Page 21 - 《中国药房》2020年23期
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比较（Multiple treatment comparison，MTC）、风险-效益        目录，不给予报销。欧洲 HTA 的总体流程为：由国立健
        评估（Benefit-risk assessment，BRA）、网络 Meta 分析、药       康研究创新观察所（NIHRIO）确定拟评价的系列药品，
        物创新性评估、药物经济学评估等。其中，后几种方法                           并委托NICE进行卫生技术评估；NICE将初步评估的审
        在我国应用较多，相关研究日趋成熟，而 MCDA 在我国                        查报告递交给英国卫生部，由其决定是否批准对该药品
        应用较少，具有较大的研究潜力。MCDA是多利益相关                          进行全面系统的评估；完成评估后形成完整评估报告交
        者在具有相互冲突、面临取舍的方案中集中进行选择的                           给英国卫生部，由其决定是否将药品纳入NHS医疗保健
                                                                [19]
                    [15]
        决策分析方法 。研究国外多维度决策分析方法在评                            系统 。澳大利亚 PBS 是由公共财政出资补贴的药品
        估上的应用，借鉴国外评估方法经验，有助于我国药品                           保障计划，PBS目录覆盖了澳大利亚90％以上的药品市
        临床综合评价工作的进一步开展。研究表明，MCDA可                          场。药品在进入 PBS 目录前，要先向 PBAC 提出申请，
        以为医疗保健方面的决策提供依据，提高决策的透明                            PBAC全面考虑药物临床效果、安全性和成本效果，对制
        度，决策者可以通过系统地确定最佳解决方案来改善决                           药企业提交的包含经济学评估的资料进行评估。如果
          [16]
        策 。2014 年，ISPOR 专门成立了 MCDA 实践工作组，                  PBAC 的评估结果是建议推荐，药品供应商将与澳大利
        旨在于医疗保健决策中为MCDA确定一个公认的定义，                          亚药品福利定价管理局（PBPA）进行价格谈判；随后，评
                                                     [17]
        为 MCDA 在医疗保健决策中的应用提供实践指导 。                         估结果和价格谈判结果将提交澳大利亚卫生部，由卫生
                                                                                                        [20]
        2016 年，该工作组发表了 MCDA 在医保决策中应用情                      部决定是否接受该药品进入 PBS 目录和谈判价格 。
        况的报告，对 MCDA 给出了明确的定义，提供了其在医                        总体而言，英国、澳大利亚等国家的卫生技术评估流程
                                                   [17]
        疗保健中的应用实例，概述了 MCDA 的主要方法 ，并                        大同小异，评估结果也广泛应用于药品定价、报销和医
                      [18]
        对每个关键步骤 进行了验证和阐述（详见表 3），以支                         保目录遴选等领域。
        持MCDA研究的设计、报告和关键评估。                                3 对我国药品临床综合评价工作的建议
                        表3 MCDA步骤                              目前，对于药品临床综合评价，学术界还没有一个
                      Tab 3 Steps of MCDA                  统一的定义。基于国内外经验分析可得出，药品临床综
        步骤               描述                  建议            合评价是基于药品临床价值，应用多种方法对多维度、
        确定决策问题   确定目标、决策类型、备选方案、利害关 a.明确描述决策问题；b.验证和报告决策   多层次证据的综合评价，其主要目的是为卫生和医保决
                 系方和所需产出            问题
                                                           策者及医药卫生人员提供科学信息和循证依据，提高有
        选择和构造准则 确定与评价替代品有关的标准       a.报告和说明用于确定标准的方法；b.报
                                    告并证明标准定义的合理性；c.验证并报    限卫生资源配置的效率。在具体内涵上，药品临床综合
                                    告标准和价值树
                                                           评价是相对于药品临床评价而言的：药品临床评价包括
        测量性能     根据标准收集有关备选方案性能的数 a.报告和证明用于衡量业绩的来源；b.验
                 据，并在“性能矩阵”中对此进行总结  证并报告性能矩阵               上市前和上市后评价，而药品临床综合评价的重点在于
        评分替代方案   引出利益相关者对标准内容变更的偏好  a.报告和证明用于评分的方法；b.确认和   上市后对药品使用的监测与监管。从国外经验来看，基
                                    报告分数
        衡量标准     在标准之间引出利益相关者的偏好    a.报告和说明用于加权的方法；b.验证和   于卫生技术评估的价值维度框架选择须与本国国情密
                                    报告权重                   切相关，需考虑当前医药卫生体系和社会保障体系的特
        计算总得分    使用备选方案在标准上的得分和标准的 a.报告和说明使用的聚合函数的合理性；
                 权重来获得“总价值”，据此对备选方案 b.验证和报告聚合的结果           点。在具体构建评价工作机制时，可以形成以基本药物
                 进行排序                                      为主导的“1+X”评价模式，围绕药品安全性、有效性、经
        处理不确定性   进行不确定度分析以了解MCDA结果 a.不确定性的报告来源；b.报告和证明不    济性、创新性、适宜性和可及性等维度开展评价。反观
                 的稳定程度              确定度分析的合理性
        报告和检查调 解释MCDA的产出，包括不确定性分析 a.报告 MCDA 的方法和结果；b.检查    我国目前药品临床评价工作现状，笔者提出以下几点建
        查结果      等，以支持决策            MCDA的结果
                                                           议，以期助力构建我国药品临床综合评价工作机制，为
        2.4 评估的流程与结果应用                                     政府部门决策提供参考。
            由于各国的国情、卫生保健体系、药品政策和制定                         3.1  以决策需求为导向，进一步明确药品临床综合评价
        者不同，故各国的不同组织基于不同的目的制定了不同                           的发展目标和定位
        的评估指南。各国的评审机构依据各自的评估指南开                                从国际实践和发展趋势看，基于卫生技术评估结果
        展药品临床综合评价，例如分析药物干预产生的收益及                           的多维度价值判断可以为推动卫生健康治理体系和治
        其引起的成本（以成本-效用分析为佳），为卫生决策的                          理能力现代化、形成科学的决策机制这一工作需求提供
        制定提供数据支持。在具体评估流程上，英国 NICE 受                        切实抓手。聚焦我国卫生健康事业治理决策需求，药品
        英国卫生部委托，对拟纳入国民卫生服务系统（NHS）的                         临床综合评价可以从基本药物、短缺药、创新药、儿童用
        药品进行卫生技术评估，将性价比低的药品列入医保负                           药、重点疾病用药、应急类药品等出发，重点优化用药类


        中国药房    2020年第31卷第23期                                             China Pharmacy 2020 Vol. 31 No. 23  ·2831 ·
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