Page 16 - 《中国药房》2026年9期

and pharmaceutical management of antibody-based drugs for the treatment of myasthenia gravis standardized the key points of
whole-process pharmaceutical management for four antibody-based drugs approved for marketing in the mainland of China for the
treatment of myasthenia gravis （efgartigimod alfa， efgartigimod alfa/hyaluronidase， eculizumab， and rozanolixizumab）. It
formulated 37 expert consensus recommendations covering nine pharmaceutical management aspects： drug suitability selection，
medication in special populations， administration methods， drug storage， therapeutic drug monitoring and pharmacogenetic testing，
immunization management， drug interactions， pharmaceutical care， and off-label drug use. CONCLUSIONS Based on the current
best evidence and multidisciplinary expert experience， this consensus establishes a whole-process management framework for
antibody-based drugs for the treatment of myasthenia gravis， from clinical application to pharmaceutical management. It provides a
scientific basis for the rational and precise use of these drugs in clinical practice， effectively promotes the enhancement of
pharmaceutical management efficiency， and helps improve the overall therapeutic benefits for patients.
KEYWORDS myasthenia gravis； antibody-based drugs； expert consensus； evidence-based evaluation； clinical application

重症肌无力是一种严重的慢性自身免疫性疾病，主 1 共识的制定与方法
要由乙酰胆碱受体（acetylcholine receptors，AChR），或与 1.1 共识制定目的
肌肉特异性受体酪氨酸激酶（muscle-specific receptor ty‐ 基于现行法律法规、最佳循证证据以及多学科专家
rosine kinase，MuSK）、低密度脂蛋白受体相关蛋白 4 等 的实践经验，构建了抗体类药物治疗重症肌无力从临床
相关的抗体介导，导致神经肌肉接头功能出现障碍，从 应用到药学管理的全流程工作共识。此共识为临床合
而引发肌无力和疲劳等症状 [1―3] 。重症肌无力在全球的 理精准使用该类药品提供了科学依据，能有效促进药学
患病率为（150～250）/100 万，预估年发病率为（4～10）/ 管理效能的提升，助力提高患者药物治疗的综合获益。
100万 [4―5] 。我国重症肌无力发病率约为0.68/10万，住院 1.2 共识适用对象
病死率约为 14.69%，主要死亡原因包括呼吸衰竭、肺部 本共识适用于各级医疗机构重症肌无力专科的临
[6]
感染等 。随着重症肌无力病理机制研究的持续深入， 床医师、临床药师、药事管理者及相关医疗决策人员。
其治疗策略也在不断发展，主要治疗策略包括胸腺切 1.3 共识制定单位及专家组成
除、血浆置换、药物治疗等；传统的药物治疗方法，如胆 本共识由天津医科大学总医院、天津市药品使用监
碱酯酶抑制剂、免疫抑制药物和糖皮质激素，可在一定 测和临床综合评价中心联合发起，并在中国药师协会的
程度上缓解症状，但临床治疗需求尚未得到充分满足， 支持下立项。共识专家团队由来自28个省/自治区/直辖
且常伴有明显的副作用和疗效的个体差异 [7―9] 。因此， 市的71名多学科专家构成，成员涵盖临床药学、临床医
探索更具有针对性且疗效更佳的治疗手段成为当前研 学、循证医学、医院管理、药物经济学、治疗药物监测等
究的热点。 多个学科领域。根据职能，共识专家被划分为共识指导
抗体类药物作为一类新型生物制剂，近年来在重症 组、共识制定组和共识工作组。共识指导组专家负责对
[10]
肌无力治疗领域取得了重要进展 。抗体类药物能够 共识制定进行整体指导与统筹，审定共识制定方案、核
通过调节 B 细胞活性、抑制补体系统、抑制新生儿 Fc 受 心框架及关键内容；协调解决制定过程中的重大问题，
体（neonatal Fc receptor，FcRn）等途径，缓解肌无力症 把控共识的科学性、严谨性与权威性；最终审核并批准
状 [9，11] ，其疗效已通过一系列临床试验得以验证 [9―12] 。然 共识定稿。共识制定组专家负责对共识核心内容进行

而，抗体类药物在重症肌无力治疗中仍存在若干待明确 研究、撰写与修订；梳理相关证据，结合临床或实践经
的关键问题，例如药物作用机制特点与合理选用、药物 验，明确共识关键观点；参与共识研讨，确保共识内容准
安全性特点、类固醇豁免效果，以及患者对给药途径的 确规范。共识工作组专家承担共识制定的日常协调与
依从性等，目前针对这些方面尚缺乏相应的专家共识或 执行工作；收集筛选相关资料、数据，组织专家研讨会
指南。 议；负责共识文稿的校对、排版、汇总，保障共识制定工
基于现有证据，结合相关抗体类药物的上市情况， 作有序推进。本共识制定工作于 2025 年 1 月启动，于
中国药师协会组织专家开展了《治疗重症肌无力的抗体 2025年9月定稿。
类药物临床应用与药学管理循证专家共识》（以下简称 1.4 共识注册
“共识”）的研究制定工作，旨在为重症肌无力治疗中抗 本共识在国际实践指南注册与透明化平台注册，注
体类药物的合理应用和规范化管理提供指导与参考。 册号为PREPARE-2026CN336，注册分类为“专家共识”。

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