Page 17 - 《中国药房》2026年9期
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1.5 共识制定方法                                         干预性研究证据预分级体系进行证据分级，共分为5个
          1.5.1 研究问题的调研与遴选                                   等级，每个等级内依据证据类型和数据进一步分为3～5
              由共识制定组专家对国内外已发表的治疗重症肌                          级，以a、b、c、d、e标示，详见表1。
          无力的抗体类药物相关指南、共识等文件展开全面回                            1.5.4 推荐强度形成方法
          顾，拟定初步研究问题。随后采用德尔菲法进行讨论、                               通过改良德尔菲法形成专家共识推荐意见。先由
          修订与增补，最终确定了本共识的研究问题。研究问题                           专家在充分考量当前最佳循证证据以及多学科经验的
          包括药物的适用性选择、特殊人群用药、用药方式、药品                          基础上，对形成的推荐意见进行选择，包括：非常同意、
          储存、治疗药物监测与药物基因检测、免疫接种管理、药                          同意、不清楚、不同意、非常不同意。再根据专家意见汇
          物相互作用、药学监护、超说明书用药共9个方面。                            总分析形成共识推荐强度，形成规则如下：（1）若＞50%
          1.5.2 证据检索与来源                                      的专家选择“非常同意”，且＞70% 的专家选择“非常同
              针对已确定的研究问题，依据 PICO（人群、干预措                      意”或“同意”，则达成推荐意见共识，推荐强度为“强推
          施、对照措施、结局指标）原则，将其分解为主题词或自                          荐”；（2）若＞50% 的专家选择“非常同意”或“同意”，同
          由词，并制定相应的检索策略。检索语言限定为中文和                           时＜20%的专家选择“不同意”或“非常不同意”，则达成
          英文，检索时限从建库起至2025年4月30日。证据来源                        推荐意见共识，推荐强度为“弱推荐”；（3）其余情况视为
          涵盖以下方面——（1）临床实践指南数据库：国际指南                         “未达成共识”。
          协作网、美国国立临床诊疗指南数据库、加拿大临床实                           1.6 共识研究药物范围
          践指南数据库、苏格兰院际指南网、澳大利亚临床实践                               抗体类药物凭借其高度的特异性和作用机制的多
          指南数据库、医脉通等。（2）系统评价、卫生技术评估研                         样性，在多种疾病的治疗中展现出显著的优越性，其基
          究数据库：Cochrane图书馆、国际卫生技术评估机构网、欧                     本作用机制包括：与抗原结合，中和病原体或毒素；标记
          洲卫生技术评估网等。（3）文献数据库：PubMed、Embase、                  靶细胞，使免疫系统能够识别并清除；阻断细胞信号通
          Web of Science、中国生物医学文献服务系统、万方、中国                  路，进而抑制疾病进展          [13―16] 。在重症肌无力治疗领域，
          知网、维普等中英文数据库。（4）国际和各国卫生行政主                         抗体类药物主要通过特异性靶向神经肌肉接头或调节
          管部门、药监部门、医疗保障部门或相关行业协会的官                           免疫系统的活性来发挥作用，主要包括 FcRn 靶点抗体
          方网站。（5）公共搜索引擎：秘塔AI、Kimi等智能检索工                      类药物、C5靶向补体药物和靶向B细胞抗体药物等。本
          具。（6）药品说明书：我国国家药品监督管理局、美国食                         共识系统梳理了截至 2025 年 4 月 30 日中国大陆地区申
          品药品监督管理局核准发布的药品说明书。同时，针对                           报用于重症肌无力临床试验的抗体类药物及其审批情
          非公开发表的灰色文献以及纳入研究的参考文献进行                            况，并根据药物是否已获批上市以及研发进程进行了分
          手工补充检索。                                            类汇总。目前，中国大陆地区已有4个药品上市并获批
          1.5.3 证据分级评价方法                                     用于重症肌无力相关适应证，这些药品是本共识重点关
              本共识为药学管理循证专家共识，采用 2014 版 JBI                   注的对象，详见表2。

                                        表1 2014版JBI干预性研究证据预分级体系
          证据等级       设计类型                                            描述
          1级        RCT/实验性研究  1a：多项RCT的系统评价；1b：多项RCT及其他干预性研究的系统评价；1c：单项RCT；1d：准RCT
          2级        类实验性研究     2a：多项类实验性研究的系统评价；2b：多项类实验性研究与其他低质量干预性研究的系统评价；2c：单项前瞻性有对照的类实验性研究；2d：前后对照或回顾性对照的类实验性研究
          3级       观察性-分析性研究   3a：多项队列研究的系统评价；3b：多项队列研究与其他低质量观察性研究的系统评价；3c：单项有对照组的队列研究；3d：单项病例对照研究；3e：单项无对照组的观察性研究
          4级       观察性-描述性研究   4a：多项描述性研究的系统评价；4b：多项横断面研究；4c：病例系列研究；4d：个案研究
          5级       专家意见/基础研究   5a：对专家意见的系统评价；5b：专家共识；5c：基础研究或单项专家意见
             RCT：随机对照试验。
                                       表2 治疗重症肌无力的抗体类药物审批情况
          中英文药物名称          靶点   作用方式   药物类型  全球获批上市时间 中国获批上市时间      获批国家/地区              特殊审评获批（国家/地区）
          艾加莫德α（efgartigimod alfa）  FcRn 拮抗剂、调节剂  Fc片段  2021年12月17日 2023年6月30日 美国、中国、欧盟、日本、英国、加拿大、澳 快速通道（美国）；孤儿药（欧盟、韩国、美国）；儿科研究计划（欧盟）；
                                                              大利亚、冰岛、韩国、列支敦士登、挪威  优先审评（中国、美国）；潜力创新药（英国）；突破性疗法（中国）
          艾加莫德α/透明质酸酶（efgartigimod  FcRn 拮抗剂、调节剂  Fc片段  2023年6月20日  2024年7月9日 美国、中国、日本  孤儿药（美国）；优先审评（中国、美国）
          alfa/hyaluronidase）
          依库珠单抗（eculizumab）  C5  抑制剂   单克隆抗体 2007年3月16日  2018年9月4日 美国、中国、欧盟、日本、澳大利亚、冰岛、孤儿药（澳大利亚、欧盟、韩国、美国、日本）；优先审评（中国）
                                                              韩国、列支敦士登、挪威
          罗泽利昔珠单抗（rozanolixizumab）  FcRn 拮抗剂、调节剂 单克隆抗体 2023年6月26日  2025年3月25日 美国、中国、欧盟、日本、英国、澳大利亚、孤儿药（欧盟、美国）；优先审评（日本、美国）
                                                              冰岛、列支敦士登、挪威


          中国药房  2026年第37卷第9期                                                China Pharmacy  2026 Vol. 37  No. 9    · 1115 ·
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