Page 31 - 《中国药房》2026年8期
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表3 参照药品为空白对照的选择理由[次（%%）]
                                                                       2021年  2022年  2023年  2024年  2025年  合计
          一级分类    二级分类                  三级分类
                                                                      （n＝31）  （n＝58）  （n＝62）  （n＝96）  （n＝142）  （n＝389）
          1.药品相关因素 1.1药品上市情况            1.1.1申报药品为该疾病在全球首个/唯一获批用药     2（6.45）  8（13.79）  8（12.90）  16（16.67）  16（11.27）  50（12.85）
                                        1.1.2全球暂无其他治疗该疾病的同适应证/同类/同作用机制药物  0（0）  3（5.17）  2（3.23）  2（2.08）  0（0）  7（1.80）
                                        1.1.3申报药品为该疾病在中国首个/唯一获批用药     5（16.13）  9（15.52）  10（16.13）  11（11.46）  21（14.79）  56（14.40）
                                        1.1.4中国暂无其他治疗该疾病的同适应证/同类/同作用机制药物  1（3.23）  3（5.17）  6（9.68）  1（1.04）  3（2.11）  14（3.60）
                                        1.1.5申报药品填补临床治疗空白             1（3.23）  1（1.72）  5（8.06）  7（7.29）  9（6.34）  23（5.91）
                  1.2临床研究情况             1.2.1临床对照试验为安慰剂/空白对照          4（12.90）  8（13.79）  8（12.90）  14（14.58）  14（9.86）  48（12.34）
                                        1.2.2临床试验参照药/原研药未在中国上市        1（3.23）  1（1.72）  0（0）  0（0）  0（0）  2（0.51）
                                        1.2.3申报药品豁免上市前验证性临床试验         1（3.23）  0（0）  0（0）  0（0）  0（0）   1（0.26）
                  1.3指南推荐与参考            1.3.1国际典型卫生技术评估所选参照药均为安慰剂     1（3.23）  0（0）  2（3.23）  2（2.08）  6（4.23）  11（2.83）
                                        1.3.2申报药品为国内外指南或共识推荐的治疗药物     0（0）   2（3.45）  2（3.23）  2（2.08）  5（3.52）  11（2.83）
                  1.4申报药品机制独特                                         0（0）   0（0）   0（0）  3（3.13）  8（5.63）  11（2.83）
                  1.5临床常用药为超说明书用药                                     0（0）   2（3.45）  0（0）  2（2.08）  7（4.93）  11（2.83）
          2.管理因素  2.1目录内无可比参照药                                        13（41.94）  21（36.21）  19（30.65）  35（36.46）  49（34.51）  137（35.22）
                  2.2申报药品被纳入孤儿药目录                                     0（0）   0（0）   0（0）  1（1.04）  4（2.82）  5（1.29）
          3.其他因素  3.1更换包材等待国家药监局新批文期间无销售                              2（6.45）  0（0）  0（0）  0（0）  0（0）   2（0.51）
          证的参照药品更符合医保部门的原则性要求，具有说服                           据，避免了采用间接比较获取疗效及安全性证据的偏
          力；而从本品的适应证、有效成分、目录内现有产品以及                          差，但仅有2.91%的药品将申报药品临床对照试验中的
          宏观管理目标来看，其他剂型的对乙酰氨基酚亦可作为                           对照药品作为参照药品的选择理由。以 2025 年申报的
          本品的参照药品。可见，企业对参照药品的选择应更为                           醋酸来法莫林片为例，其企业选择的参照药品并非临床
          客观、理性。                                             对照试验中的对照药品莫西沙星，而是选择了无直接比
              本研究统计显示，有近 5% 的药品选择了联合用药                       较证据的甲苯磺酸奥马环素片，其理由之一是两者的产
          方案作为参照。2025年医保目录调整方案明确，在特定                         品生命周期接近。另外，本研究发现，超过4%的企业将
          情况下联合用药方案可作为参照，如部分肿瘤用药以                            与参照药品的给药途径/剂型相同作为选择理由，如
          R-CHOP 方案（利妥昔单抗+环磷酰胺+多柔比星+长春                       2024年申报的小儿豉翘清热糖浆，企业建议的参照药品
                              [3]
          新碱+泼尼松）作为对照 ，但企业需结合具体药品的特                          为芩香清解口服液，理由是说明书功能主治相似，且均
          点阐明提交联合用药方案作为参照的理由，复方制剂除                           为口服液体剂型，但目录内的小儿豉翘清热颗粒不仅与
          可选择两种药品联合用药作为参照外，其他同适应证的                           申报药品适应证完全一致，还是其临床对照试验的对照
          复方制剂、单方制剂也可作为备选。如2025年申报的艾                         药品 ，且按 2024 年的最低挂网价计算，小儿豉翘清热
                                                                 [9]
          伏尼布片，企业选择的参照药品为维奈克拉片+注射用                           颗粒的日均费用低于芩香清解口服液，因此，仅以适应
          阿扎胞苷，该选择具有一定的说服力，原因在于其不仅                           证和剂型相同作为选择芩香清解口服液为参照药品的
          遵循了医保目录内、同治疗领域、同作用机制的原则性                           充分性不足。建议应结合适应证、价格等因素充分阐述
          要求，而且符合维奈克拉片说明书中需与注射用阿扎胞                           选择参照药品的理由。
          苷联合用于治疗成人急性髓系白血病的规定。而 2024                             参照药品是评估申报药品价值的关键锚点，而企业
          年申报的兰索拉唑碳酸氢钠胶囊，有企业根据其有效成                           建议的参照药品理由是否充分则直接影响评审专家对
          分选择了兰索拉唑肠溶胶囊+碳酸氢钠片的联合方案作                           参照药品的采纳。理论上，若需全面评价申报药品的价
          为参照，然而兰索拉唑肠溶胶囊单方制剂与其适应证一                           值，应纳入尽可能多的参照药品以与现有最具有成本-
          致，且也是其临床对照试验中的对照药品 ，因此，企业                          获益的参照药品进行对比，但考虑到实际可行性以及评
                                              [9]
          选择的该联合用药作为参照药品缺乏说服力。                               价工作本身的成本，目前我国在医保准入过程中主要基
          3.2 制药企业阐述参照药品选择理由的充分性尚需                           于单一参照药品进行评价。鉴于参照药品的关键作用，
          加强                                                 企业有必要全面评估申报当年药品所在治疗领域存在
              本研究发现，有超过 10% 的药品，制药企业未阐述                      替代关系的所有治疗方案情况，结合自身产品特点及政
          其选择参照药品的理由，且其中大多数参照药品为空白                           策要求等，充分阐述所选择参照药品的理由，为评审专
          对照；而在选择阳性对照药品中，仅有不到2.5%的药品                         家提供有力的参考，促进双方达成共识。
          的选择理由中包含了“两种药品治疗领域相同”这一原                           3.3 制药企业阐述参照药品选择理由的规范性有待
          则性条件。另外，5.32% 的选择阳性对照的药品只阐述                        改进
          了1项选择理由，而这一比例在选择空白对照的药品中                               2025年，国家医保局首次在医保目录调整工作方案
          高达 44.12%。另外，从具体的选择理由来看，企业阐述                       中发布相关常用问答，其中阐明了参照药品的选择原则
          参照药品选择理由的充分性也需加强，如临床对照试验                           上应具备4个特点——临床应用最广泛、同治疗领域、同
          是反映申报药品与对照药品疗效、安全性的直接关键证                           作用机制、已在国家医保目录内，并明确随机双盲临床


          中国药房  2026年第37卷第8期                                                 China Pharmacy  2026 Vol. 37  No. 8    · 989 ·
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