Page 76 - 2021年18期
P. 76

素会导致该药物即使免费也不具有经济性。                                 态存活 LB年，M+O 联用方案可以让患者在早期状态生
            为了更加清晰地分析本文讨论的问题，本文定义一                          存时间延长ΔLE年，同时使晚期状态下的生存时间延长
        个新的概念——净价值（net value，NV），即在药物经济                     ΔLA年；新药O的联用假设不改变患者生存质量，早期状
        学评价中，将某个药物的价格设定为0时，包含该药物的                           态和晚期状态的效用值分别为 uE和 uA。令 QALY 的阈
        干预方案与对照方案相比的净效益，可以由增量健康产                            值为λ，则M+O药联用方案具有经济性的条件为：
        出（ΔQALY）的价值与增量成本（ΔCbackground ）的差值计算                             ΔC       Cdrug+CM×ΔLE+CN×ΔLA
                                                                ICER＝          ＝                     ＜λ ，即
        得到。假设1个QALY的阈值为λ，则有：                                           ΔQALY        uE×ΔLE+uA×ΔLA
            NV＝λ×ΔQALY－ΔCbackground                         Cdrug＜（λ×uE－CM ）×ΔLE+（λ×uA－CN ）×ΔLA
            例如，某药物的价格为0，该药物干预方案相对于对                             其中，（λ×uE－CM ）×ΔLE可以定义为早期疾病状态的
        照方案的增量效果为1个QALY，增量成本为30 000元，                       净价值（NVE ），（λ×uA－CN ）×ΔLA可以定义为晚期疾病状
        而QALY的阈值为100 000元，那么NV就等于70 000万                    态的净价值（NV A ），两部分加到一起构成了整个治疗方
        元。NV 反映了患者愿意为该药物支付的最大成本，相                           案的NV。此时，导致NV很小甚至为负值的原因可能有
        当于经济学中保留价格（reserve price）的概念，所以净效                   5 个：①患者早期状态生存质量低，健康效用值很小；
        益（net benifit，NB）＝NV－Cnewdrug。NV 越大，该药物所            ②患者早期状态治疗成本很高；③患者晚期状态生存质
        在干预方案具有经济性（NB＞0）的时候，该药物可以有                          量低，健康效用值很小；④患者晚期状态治疗成本很
        更高的售价；反之，药物的售价越低。当 NV 小于 0 时，                       高；⑤ICER 的阈值过低。该情境可理解为情境一的特
        就会出现“免费仍不经济”的极端情况。                                  殊情况。
        2.1  情境一：新药仅可使患者在背景治疗下的生存时间                         2.3  情境三：患者存活时间延长导致其发生高成本疾病
        延长                                                  事件
            假设某疾病患者在存活期间均需要维持性地接受                               假设某创新药物延长了患者的存活时间，而在这一
        某背景治疗（如ESRD患者的透析），在此治疗基础上接                          段延长的存活时间中，患者发生了对照组没有发生的疾
        受某新药治疗可以延长其生存时间。若该新药的成本                             病事件。假设某个新药P与老药Q都是用于治疗某疾病
        为Cdrug，患者生存质量维持不变且健康效用值为u，使用                        的有效药物，新药P相对于老药Q可以让患者存活时间
        该药物后延长的存活时间为ΔLY，同时每年的背景治疗                           延长ΔL年，若患者在延长生存期间将发生R事件（为简
        成本为CBSC。令QALY的阈值为λ，则该新药治疗方案具                        化计算公式，本文暂不考虑 R 事件的发生概率）。假设
        有经济性的条件为：                                           新药 P 和老药 Q 的治疗成本都是固定的，分别为 Cdrug和
                      ΔC      CBSC×ΔLY+Cdrug                CQ；R 事件发生时将产生医疗成本 CR；患者延长生存期
            ICER＝          ＝                ＜λ，即 Cdrug＜
                    ΔQALY         u×ΔLY                     间健康效用值为u，发生R事件将导致健康损失ΔQALYR
        （λ×u－CBSC ）×ΔLY                                    （u×ΔL＞ΔQALYR ）。令QALY的阈值为λ，则新药P治疗
            将（λ×u－CBSC ）×ΔLY 定义为该疾病背景治疗下的                   方案具有经济性的条件为：
        NV，当 NV＜0（即λ×u＜CBSC ）时，该新药即使价格降为 0                               ΔC        Cdrug+CR－CQ
                                                                ICER＝          ＝                ＜λ，即 Cdrug＜
        仍不经济，也就是“免费仍不经济”的极端情况；当NV很                                     ΔQALY     u×ΔL－ΔQALYR
        小的时候该新药只能在很低的价格下才能得到经济的                             λ×（u×ΔL－ΔQALYR ）+CQ－CR
        结果。由上式可知，导致 NV 很小甚至为负值的原因可                              其中，λ×（u×ΔL－ΔQALYR ）+CQ－CR可以定义为新
        能有3个：（1）患者生存质量低，健康效用值很小；（2）背                        药 P 治疗的净价值（NVP ）。此时，导致净价值很小甚至
        景治疗成本很高；（3）QALY阈值过低。                                为负值的原因可能有6个：①患者生存质量低，健康效用
        2.2  情境二：新药联合治疗可使患者在疾病早期状态                          值很小；②新药P相对于老药Q能延长的生存时间很短；
        和/或晚期状态下生存时间延长                                      ③老药Q的成本很低；④R事件发生时的治疗成本很高；
            假设某疾病在早期疾病状态（如肿瘤的 PFS 阶段）                       ⑤R 事件发生时导致患者的健康损失很大；⑥QALY 阈
        需要使用 M 药物进行维持治疗，进展到疾病晚期状态                           值过低。相比于前两种情境，在本情境中，原因④导致
        （如肿瘤的 PPS 阶段）则需要换用 N 药物维持治疗。如                       的“免费仍不经济”的情况较为特殊，一般而言在延长的
        果在早期疾病阶段联用新药O进行强化维持治疗，可以                            生命周期内，患者发生高成本的事件 R 具有一定的概
        延长患者在早期和/或晚期疾病状态的存活时间。在                             率，即出现“免费仍不经济”这一现象也存在一定的
        M+O 药联用方案与 M 药单用方案比较的经济学评价                          概率。
        中，假设新药O的总成本为Cdrug，药物M和N的年治疗成                        3 讨论
        本分别为 CM和 CN；M 药单用方案可以让患者在早期状                            药物经济学中所说的经济性是干预方案的经济性，


        ·2246 ·  China Pharmacy 2021 Vol. 32 No. 18                                 中国药房    2021年第32卷第18期
   71   72   73   74   75   76   77   78   79   80   81