Page 20 - 《中国药房》2020年23期
P. 20

肿瘤用药等重大疾病用药开展评价。2019年4月，国家                          性、可支付性、依从性的概念界定清晰，数据来源充分，
        卫生健康委发布的《关于开展药品使用监测和临床综合                            研究设计在国际上存在共识，且方法学较为成熟；但在
        评价工作的通知》（国卫药政函〔2019〕80号）明确加快建                       其他如可及性、公平性、适宜性等维度尚未有统一定义，
        立健全药品临床综合评价标准规范和工作机制，这一文                            还有待深入探讨。特别是在重点疾病、创新药的评价方
        件对此项工作的开展具有里程碑意义。在新时期下开                             面，还需要形成评价工作机制，在多方达成共识的前提
        展具有中国特色的药品临床综合评价工作，不仅需要不                            下，进行药品临床综合评价体系建设。
        断完善相关政策，建立互联互通的组织体系，还应对评                            2 药品临床综合评价的国际经验
        价过程进行质量控制，结合信息化和真实世界大数据，                            2.1 评估的主体
        在评价结果的转化应用上下足功夫。                                        在医药卫生决策中，各国政府出于对药品价值评估
        1.2 药品临床综合评价的国内研究进展
                                                            或药物经济性评估需求，其药品审评决策机构通常会指
            对药品临床综合评价进行系统性立项研究最早可
                                                            定一个明确的评价机构参与评估审查。研究发现，各国
        以追溯到 2008 年中国药品综合评价指南项目组的组
                                                            评价机构的组织模式和运行机制与国家医疗卫生服务
        建。项目组最初由30多位国内资深临床药师共同发起，
                                                            体系相适应——以公立医疗机构为主体的国家，其评价
        并在中国药学会医院药学专业委员会及人力资源与社
                                                            机构主要由政府支持或参与，如英国国家卫生和临床
        会保障部社会保障研究所专家指导下开展工作。当时
                                                            技术优化研究所（NICE）、加拿大药物和卫生技术局
        期望将药品综合评价的结果应用于国家对药品相关目
                                                           （CADTH）和澳大利亚的药品保险咨询委员会（PBAC）
        录和技术规范的修订，为基本药物、药品报销品种、药品
                                                            等；以非政府举办医疗机构为主体的国家，其评价机构
        定价、临床路径和招标采购等工作提供有效依据。2011
                                                            也呈现非国有的情况，如美国有81％的卫生技术评价机
        年，该项目组发布了《中国药品综合评价指南参考大纲
                                                            构是非政府组织，但是这些卫生技术评价机构同时也接
        （第一版）》，并在2015年更新发布了第二版，确定了从药
                                                                                             [5]
                                                            受政府部门的委托，开展卫生政策评估 。
        品安全性、药品有效性、体内药学特性、药品质量、药品
                                                            2.2  评估考虑的价值维度
        顺应性、临床药物经济性评估、药物临床价值综合评价、
                                                                价值维度判断是基于某一项卫生技术评估产生的
        药品信息服务评价等 8 个方面对药品进行综合评价 。
                                                      [2]
                                                            证据和相关政策评价的结果，综合、全面、系统、科学地
        《中国药品综合评价指南参考大纲》搭建了我国药品临
        床综合评价的理论框架并为其奠定了重要基础。                               判断这项卫生技术的应用价值，以支持制定和完善相关
                                                                [6]
            我国关于药品临床综合评价的研究大多是对相关                           政策 。随着医疗成本上升、卫生资源需求量增加、卫生
        细分领域进行研究，如药品安全性、有效性、经济性的评                           技术的复杂性增强，以及创新医疗技术的不断涌现，对
        价方法，药品价值评价，药品上市前评价、临床评价、上                           基于卫生技术评估结果的多维度价值判断框架需求越
        市后再评价等。也有不少学者对药品临床综合评价的                             来越强烈，很多国家（地区/组织）基于自身卫生决策需求
        维度和指标展开了研究，如贾露露等 根据儿童用药特                            开发了相应的价值评估框架，详见表2。
                                        [3]
        点，指出儿童用药综合评价应基于药品安全性、有效性、                           2.3  评估的方法
        经济性、体内药学特性、顺应性等 5 个维度进行评估比                              卫生决策是一个复杂的过程，决策者需要对各种不
        较。又如孔凡心等 建议我国药品临床综合价值评价的                            同类型的研究证据和价值观进行权衡和取舍。在评估
                         [4]
        核心指标为安全性、有效性、经济性、可支付性、可及性、                          方法研究上，各国采取的方法主要包括多准则决策分析
        公平性、依从性、适宜性。其中，安全性、有效性、经济                           方法（Multi-criteria decision analysis，MCDA）、多重治疗

                                    表2   各个国家（地区/组织）卫生技术价值评估框架
              Tab 2 Value assessment framework of health technology in different countries（regions/organizations）
        文献来源           国家（组织/地区）  提出机构/价值评估框架名称      价值评估框架中的关键维度
        郭祖德等 [7]       加拿大       加拿大CADTH            安全性、疗效、质量、成本效果
        PEARSON SD [8]  美国       美国临床和经济评论研究所（ICER）  临床效果比较、增量成本效果、其他益处或不利、背景因素考量、预算影响分析
        NEUMANN PJ等 [9]  美国      美国国立综合癌症网络（NCCN）    治疗药物或方案的功效、治疗药物或方案的安全性、证据的质量、证据的一致性、治疗药物或方案的可负担性
        英国NICE官网 [10]  英国        英国NICE              临床有效性、成本效果比、疾病严重程度、未满足的诊疗需求、重大创新、更广泛的社会价值
        澳大利亚PBAC官网 [11]  澳大利亚    澳大利亚PBAC            相对健康收益、相对成本效果、无药品福利计划（PBS）补贴情况下的患者支付压力、预算影响分析
        李艳博等 [12]      欧洲        欧洲卫生技术评估网络核心模型（HTA 健康问题及其当前技术应用、技术描述及其特征、安全性、临床有效性、成本和经济评价、伦理、组织、患者和社会、相关法律
                                 Core Model）
        SCHEY C等 [13]  英国        孤儿药多维度决策分析框架        罕见性、已开展研究程度、有效性、不确定性、工艺复杂性、随访措施、疾病严重程度、可替代治疗方案、独有适应证
        国际药物经济学和结果研究学 ISPOR      ISPOR价值框架           公平性、科学溢价、质量调整生命年（QALYs）产出、净成本、生产力、依从性改善因素、减少不确定性、害怕蔓延、保险价值、
        会（ISPOR）官网 [14]                              疾病严重程度、希望价值、真正的选择价值


        ·2830 ·  China Pharmacy 2020 Vol. 31 No. 23                                 中国药房    2020年第31卷第23期
   15   16   17   18   19   20   21   22   23   24   25