Page 111 - 《中国药房》2021年24期

Generally speaking，EFA was similar to CUA and CEA. All of them needed to clarify the cost and health output，model analysis，
data source and uncertainty analysis；however，EFA was different from CUA and CEA in intervention measures and control
selection，expression form of evaluation results，willingness to pay threshold，etc. It is suggested that the payers in China can
consider using EFA to calculate the willingness to pay threshold of specific disease areas to ensure the accessibility of some drugs in
short supply；establish a health insurance database of specific diseases to standardize the data quality and form a clear evaluation
standard at the same time，or combine a variety of pharmacoeconomic evaluation methods to enrich the application materials so as
to ensure both clinical value and economy of the intervention measure.
KEYWORDS Efficiency frontier approach；Pharmacoeconomics；Evaluation method；Enlightenment

自 20 世纪 90 年代以来，药物经济学评价在卫生决 EFA对我国药物经济学评价和相关决策的启示。
策过程中发挥着越来越重要的作用。大多数国家和地 1 EFA介绍
区的药物经济学评价指南均推荐了多种分析方法，其中 德国IQWiG于2009年首次发布了《EFA：评估CBA
成本-效用分析（cost-utility analysis，CUA）和成本-效果 的一般方法》（以下简称“《一般方法》”），并将其用于指
分 析（cost-effectiveness analysis，CEA）的 应 用 最 为 广 导EFA相关研究的开展，最新一版于2020年发布，为第
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泛 。CUA 和 CEA 分别使用质量调整生命年（quality 6 版 [11－12] 。EFA 的基本原理是增量分析，即通过比较各
adjusted life years，QALYs）和临床指标作为健康产出指 干预措施之间的投入（成本）和产出（效益）来进行决
标，且评价结果都需要与意愿支付阈值相比较才能判断 策。EFA 的研究框架大致可以分为成本测算、效益界
各备选干预措施的经济性。目前，我国尚未有明确的意 定、模型建立、增量分析和敏感性分析等5个部分，其中
愿支付阈值，《中国药物经济学评价指南（2020）》也仅建 效益界定和增量分析的操作细则与 CUA、CEA 等主流
议使用1～3倍全国人均国内生产总值作为QALYs的阈 药物经济学评价方法存在一定的差异。因此，本文将着
值 ，但我国各地区经济发展不平衡，此阈值并不一定符 重分析EFA如何选取效益指标、如何构建效率边界以及
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合我国各地区的实际情况 。 如何提供决策信息。
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德国的社会保障体系和医疗保险制度与我国相似， 1.1 选取效益指标
但其卫生保健质量与经济研究所（Institute for Quality 效益指标是EFA健康产出的测量指标，其选取的基
and Efficiency in Health Care，IQWiG）没 有 直 接 使 用 本原则是从患者的角度评价其健康状况和治疗效果，包
CUA、CEA 等较为主流的药物经济学评价方法，而是基 括临床指标和综合指标两种类型 [11－12] 。临床指标是与
于德国国情使用了成本-效益评估（cost-benefit assess- 患者密切相关的、能够直接描述健康状态具体变化的产
ment，CBA） 。该方法包括效率边界分析（efficiency 出指标，包括血压、血糖、血脂等中间指标，或死亡率、发
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frontier approach，EFA）和预算影响分析两部分，前者用 病率、生存年限等终点指标。综合指标是由多个维度的
于评估干预措施的经济性，而后者用于评估干预措施的 产出指标合并而成的，其能够从患者身体、心理、社会功
可负担性。CBA 一般以货币和效益指标分别作为成本 能状态等多方面综合评价其总体健康状况，包括QALYs
和健康产出指标。在EFA评价中，多个具有经济性的干 和伤残调整生命年等指标。当干预措施具有多个重要
预措施构成了某特定疾病成本-效益平面的效率边界， 健康产出指标时，研究者需要针对不同的临床指标分别
研究者通过判断各备选干预措施与效率边界的相对位 构建效率边界，而不同效率边界的结果可能有所冲突，
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置来进行经济性评价 。相较于其他药物经济学评价方 因此综合指标的应用在EFA实际操作过程中更为广泛。
法，EFA能够利用现有干预措施的相关信息来推算特定 除了QALYs和伤残调整生命年，EFA中的综合指标
疾病领域的意愿支付阈值，进而辅助判断新干预措施是 还可以通过基于偏好关系的多准则决策分析来确定。
否应被纳入支付范围。 例如，研究者可以基于患者的偏好来权衡临床效果、不
除了德国，比利时、法国等国的官方机构和学者也 良事件、生活质量等多个指标并分配“权重”（即相对重
都推荐在药物经济学评估中使用 EFA [5－10] ，这为 EFA 的 要性），使用加法模型或乘法模型确定适用于该特定疾
推广应用提供了丰富的理论基础和实践经验。目前我 病领域的综合指标 。
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国鲜有学者应用 EFA 开展药物经济学评价。鉴于德国 1.2 构建效率边界
社会保障体系和医疗保险制度与我国的相似性，分析 构建效率边界时，一般以干预措施的效益为纵坐
EFA 的应用原理及思路对我国确定特定疾病领域的意 标、干预措施的成本为横坐标，特定疾病领域内各备选
愿支付阈值可能具有一定的借鉴价值。基于此，本文将 干预措施的成本-效益坐标点构成了成本-效益平面。对
梳理并介绍EFA操作过程中的关键步骤，然后有针对性 于任意两个干预措施坐标点之间的连线而言，其斜率代
地比较EFA与CUA、CEA的异同点，结合我国实际提出 表了单位成本增加所产生的效益，正斜率表示成本增

中国药房 2021年第32卷第24期 China Pharmacy 2021 Vol. 32 No. 24 ·3045 ·