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通过降价以确保联合用药方案的经济性，而B药物即使 表5 案例4的成本-效用分析结果
免费仍然不具有经济性。结合上述分析，笔者认为两个 Tab 5 Cost-utility analysis of case 4
案例最主要的区别在于，在只考虑背景治疗成本时，患 考虑透析成本 不考虑透析成本
项目
者存活是否具有“正价值”：在案例1中，患者无论在PFS E药方案 F药方案 增量 E药物方案 F药物方案 增量
LY 7.332 7.147 0.185 7.332 7.147 0.185
阶段还是PPS阶段均不具有“存活价值”；而在案例2中，
QALY 4.982 4.824 0.158 4.982 4.824 0.158
患者在PFS和PPS阶段均具有“存活价值”。可见，在只 成本，元 632 910 597 561 35 349 274 359 248 239 26 120
考虑背景治疗成本的条件下，患者的“存活价值”＝阈 ICER，元/QALY 223 197 164 992
值×QALY－背景治疗成本。在恶性肿瘤治疗中，可将患 延长患者生命的必要治疗手段，而非针对 SHPT 或是肾
者的“存活价值”进一步分为PFS阶段“存活价值”和PPS 性贫血的治疗方案，在药物经济学评价中，是否需要将
阶段“存活价值”。结合案例 1 和案例 2 可以发现，若仅 透析治疗的背景成本纳入到分析中去，曾一度引起很多
考虑背景治疗成本，当患者在 PFS 和 PPS 阶段的“存活 学者的争论。Grima等 在2012年发表的一篇研究中表
[6]
价值”均小于0时，则肯定会出现“免费仍不经济”的极端 示，相关药物经济学评价指南推荐在成本计算中纳入
现象；当 PFS 和 PPS 阶段的“存活价值”一个大于 0 而另 “干预措施相关成本”，但是对于什么是“相关成本”的定
一个小于0时，则有可能会出现“免费仍不经济”的极端 义较为模糊，以往很多研究中并没有将透析相关成本纳
现象；当 PFS 和 PPS 阶段的“存活价值”均不小于 0 但接 入研究，而该成本会对结果产生巨大影响。如果在分析
近于0时，则需要联合使用的新药价格很低才可能使整 中纳入透析治疗的背景成本，则将带来一个公平性问
个联用方案具有经济性。
题：对于非透析患者经济的、可以纳入报销的医疗干预
1.2 “肾透析成本”引发的争论 项目在透析患者中是不经济的，可能导致相关项目不被
案例3：英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）决
纳入报销范围。因此该研究者认为：①药物经济学评价
策支持小组（DSU）曾报道过有关西那卡塞治疗终末期
指南中暗含透析治疗的背景成本是“不相关成本”，不应
肾病（ESRD）致继发性甲状旁腺机能亢进（SHPT）的经
纳入计算；②透析相关的高成本为证明此类疗法的经济
[5]
济性评价结果 。肾透析是目前ESRD患者最为主要的
性设置了不合理且无法逾越的障碍，尤其是在已经决定
治疗方案，但其价格非常昂贵。在英国，每位 ESRD 患
了透析是否应被纳入报销的前提下，可以不再考虑透析
者的年均透析成本为15 643英镑。根据NICE的评价结
成本；③现有临床和报销实践包括了接受透析的慢性肾
果，患者1年能获得的最大QALY为0.675 3，仅透析这项
病亚组患者，因此根据当前的药物经济学评价指南，不
背景治疗措施的 ICER 已经达到了 23 165 英磅/QALY。
纳入透析成本在方法学上是合理的，也符合目前的临床
若 1 个 QALY 的意愿支付阈值为 20 000 英磅，除非治疗
[7]
和报销实践。van Baal等 在2013年发文回应了上述学
药物能大幅提高患者的生命质量或降低患者的其他相
者的观点，他认为建议不纳入“不相关成本”的推理会导
关背景治疗费用，否则以透析为基础的治疗方案联用任
致十分荒唐的结果，与经济学评价的潜在目标之间也会
何治疗药物均不具有经济性。由此 NICE 得出结论，由
形成激烈的冲突。尽管很多指南都建议不纳入“不相关
于透析所带来的高昂的背景治疗费用，即使西那卡塞降
成本”，但是不论从医疗系统角度还是从全社会角度出
价为0，该治疗方案仍然不具有经济性。
发，纳入“不相关成本”都是与决策目标相一致的。如果
案例 4：与案例 3 类似，根据是否需要采取透析治
为了得到一个经济的结果而不纳入真实发生的背景治
疗，肾性贫血患者可被分为透析亚组和非透析亚组。本
疗成本的做法是非常危险的，会损害经济学评价证据的
案例为针对透析亚组患者的研究，其从医疗卫生系统角
可靠性和价值。如果这样做是对的，则被忽略的一些健
度出发，通过文献和我国真实世界数据收集相关参数，
构建包括透析、肾移植、心血管事件和死亡的多状态 康产出可能也是对的。因此，研究者需要做的是去完善
Markov模型，比较肾性贫血治疗药物E与原有治疗药物 指南，并应当明确指出药物经济学评价中需要包含的所
F的经济性。结果，E药方案在延长患者生命、提高患者 有成本，不论该项成本是相关的还是不相关的，是直接
生命质量的同时，也增加了患者的医疗成本支出，最终 的还是间接的，这样才能与经济学评价的理论背景和目
ICER 值为 223 197 元/QALY，高于 2020 年我国 3 倍人均 标一致。针对“透析成本”的争论，DSU 的专家同样认
GDP的阈值，E药方案相对于F药方案不具有经济性，结 为，所有成本都应被纳入ICER的计算框架，因为这些成
果见表 5。但在该案例中，若不考虑患者透析治疗这一 本都在国家卫生机构的决策范围之内。
背景治疗成本，则 ICER 值可降至 164 992 元/QALY，低 2 3种不同情境的解读
于上述阈值，则E药方案相对于F药方案更具经济性。 由上述 4 个药物经济学评价的案例可以发现，一个
无论是案例 3 还是案例 4，透析治疗这一背景治疗 药物治疗某疾病是否具有经济性，除了与该药物自身成
措施均对经济学评价结果产生了决定性的影响。作为 本有关外，还与很多因素有关。在有些情境下，这些因

中国药房 2021年第32卷第18期 China Pharmacy 2021 Vol. 32 No. 18 ·2245 ·