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mortality，the rate of clinical deterioration，WHO functional grading，the rate of hospitalization，mPAP，PVR，cardiac index and
mRAP（P＞0.05）. In addition，compared with placebo combined with endothelin receptor antagonist and/or phosphodiesterase
inhibitors，oral administration of treprostinil combined with endothelin receptor antagonist and/or phosphodiesterase inhibitors could
extend 6-MWD significantly. Compared with riociguat，treprostinil could significantly reduce Borg dyspnea score of patients. The
analysis results of safety displayed that，although the incidence of drug withdrawal due to can’t tolerate ADR increased in patients
receiving treprostinil，there was no significant difference in the incidence of serious adverse events compared with placebo or other
treatments， and it was better tolerated when administered by inhalation or intravenous injection. The analysis results of
pharmacoeconomic studies showed that ICER of treprostinil was higher than the willingness payment threshold，although the
willingness payment threshold was different in different countries and different payers. CONCLUSIONS：Treprostinil treatment is
effective for PAH. Patients may stop taking it due to can’t tolerate ADR，but the risk of serious adverse events are not increase.
Although the price is high，it is still an important alternative for PAH patients with clinical progress or poor prognosis.
KEYWORDS Treprostinil；Effectiveness；Safety；Economy；Rapid health technology assessment

肺动脉高压（Pulmonary arterial hypertension，PAH） 耐受不良反应（ADR）而停药的发生率，严重不良事件
是由多种原因引起的肺动脉压异常升高并超过一定界 （SAEs）的发生率，其他 ADR 的发生率；（3）经济性指
值的一种病理生理状态，最终可导致右心衰竭，患者预 标：最小成本分析、成本-效用分析、成本-效果分析结果。
[1]
后极差且死亡率高 。目前，临床上用于 PAH 治疗的药 1.1.4 研究类型 包括卫生技术评估（HTA）报告、系统
物有钙通道阻滞剂、前列环素及其类似物、内皮素受体 评价/Meta分析和药物经济学研究。药物经济性评价纳

拮抗药、磷酸二酯酶抑制剂、可溶性鸟苷酸环化酶激动 入评价曲前列尼尔对比其他阳性对照药的经济学研究。
剂及其他新型靶向治疗药物。曲前列尼尔是一种前列 1.1.5 排除标准 排除不相关文献、研究类型不符合上
环素类似物，其药理作用与内源性前列环素相似，国内 述纳入标准、无法获得全文的文献。
外指南 [2-4] 均推荐其可用于世界卫生组织（WHO）功能 1.2 检索策略
Ⅲ～Ⅳ级的PAH患者。 计算机检索 PubMed、Embase、Web of Science、Co-
快速卫生技术评估（Rapid health technology assess- chrane 图书馆、Epistemonikos、英国约克大学 HTA 数据
ment，rHTA）是指在较短时间内对药品等卫生技术的技 库等英文数据库以及中国知网和万方数据等中文数据
术特性、临床有效性、安全性、经济性和社会属性进行全 库。为全面获取相关研究，仅用“Treprostinil”和“曲前列
面系统的评价，为相关决策者提供合理选择卫生技术的 尼尔”作为关键词进行全文检索或主题检索。检索时限
科学信息和决策依据。目前，国际上许多卫生行政部门 均从建库起至 2020 年 5 月 1 日。同时，手工检索纳入研
和医院等已逐步将 rHTA 应用于药品等卫生技术的准 究的参考文献。
入、支付与引进的决策过程中 。本次rHTA拟通过评价 1.3 文献筛选、资料提取和质量评价
[5]
曲前列尼尔在治疗 PAH 时的安全性、有效性和经济性， 由 2 位评价者独立筛选文献并提取资料和数据，共
以期为临床选择治疗药物以及医疗机构遴选新药提供 同决定纳入的文献。如遇分歧通过讨论或咨询第3位评
循证参考。 价者解决。按预先设计的资料提取表提取资料和数据，
1 资料与方法 包括纳入研究人群、样本量、干预措施、对照措施、结局
1.1 纳入与排除标准 指标、经济学指标和结论等。评价研究质量时，对 HTA

1.1.1 研究对象 PAH患者。 报告按照国际卫生技术评估组织协会（International Net-
1.1.2 干预措施 干预组患者给予曲前列尼尔单药或 work of Agencies for Health Technology Assessment，
联合其他常规药物治疗；对照组患者给予安慰剂或其他 INAHTA）制定的 HTA checklist 进行评价，对系统评价/
阳性对照药单药或联合其他常规药物治疗；剂量、疗程 Meta分析采用评估系统性评价的测量工具AMSTAR量
和给药途径均不限。 表进行评价；对药物经济学研究采用卫生经济学评价报
1.1.3 结局指标 包括（1）有效性指标：①死亡率，②临 告标准共识（Consolidated health economic evaluation re-
床恶化率，③WHO 功能分级，④入院治疗率，⑤运动耐 porting standards，CHEERS）量表进行评价。
量[6分钟步行距离（6-MWD）]，⑥Borg呼吸困难评分，⑦ 1.4 数据处理
平均肺动脉压（mPAP），⑧肺血管阻力（PVR），⑨心脏指 对于有效性和安全性指标，采用定量描述的方法汇
数，⑩平均右动脉压（mRAP）；（2）安全性指标：因无法 总纳入研究的结局指标；当多篇文献均有该结局指标

中国药房 2020年第31卷第14期 China Pharmacy 2020 Vol. 31 No. 14 ·1763 ·