Page 16 - 《中国药房》2022年9期
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4   加拿大抗肿瘤药品评审中利益相关者作用的实                            同意初始建议转化为最终建议。
        例分析——以本妥昔单抗为例                                       4.3 临床审查专家咨询组
            2019 年 10 月 8 日，西雅图遗传学公司向 CADTH 提                   临床审查专家作为利益相关者参与此次审查的内
        出了本妥昔单抗的报销申请，申请本妥昔单抗联合环磷                            容由2个部分组成：一是来自不列颠哥伦比亚省癌症中
        酰胺、阿霉素和泼尼松（cyclophosphamide，doxorubicin             心的5位临床医生的联合意见，二是来自安大略省癌症
        and prednisone，CHP）用于既往未经治疗且肿瘤表达为                   治疗中心血液药物咨询委员会（Cancer Care Ontario
        CD30的全身性间变性大细胞淋巴瘤（systemic anaplastic               Hematology Drug Advisory Committee，CCO Hematology
        large-cell lymphoma，sALCL）、未特别说明的外周 T 细             DAC）的1位血液学专家的个人意见。
        胞 淋 巴 瘤（peripheral T-cell lymphoma not otherwise        参与此次报销审查的临床审查专家认为，本妥昔单
        specified，PTCL-NOS）或血管免疫母细胞性 T 细胞淋巴                 抗联合 CHP 治疗符合条件的 PTCL 患者在无进展生存
        瘤（angioimmunoblastic T-cell lymphoma，AITL）的成人       期（progression-free survival，PFS）和总体生存率（overall
            [15]
        患者 。                                                survival，OS）方面有显著效益，且该临床试验结果可以
            根据本妥昔单抗的pERC初始建议，pERC在药品厂                       扩展至整个临床实践。
        商（西雅图遗传学公司）提供的材料的基础上，根据系统                               来自 CCO Hematology DAC 的临床审查专家同意
        性的文献检索并综合各方利益相关者的“输入”信息，得                           pERC 提出的初始建议，他认为在 ECHELON-2 试验的
        出了将本妥昔单抗“无条件纳入报销”的结论，并综合利                           第三阶段，比起现行通用疗法，本妥昔单抗联合 CHP 治
        益相关者的“反馈”，同意初始建议作为最终报销建议                            疗 PTCL 在 PFS 和 OS 方面具有显著效益。此外临床试
        发布。
                                                            验数据表明，患者使用本妥昔单抗联合CHP的治疗方案
        4.1  药品厂商
                                                            需要更少的巩固性自体干细胞移植，这不仅可以满足预
            本妥昔单抗的原研厂商西雅图遗传学公司作为利
                                                            后较差患者的需要，也能提高治疗结果改善的概率。
        益相关者参与了此次报销审查并提供了审查所需信息
                                                            4.4  PAG
        （未公开）和对初始建议的反馈。
                                                                加拿大9个省份的卫生部门或癌症机构参与了此次
            如前文所述，药品厂商对初始建议的反馈有两个方
                                                            报销审查。PAG 认为以下因素可能影响审查药物的应
        面的内容，在此次反馈中西雅图遗传学公司表明同意该
                                                            用：在临床方面，影响因素是与其他一线化疗药物的联
        报销建议，并给出了理由：“本妥昔单抗联合CHP的临床
                                                            合使用；在经济性方面，影响因素包括药物浪费的可能
        净效益在ECHELON-2（一项Ⅲ期、随机、双盲、自控的多
                                                            性以及额外的护理、临床资源的需要。
        中心研究）临床试验阶段对未经治疗且肿瘤细胞有
                                                                与其他利益相关者不同，PAG 仅部分同意初始建
        CD30 表达的 sALCL、PTCL-NOS、AITL 成年患者中得
                                                            议，因为pERC指出一方面本妥昔单抗联合CHP的治疗
        到了证实”。该公司在初始建议表述的正确性和清晰性
                                                            方案在2个亚组（PTCL、AITL）中可能存在净临床收益；
        方面没有提出反馈。
                                                            另一方面本妥昔单抗联合 CHP 的治疗方案可能具有成
        4.2  患者代表咨询组织
                                                            本-效益。此外，适当的价格调整可以提高成本-效益和
            加拿大淋巴瘤患者代表咨询组织Lymphoma Canada
                                                            可负担性，由于此次报销审查所有符合条件的患者在总
        （LC）作为利益相关者参与了此次审查过程。在疾病的
                                                            体效益和成本-效益方面存在相当大的不确定性，PAG
        影响方面，LC指出：“PTCL最影响患者生活质量的症状
                                                            认为本妥昔单抗联合 CHP 治疗 sALCL、PTCL-NOS、
        是疲劳和缺乏活力，其次是发热和淋巴结肿大”；在对现
                                                            AITL适合“有条件的报销”，而非“报销”。
        行治疗手段的评价方面，LC 认为目前治疗手段对缓解
                                                                最终，pERC 根据初始建议并综合各利益相关者的
        疲劳症状最有效，与此同时，恶心、呕吐以及口腔溃疡是
        最难忍受的副作用；在对新药（本妥昔单抗）的预期方                            意见，同意对本妥昔单抗治疗 sALCL、PTCL-NOS 或
        面，所有接受调查的患者都认为应当根据预期疗效和已                            AITL 进行无条件报销，并作为最终报销建议公布。本
        知副作用来选择治疗药物，并表示愿意忍受新治疗药品                            妥昔单抗报销审查过程中涉及的利益相关者详见表3。
        的副作用。此外，在谈及新药治疗PTCL时，患者表示将                          5 加拿大经验对我国的启示
        优先考虑更长的生存期、更长的缓解期、更好的生活质                                根据国际癌症研究机构（International Agency for
        量和更少的副作用。                                           Research on Cancer，IARC）2020 年发布的《全球癌症统
            此外，LC对初始建议的反馈有两个方面内容：一是                         计报告》，在全球185个国家或地区中，我国的恶性肿瘤
                                                                                        [16]
        同意该报销建议，二是同意初始建议的“早期转换”，即                           发病、死亡率位居中等偏上水平 ，整体防控形势严峻；

        ·1034 ·  China Pharmacy 2022 Vol. 33 No. 9                                   中国药房    2022年第33卷第9期
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