Page 85 - 《中国药房》2026年5期
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1 研究方法                                             2 结果
          1.1 纳入与排除标准                                        2.1 文献筛选结果
              本研究的纳入标准为：（1）研究类型——公开发表                            共检索得到相关文献 135 篇（包括中国知网 28 篇、
          的、对心衰治疗药物进行经济学评价或价值评估的文献                           维普网13篇、Web of Science 10篇、万方数据27篇、Em‐
         （包含原始研究与系统评价）。（2）研究对象——明确定                          base 9 篇、PubMed 32 篇、Cochrane Library 16 篇）；排除
          义的心衰患者，不限定是否合并其他疾病。（3）干预措                          重复项后获得文献97篇；阅读标题和摘要后排除会议摘
                                                             要、Meta分析、无有效药物经济学数据指标等的文献45
          施——至少一组干预措施为心衰相关治疗药物（如
                                                             篇，阅读全文后排除无法提供相关药物经济学结局指标
          ARNI、SGLT2 抑制剂、β 受体阻滞剂、伊伐布雷定、铁剂
                                                             等有效数据的文献32篇，最终纳入20篇文献进入本研究。
          等），对照措施可为安慰剂、常规治疗措施或其他药物。
                                                             2.2 纳入文献的基本特征
         （4）结局指标——研究需报告药物经济学相关结局，如
                                                                 纳入的研究对象包括中国、美国、英国、荷兰等多个
          增量成本-效果比（incremental cost-effectiveness ratio，
                                                             国家的心衰患者。在研究视角方面，以卫生体系视角的
          ICER）、增量成本-效用比、质量调整生命年（quality-
                                                             研究居多。纳入文献的基本特征见表1。
          adjusted life year，QALY）或成本-效果比等。（5）语言限
                                                                         表1 纳入研究的基本特征
          定——仅纳入中文和英文文献。本研究的排除标准为：
                                                              作者    发表年份 国家  研究视角           药物经济学模型/方法
         （1）会议摘要、评论、指南及方法学类文章；（2）重复发表                         胡善联等 [3]  2019  中国  医疗保障支付方 Excel决策树模型；敏感性分析评估ICER
          或数据重叠的研究，仅保留信息最完整或最新的一篇；                            Dong等 [4]  2022  中国  卫生体系  Markov模型；成本-效果分析
         （3）非中文或非英文文献/报告；（4）无法获取全文或缺乏                         吴晶等 [5]  2024  中国  医疗保障支付方 机器学习预测模型；政策评估中的双重差分模型、间断时间
                                                                                    序列模型；成本-效果分析
          关键成本、效用数据的研究。                                       Ramos等 [6]  2017  荷兰  卫生体系  成本-效果分析；PARADIGM-HF试验数据的健康经济模型
          1.2 文献/报告检索策略                                       吴晶等 [7]  2019  中国  卫生体系  比较效果研究框架；倾向评分分析、多元回归等统计模型
              计算机检索 PubMed、Web of Science、Embase、Co‐          Ward等 [8]  2023  英国  卫生体系  Markov队列模型；成本-效用分析
                                                              McEwan等 [9]  2023 欧洲五国 医疗保障支付方 Markov模型；成本-效果分析
          chrane Library、中国知网、维普网、万方数据等中英文数
                                                              Zueger等 [10]  2018  美国  卫生体系  Markov模型；成本-效果分析
          据库，检索关键词为“成本-效果分析”“成本-效用分析”                         陈琮玲等 [11]  2024  中国  卫生体系  Markov模型；成本-效用分析
         “药物经济学”“心力衰竭”“cost-effectiveness analysis”           何江江等 [12]  2017  中国  全社会  无特定模型和方法（综述性研究，汇总其他研究模型和方法）
                                                              万一鸣 [13]  2022  中国  卫生体系  Markov模型；蒙特卡洛概率敏感性分析
         “pharmacoeconomics”“heart  failure”“cost-utility  analy‐
                                                              游如旭等 [14]  2017  中国  卫生体系  Markov模型；单因素敏感性分析
          sis”。检索时间范围为2014年1月至2025年10月。                       胡兴茂 [15]  2020  中国  卫生体系  决策树模型；成本-效果分析
          1.3 比较分析框架与指标确定                                     刘若斌 [16]  2022  中国  医疗机构  主要采用NNT分析，未使用复杂模型
                                                              陈宜锋等 [17]  2022  中国  医疗保障支付方 Markov模型；二阶蒙特卡洛概率敏感性分析
              为系统评估国内外心衰治疗药物经济学研究的差
                                                              李彬 [18]  2015  中国  医疗机构  未使用模型；成本-效果分析、最小成本分析
          异，本研究建立了定性比较分析框架，涵盖 4 个核心维                          Escobar等 [19]  2025  西班牙 医疗机构  Markov模型；成本-效用分析
          度：研究方法与模型应用、研究视角与终点指标、数据来                           Oh等 [20]  2025  韩国  医疗保障支付方 分割生存模型；成本-效用分析
          源与参数选择、政策转化与实践影响。各维度具体测量                            Naves等 [21]  2024  巴西  卫生体系  Markov队列模型；成本-效用分析
                                                              Kuan等 [22]  2025 马来西亚 卫生体系  三状态Markov模型；成本-效用分析
          指标如下。
             （1）研究方法与模型应用指标：包括各研究使用的                         2.3 研究方法与模型应用差异
          经济学模型类型（如 Markov 模型、分割生存模型、微观                      2.3.1 国外研究：复杂模型驱动的全周期评估
                                                                 国外心衰治疗药物经济学研究在模型构建上普遍
          仿真模型等）、模型结构（疾病健康状态与过渡状态的设
                                                             呈现出高复杂度和长周期的特征，用以全面评估新型药
          置）、模拟时限（短期观察或终身模拟）及循环周期。
                                                             物（如 SGLT2 抑制剂、ARNI）及相关干预措施的长期价
             （2）研究视角与终点指标：包括研究采取的经济学
                                                             值。其核心特征主要体现在以下两个维度：
          分析视角（如全社会视角、卫生体系视角等），以及效用
                                                                 其一，国外药物经济学模型在结构设计上趋于精细
          测量工具和核心产出指标[如ICER、QALY、需治疗人数
                                                             化，且普遍纳入了多维度的评估视角。国外研究极少采
         （number needed to treat，NNT）等]。
                                                             用简单的决策树模型，而是普遍构建多状态 Markov 队
             （3）数据来源与参数选择指标：包括关键模型参数
                                                             列或分割生存模型，并高度重视对特定疾病进展路径及
         （如状态转移概率、成本明细、效用权重等）基于真实世                           广泛成本视角的捕捉。例如，欧洲关于羧基麦芽糖铁的
          界数据（real-world data，RWD）与大型随机对照试验                  研究 突破了单一国家限制，构建了五国特异性Markov
                                                                 [9]
         （randomized controlled trial，RCT）多源融合的比例及本          模型，详细纳入了急性心衰出院后缺铁患者的疾病进展
          土化程度。                                              路径；Ramos等 在评估沙库巴曲缬沙坦的经济性时，进
                                                                          [6]
             （4）政策转化与实践影响指标：包括宏观预算评估                         一步将模型拓展至全社会视角，精细纳入了生产力损失
                                                                                                  [19]
          的系统性，以及研究成果向临床指南与医保目录转化的                           与非正式护理成本等间接费用。Escobar等 与Oh等                   [20]
          实际情况。                                              的研究则分别利用堪萨斯城心肌病问卷总症状评分和


          中国药房  2026年第37卷第5期                                                 China Pharmacy  2026 Vol. 37  No. 5    · 627 ·
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