌症注册和分析服务数据中心（National Cancer Regis-
        增加剂量到每24 h 4 mg的，可以同时开始享受PBA；坚                      tration and Analysis Service，NCRAS）的数据；NHSA 也
        持用药的患者将在用药的1、3、6个月内各获得1次免费                          会将汇总后的数据定期反馈给医院，以优化医院数据收
        的帕金森病专家在线问诊服务；如果在用药的6个月内，                           集质量 。建议我国一方面可以考虑依托医药企业进
                                                                  [15]
        根据医师诊断需要增加优普洛 的用药剂量，患者可以                            行药品上市后的临床研究数据收集，选择易于衡量的替
                                   ®
        申请保险赔付，持续使用优普洛 可以连续赔付6个月。                           代终点指标进行监测；另一方面可以考虑在多领域建立
                                   ®
        3 我国药品MEA应用存在的问题及对策建议                               国家层面的数据收集中心，选择疾病临床终点指标进行
                                                                                             [16]
        3.1  药品MEA纳入药品品种较少，建议增加协议药品                         监测，提高证据收集的准确性和持续性 。
        的品种                                                 3.4  药品MEA应用尚未有标准化流程，建议建立协议
            目前我国常见的药品MEA主要应用于肿瘤药品和                          标准化流程
        罕见病药品，在其他治疗领域应用较少。国际上的药品                                我国药品MEA在应用过程中没有较为标准化的流
        MEA 则不仅限于肿瘤治疗领域和罕见病治疗领域药                            程，而有经验的国家一般都有标准流程。以澳大利亚针
        品，如内分泌疾病治疗领域、代谢性疾病治疗领域的药                            对伊匹单抗注射液（YERVOY ）的协议管理为例分析如
                                                                                     ®
        品也多有涉及。建议利益相关方可以考虑参照国际经                             下 ：YERVOY 于2013年8月在澳大利亚上市，被批准
                                                              [17]
                                                                         ®
        验，增加药品 MEA 纳入药品的品种，将药品 MEA 的应                       用于转移性黑色素瘤的治疗。YERVOY 的随机对照试
                                                                                              ®
        用扩展到更多治疗领域，惠及更多患者。                                  验结果显示，对照组患者的 2 年总生存率为 13.7％，而
        3.2  药品MEA类型较单一，建议将协议类型多元化                          YERVOY 可将患者的2年总生存率提高至23.5％；但是
                                                                    ®
            我国常见的药品 MEA 类型较为单一，且以个体层                        YERVOY 的真实世界疗效存在不确定性。2013 年 8
                                                                    ®
        面的FBA为主。根据英国的经验，因药品具有多样化的                           月，百时美施贵宝（Bristol-Myers Squibb，BMS）公司与澳
                                                  [13]
        特性，单一的药品MEA并不能满足其准入的需求 。虽                           大利亚药品福利咨询委员会（the Pharmaceutical Bene-
        然 FBA 的实施容易操作、执行和管理，但是其并未解决                         fits Advisory Committee，PBAC）签订了P4P，对比在真实
        临床结果的不确定性。另外，我国的 PBA 均为 P4P，但                       世界与临床试验中使用YERVOY 后患者的2年总生存
                                                                                         ®
        是 P4P 未能持续评价药品的疗效。建议我国更多地应                          率，如果真实世界疗效比临床试验疗效差，则BMS公司
        用量价协议、CED和CTC，实现协议类型多元化，减少药                         需向 PBAC 返还费用。该协议纳入了 2013 年 8 月－
        品疗效不确定性带来的风险，最大化地体现药品的                              2014 年 7 月使用 YERVOY 治疗的患者，并在患者首次
                                                                                   ®
        价值。                                                 用药后对其进行 2 年的随访，由医师收集患者 2 年的生
        3.3  证据收集平台不完善，建议提高证据收集的准确性                         存情况。在2年随访期间，BMS、PBAC与医师都可以通
        和持续性                                                过在线系统查看患者的医疗记录（患者个人信息进行脱
            应用 PBA 需要建立药品临床和真实世界数据收集                        敏处理）。数据收集截止日（2年后），医师将收集到的患
                                             [13]
        系统，以保证证据收集的准确性和持续性 。2018 年，                         者生存情况提交给 PBAC。BMS 公司会跟踪数据收集
        我国医学界在国家层面启动了罕见病患者登记系统，                             情况，若医师在随访期结束后的2周内没有提供数据，则
        作 为 国 家 医 疗 保 障 局（National Healthcare Security      发送邮件询问；若4周后仍没有提供数据，则通过电话或

        Administration，NHSA）试点PBA的数据收集平台，主要                 当面进行询问。医师提交数据后 60 个工作日内，BMS
        收集患者特征、并发症、病史、治疗史、详细诊断、治疗和                          公司向PBAC提供最终报告 。建议我国可以尝试制定
                                                                                    [17]
                   [14]
        结果等数据 。但是该平台仅能满足罕见病药品治疗                             一套标准化药品 MEA 应用流程，且整个流程应事先明
        的证据收集需求，无法保证所有药品 MEA 证据收集的                          确适用条件、实施标准、评估流程及监测机制，以减少不
        准确性和持续性。英国系统性抗癌治疗（the Systemic                      必要的行政负担、费用支出，并保障药品MEA的可持续
        Anti-Cancer Therapy，SACT）数据库在全国范围内收集                性 。
                                                              [13]

        ·1298 ·  China Pharmacy 2022 Vol. 33 No. 11                                 中国药房    2022年第33卷第11期
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