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曲前列尼尔治疗肺动脉高压有效性、安全性和经济性的快速卫生

技术评估 Δ

肖 晓 ，周 婧 ，杨 敏 ，赖伟华 ，钟诗龙 ，曾英彤 [1. 广东省人民医院（广东省医学科学院）药学部，广州
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2，3
1＊
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1 #
510080；2.广东省人民医院（广东省医学科学院）医学研究部，广州 510080；3. 广东省心血管病研究所，广州
510080]
中图分类号 R543.2；R969 文献标志码 A 文章编号 1001-0408（2020）14-1762-08
DOI 10.6039/j.issn.1001-0408.2020.14.18

摘 要 目的：快速评价曲前列尼尔治疗肺动脉高压（PAH）的有效性、安全性和经济性，为临床药物选择和决策提供循证参考。
方法：系统检索PubMed、Embase、Web of Science、Cochrane图书馆、Epistemonikos、英国约克大学卫生技术评估（HTA）数据库、中
国知网和万方数据等中英文数据库，纳入曲前列尼尔对比安慰剂或其他药物治疗PAH的HTA报告、系统评价/Meta分析和药物经
济研究，检索时限均为建库起至2020年5月1日。分别采用HTA checklist、AMSTA、卫生经济学评价报告标准共识量表评价纳入
HTA、系统评价/Meta分析、药物经济学研究的文献质量，并进行描述性汇总分析。结果：共纳入文献18篇，其中HTA报告1篇、系
统评价/Meta分析12篇、药物经济学研究5篇。有效性分析结果显示，相比于安慰剂，曲前列尼尔可显著延长PAH患者的6分钟步
行距离（6-MWD）、降低其Borg呼吸困难评分（P＜0.05），而对死亡率、临床恶化率、世界卫生组织（WHO）功能分级、入院治疗率和
平均肺动脉压、肺血管阻力、心脏指数和平均右动脉压等指标无显著影响（P＞0.05）；此外，与安慰剂联合内皮素受体拮抗剂和/或
磷酸二酯酶抑制剂比较，曲前列尼尔口服给药联合内皮素受体拮抗剂和/或磷酸二酯酶抑制剂能显著延长患者的6-MWD；与利奥
西呱比较，曲前列尼尔可显著降低患者Borg呼吸困难评分。安全性分析结果表明，虽然接受曲前列尼尔治疗的患者因不能耐受
不良反应（ADR）而停药的发生率有所增加（P＜0.05），但严重不良事件（SAEs）的发生率与安慰剂和其他治疗药物比较均无显著
性差异（P＞0.05），且经吸入或静脉注射途径给药时患者的耐受性更好。经济性分析结果表明，虽然不同国家不同支付方的意愿
支付阈值不同，但曲前列尼尔的增量成本-效果比高于意愿支付阈值。结论：曲前列尼尔治疗PAH具有良好的有效性，患者虽可能
因不能耐受ADR而停药，但不会增加SAEs的发生风险；该药虽然价格偏高，但仍是临床治疗进展期或预后不良PAH患者的重要
备选方案。
关键词 曲前列尼尔；有效性；安全性；经济性；快速卫生技术评估

Effectiveness，Safety and Economy of Treprostinil in the Treatment of Pulmonary Arterial Hypertension：
A Rapid Health Technology Assessment
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XIAO Xiao ，ZHOU Jing ，YANG Min 2，3 ，LAI Weihua ，ZHONG Shilong ，ZENG Yingtong （1. Dept. of
Pharmacy，Guangdong Provincial People’s Hospital，Guangdong Academy of Medical Sciences，Guangzhou
510080，China；2. Dept. of Medical Research，Guangdong Provincial People’s Hospital，Guangdong Academy
of Medical Sciences，Guangzhou 510080，China；3. Guangdong Provincial Cardiovascular Research Institute，
Guangzhou 510080，China）
ABSTRACT OBJECTIVE：To provide evidence-based reference for clinical drug selection and decision by rapidly evaluating the
effectiveness，safety and economy of treprostinil in the treatment of pulmonary arterial hypertension（PAH）. METHODS：Retrieved
from Chinese and English database such as PubMed，Embase，Web of Science，the Cochrane Library，Epistemonikos，HTA
database（University of York），CNKI and Wanfang databases，included the health technology assessment（HTA）report，systematic/
Meta-analysis and pharmacoeconomic evaluation of treprostinil compared with placebo or other drugs in the treatment of PAH. The
search time limit is from the construction of the database to May 1st，2020. HTA checklist，AMSTA and CHEERS were applied to
evaluate the quality of the literatures about HTA，systematic review/Meta-analysis analysis and pharmacoeconomic evaluation and
the inclusion studies was analyazed by descriptive summary.
Δ 基金项目：国家自然科学基金资助项目（No.81903652）；湖南省
RESULTS：A total of 18 literatures were included，involving
自然科学基金资助项目（No.2019JJ80100）；广东省医院药学研究基金
1 HTA report，12 systematic review/Meta-analysis，5 pharma-
项目（No.2018HS01）；广州市科技计划项目（No.202002030415）
coeconomic studies. The analysis results of effectiven- ess
＊药师，博士。研究方向：临床药学。电话：020-83827812。E-
mail：xiaox880636@163.com showed that compared with placebo，treprostinil could signifi-
# 通信作者：主任药师，硕士。研究方向：临床药学、药事管理。 cantly increase 6-MWD while decrease Borg dyspnea score of
电话：020-83827812。E-mail：etonzeng@126.com PAH patients（P＜0.05）， but had no significant effect on

·1762 · China Pharmacy 2020 Vol. 31 No. 14 中国药房 2020年第31卷第14期