Page 113 - 《中国药房》2021年24期

3 方法比较
针对上文所介绍的EFA操作细则，下文将列出EFA
X
Δbenefit1
Δbenefit 与CUA、CEA之间的异同点。
A
E 3.1 相同点
效益 D
在研究框架方面，EFA与CUA、CEA相似，都需要明
C
B 确成本和健康产出、分析模型、数据来源和不确定性分
析等内容。在健康产出方面，EFA的效益指标既囊括了
Δcosts CUA 效用指标的范畴，也囊括了 CEA 效果指标的范
成本
畴。在决策原则方面，EFA与CUA、CEA相同，都需要报
图2 EFA结果示意图
告ICER值并按照增量分析结果进行决策。
Fig 2 Schematic diagram of the results of efficiency
3.2 不同点
frontier approach
在干预措施与对照选择方面，CUA 和 CEA 可能仅
需要选择一种临床最常用、适应证相近、并已经在支付
范围内的干预措施作为对照，EFA则必须选择特定疾病
X
领域内的多种干预措施，且对照措施的数目越少，EFA
Y
[15]
A 结果的偏倚风险越高 。此外，CUA可以在不同疾病各
效益 E D 干预措施之间作出决策 ，但 EFA 只适用于同一疾病各
[2]
干预措施的经济性比较。
C
B
在评价结果的表现形式方面，CUA 和 CEA 通常以
表格的形式报告结果，EFA则以图表的形式表示评价结
成本
图3 EFA决策示意图 果。当评价 3 个及以上干预措施的经济性时，CUA 和
CEA需要将多个干预措施按照成本的大小排序，再两两
Fig 3 Schematic diagram of efficiency frontier ap-
比较进行增量分析；EFA则只需要通过构建效率边界来
proach and decision
判断各干预措施所处的位置，就能够直观地呈现比较结
100 Y 果以及哪些干预措施具有经济性。
90
80
％ 70 X 在意愿支付阈值方面，CUA 和 CEA 需要人为设定
LDL-C达标率， 60 外生性的意愿支付阈值，比如1～3倍全国人均国内生产
50
总值，EFA则通过效率边界自动生成评价标准。CUA和
40
30
20
10 A B CEA 的意愿支付阈值能够保证为效率最高的疾病领域
0 优先配置资金，以期最大化地提升健康水平；而 EFA 的
0 1 000 2 000 3 000 4 000 5 000 6 000 7 000 8 000
成本，元 阈值则可以限制资金从一个疾病领域分配到另一个疾
[16]
图4 EFA示意图（以心血管疾病领域为例） 病领域，重点考虑单个疾病领域的资源利用效率 。
Fig 4 Schematic diagram of efficiency frontier ap- 4 启示
proach （taking the field of cardiovascular 4.1 设置特定疾病领域的意愿支付阈值
disease as an example） 目前，我国药物经济学研究文献多以1～3倍全国人
均国内生产总值作为意愿支付阈值，但此阈值忽略了经
假想轴
100 Y 济因素以外的其他影响因素，比如部分干预措施完全不
90
[1]
％ 80 X 具有“可替换性”或“可替换性”较低 。考虑到不同疾病
LDL-C达标率， 60 领域或健康状态下的阈值存在差异，德国IQWiG要求针
70
50
40
对不同疾病领域分别构建效率边界，这种内生性阈值避
30
20
10 A B 免了因统一的标准而拒绝将临床疗效显著但ICER不太
0 理想的干预措施纳入支付范围。例如，对于我国部分临
0 1 000 2 000 3 000 4 000 5 000 6 000 7 000 8 000
成本，元 床急需的药品、防治重大传染病和罕见病等疾病的新
图5 新效率边界形成示意图（以心血管疾病领域为例） 药、儿童用药，支付方可以制定高临床价值药品目录，利
Fig 5 Schematic diagram of new efficiency frontier 用 EFA 推算特定疾病领域的意愿支付阈值和合理的支
formation （taking the field of cardiovascular 付水平，此举既能鼓励企业研发、生产以保证患者的用
disease as an example） 药可及性，也能在一定程度上减轻患者的经济负担。

中国药房 2021年第32卷第24期 China Pharmacy 2021 Vol. 32 No. 24 ·3047 ·