Page 73 - 2021年18期

background treatment cost other than the target drug was too high，the patient’s quality of life during survival was too low，the
threshold of willingness to pay of incremental cost-effectiveness ratio was too low，the cost of risk events during extended survival
was too high or the health loss was too high，and the price of the control scheme was too low，which might affect the results of
economic evaluation，and even led to the dilemma of pharmacoeconomic evaluation of“not cost-effective at a zero price”.
Pharmacoeconomic evaluation discusses the economy of intervention programs rather than the economy of drugs. The uneconomic
results caused by various reasons need to be treated objectively；theoretically，all“relevant”and“irrelevant”costs should be
included in the calculation category in pharmacoeconomic evaluation；pharmacoeconomics mainly solves the problem of“cost
performance”comparison among several treatment schemes，and the medical and health field often needs to face problems such as
ethics and fairness. Therefore，researchers may need to jump out of the framework of pharmacoeconomics analysis and conduct
in-depth discussion from a higher and broader perspective.
KEYWORDS Pharmacoeconomics；Not cost-effective at a zero price；Background therapy；Cost；Cause analysis

自 2016 年人力资源和社会保障部发布《2016 年国 定，本研究采用《中国药物经济学评价指南 2020》 中推
[4]
家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工 荐的 1～3 倍人均国内生产总值（GDP）的上限作为阈值
作方案》以来，药物经济学评价证据作为价格测算的一 标准进行讨论，则本案例中的 ICER 值远高于 2020 年我
项重要科学依据，开始被逐步应用于我国医保药品目录 国 3 倍人均 GDP（217 341 元）。可以得出，采用 A+B 药
调整过程中 [1－2] 。因此，药物经济学评价方法的合理性 联用方案治疗该恶性肿瘤在我国不具有经济性。
以及在应用过程中客观合理地理解药物经济学评价证 表1 案例1的成本-效用分析结果
据十分重要。然而，在一些比较特殊的情况下，采用传 Tab 1 Cost-utility analysis of case 1
统的药物经济学评价方法可能得到一些不合乎情理的 项目 A药单用方案 A+B药联用方案 增量
结果。例如，一些具有明确临床疗效的新药，在一个似 LY 3.76 4.86 1.10
LY（PFS） 1.77 2.68 0.91
乎合理的价格下开展的药物经济学评价得到的却是“不
LY（PPS） 1.99 2.18 0.19
经济”的结果；甚至在某些更为极端的情况下，这些具有 QALY 2.37 3.20 0.83
明确临床价值的药物即使价格降为 0，其药物经济学评 QALY（PFS） 1.38 2.11 0.73
[3]
价结果仍然显示该药不具有经济性 。本文将首先通过 QALY（PPS） 0.99 1.09 0.10
成本，元 789 483 1 209 891 420 408
4个药物经济学评价的研究案例展示临床疗效明确且价 成本（PFS） 326 787 704 362 377 575
格似乎合理但经济学评价结果为不经济的情况，分析讨 成本（PPS） 462 696 505 528 42 832
论“免费仍不经济”类结果产生的原因和主要情况，以期 ICER，元/QALY 508 316
为今后开展相关药物经济学评价提供参考和借鉴。 尽管无法判断在上述分析中 B 药物的价格相对于
1 案例分析 其给患者带来的健康获益是否合理，但是若令 ICER 值
1.1 “联合治疗 vs.单药治疗”的困境 等于2020年我国3倍人均GDP，进而倒推B药物每盒价
案例1：在某晚期恶性肿瘤的一线治疗中，A药物为 格必须要低于－63 元，才能保证 A+B 药联用方案具有
临床治疗指南推荐的标准治疗药物，B药物为治疗该肿 经济性。也就是说，即使 B 药物价格降为 0 元/盒，ICER
瘤的新药。临床试验结果表明，在A药物治疗基础上联 值为220 983元，仍高于上述阈值，A+B药联用方案相对
用 B 药物，可显著延长患者的无进展生存期（PFS，18.7 于 A 药单用方案仍然不具有经济性。进一步对 A+B 药
个月vs. 12.4个月）和总生存期（OS，56.5个月vs. 40.5个 联用和 A 药单用方案的治疗成本进行分析，结果见表
月）。即相比于 A 药单用方案，A+B 药联用方案平均可 2。A+B药联用方案在PFS阶段的背景治疗成本（PFS阶
以延长PFS 6.3个月和OS 16.0个月，延长进展后生存期 段治疗期间除了B药物之外的所有成本）为466 721元，
（PPS）9.7个月，临床疗效明确且显著。以该临床试验数 较A药单用方案增加了139 934元，该阶段的增量QALY
据为基础，构建包括 PFS、PPS 和死亡的三状态 Markov 为 0.73，ICER 值为 191 631 元/QALY，略低于上述阈值。
模型，从医疗卫生系统角度出发，比较A+B药联用方案 由于在两种方案下，患者进展后都会换用相同的二线治
与 A 药单用方案治疗该恶性肿瘤的经济性。效用值数 疗方案，A+B 药联用方案在 PPS 阶段的治疗成本（包括
据从已发表文献中获取，成本数据来自中国真实世界数 PPS阶段的治疗费用和临终关怀费用）为505 528元，较
据，以此进行成本-效用分析，结果见表1。由表1可见， A 药单用方案增加了 42 832 元，该阶段的增量 QALY 为
相比于A药单用方案，A+B药联用方案可以明显提高患 0.10，ICER值为442 321元/QALY，远高于上述阈值。按
者的生命年（LY）和质量调整生命年（QALY），但同时平 照每个QALY的意愿支付值为217 341元计算，PPS期的
均成本也大幅增加，最终增量成本-效果比（ICER）为 净效益为－21 098元（217 341×0.10－42 832＝－21 098
508 316元/QALY。由于1个ICER的阈值本来就很难确 元），也就是说，与 A 药单用方案相比，A+B 药联用方案

中国药房 2021年第32卷第18期 China Pharmacy 2021 Vol. 32 No. 18 ·2243 ·